财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损1.146亿美元，预计未来仍将产生运营亏损[132] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1430万美元，预计现有资金能支撑到2025年第三季度末的运营费用和资本支出[133] - 2025年和2024年第一季度收入分别为40万美元和50万美元，减少10万美元，降幅30%，主要因巴哈马注册试验参与者需求下降，部分被制造服务合同收入增加抵消[185] - 2025年和2024年第一季度巴哈马注册试验临床收入分别为30万美元和50万美元，减少20万美元，降幅50%；合同制造收入分别为10万美元和3.3万美元，增加约10万美元，增幅270%[186] - 2025年和2024年第一季度成本分别为10万美元和20万美元，毛利润均约30万美元[187] - 2025年第一季度一般及行政费用增至约290万美元，较2024年同期的220万美元增加约70万美元，增幅34%，主要因人员及相关成本增加[188] - 2025年第一季度研发费用增至约250万美元，较2024年同期的220万美元增加30万美元，增幅13%，主要因人员及相关成本、专利摊销和耗材成本增加，部分被临床试验费用减少抵消[189] - 2025年第一季度其他收入为20万美元，主要是货币市场基金利息；2024年同期不足10万美元[190] - 2025年第一季度净亏损增至约500万美元，较2024年同期的400万美元增加100万美元，增幅23%[191] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为470万美元，主要是净亏损500万美元和预付保险费用60万美元，部分被非现金费用抵消[192] - 公司自成立以来持续亏损，未来需额外资金支持运营，可能通过股权或债务融资、合作、许可安排等方式获取[194][195] - 公司自成立以来通过发行股权筹集约1.13亿美元总收益[196] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1430万美元，营运资金约为1260万美元[196] - 从成立到2024年12月31日，公司获得约1190万美元政府和非营利协会赠款[199] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，可用未使用赠款资金分别为0和约10万美元[199] - 截至2025年3月31日，公司有130万美元经营租赁义务，无CRO付款义务[208] 股权交易与认股权证情况 - 自2021年2月上市以来，公司通过IPO及后续股权交易出售了12686240股A类普通股，截至2025年3月31日，有可认购总计6802668股A类普通股的认股权证未行使，行使价在2.35美元至175美元之间[139] - 自2021年2月上市以来，公司通过IPO及后续股权交易出售12686240股A类普通股[198] - 截至2025年3月31日，可行使的认股权证对应最多6802668股A类普通股，行使价从2.35美元到175美元不等[198] 赠款情况 - 自2016年以来，公司已获得约1600万美元的赠款，其中1150万美元已直接授予公司并在履行绩效义务时确认为收入[140] - 2016年以来公司临床项目获超1600万美元竞争性外部赠款，其中1150万美元直接授予公司并在履行义务时确认为收入[177] Lomecel - B治疗HLHS业务线数据关键指标变化 - HLHS患者中只有50% - 60%能存活到青春期，ELPIS I试验显示接受Lomecel - B心内注射的儿童5年无心脏移植生存率达100%，而历史对照数据死亡率为20%[134][141] - 截至2025年5月1日，公司已完成五项Lomecel - B的美国临床研究，目前有一项HLHS的2b期临床试验正在积极招募患者[135] - 2024年8月公司与FDA就HLHS监管途径进行了成功的C类会议，若当前HLHS的ELPIS II试验成功，预计2026年向FDA提交生物制品许可申请（BLA）[133] - 美国每年约有1000名新生儿受左心发育不全综合征（HLHS）影响[156] - ELPIS II试验已完成约95%的患者招募，预计2025年第二季度末完成全部招募[158] - ELPIS I试验的所有患者均完成长期随访，100%的患者有5年格伦手术后生存数据[160] Lomecel - B治疗阿尔茨海默病业务线数据关键指标变化 - 2023年9月公司完成了阿尔茨海默病的2a期临床试验（CLEAR MIND试验），该试验在美国十个中心招募了轻度AD患者[146] - 脑磁共振成像结果显示全脑体积损失减少48%，海马体体积损失减少62%[147] - 2024年7月9日，FDA授予Lomecel - B™（laromestrocel）治疗轻度AD的再生医学先进疗法（RMAT）指定，7月17日授予快速通道指定[148] - 预计到2060年，美国65岁及以上阿尔茨海默病（AD）患者数量将比目前的670万翻一番多[162] - 单剂量输注Lomecel - B™（laromestrocel）9个月后，6分钟步行测试（6MWT）距离显著改善[165] - 2025年3月公司与美国FDA就阿尔茨海默病监管途径进行了积极的B类会议，正寻求阿尔茨海默病项目的合作机会和非稀释性资金[133] - 2025年3月20日，公司宣布与FDA的B类会议取得积极成果，支持Lomecel - B™（laromestrocel）作为轻度AD潜在治疗方法的推进[150] Lomecel - B治疗衰老相关虚弱业务线数据关键指标变化 - 2024年4月，公司停止在日本进行的评估Lomecel - B™（laromestrocel）治疗衰老相关虚弱的临床试验[153] 公司产品潜在适应症情况 - 公司2025年临床开发的单一产品Lomecel - B™有HLHS、AD、衰老相关虚弱三个潜在适应症[155] 公司制造工厂情况 - 公司于2017年开设了一个包含八个洁净室、两个研发实验室以及仓库和存储空间的制造工厂[138] 公司新兴成长公司身份情况 - 公司作为新兴成长公司，可享受JOBS法案规定的减少报告要求等优惠[210] - 公司保持新兴成长公司身份至最早满足四个条件之一，如年总收入达10.7亿美元等[211] 公司市场风险情况 - 公司市场风险敞口与2024年10 - K表中披露相比无重大变化[213]