公司资金状况及运营支持 - 公司现有现金及现金等价物预计可支持GB3226临床前开发至2026年，包括向FDA提交新药研究申请（IND）[72] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损2.801亿美元，现金及现金等价物为1190万美元[84] - 截至2025年3月31日，公司现有现金及现金等价物为1190万美元，预计可支持GB3226的临床前开发至2026年[88] - 公司运营资金主要来自首次公开募股（IPO）、“按市价”发售计划（ATM Program）、发行可转换优先股和可转换债券[84] - 公司预计现有1190万美元现金及现金等价物可支撑到2026年运营，但存在资金提前耗尽风险[118] - 截至2025年3月31日，累计亏损2.801亿美元，现金及现金等价物为1190万美元[111] 市场规模及疾病情况 - 2023年美国新增急性髓系白血病（AML）病例约20380例，死亡约11310例，预计到2028年AML销售市场将扩大至100亿美元[75] - 核仁磷酸蛋白 - 1基因（NPM1）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变各存在于约30%的AML患者中，混合谱系白血病 - 1基因（MLL）重排约占成人白血病的5 - 10%和婴儿白血病的70 - 80%，GB3226有望治疗超30%的AML病例[76] 药物临床试验情况 - GALLANT - 1试验A部分共招募13名患者，4名患者出现部分缓解，1名200mg每日两次服用GB1211联合阿替利珠单抗的患者肿瘤缩小超70%，1名接受治疗超两年的患者肿瘤缩小超80%[80] - 7名200mg每日两次服用GB1211联合阿替利珠单抗的患者中观察到6起严重不良事件，6名100mg每日两次服用GB1211联合阿替利珠单抗的患者中观察到2起严重不良事件[81][82] - 公司将继续在普罗维登斯波特兰医学中心的厄尔·A·奇尔斯研究所发起的2期试验中以100mg每日两次的剂量供应GB1211，与帕博利珠单抗联合用于特定癌症患者[83] 公司药物研发计划 - 公司计划2026年第一季度向FDA提交GB3226的IND申请，若获得足够资金，将开展1a期剂量递增临床试验，预计2027年公布初步临床数据[74] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度公司净亏损250万美元，2024年第一季度净亏损550万美元[84] - 公司历史上符合丹麦税收抵免条件，每年研发成本最高约360万美元可获最高80万美元税收抵免，2025年和2024年第一季度分别记录了10万和60万美元的税收抵免[94] - 公司符合英国RDEC资格，2024年第一季度记录了扣除英国公司税率后的净税收优惠4万美元，2025年第一季度无记录[95] - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为67.8万和246.3万美元，减少178.5万美元，降幅72.5%[105][106] - 2025年和2024年第一季度一般及行政费用分别为192.1万和327.8万美元，减少135.7万美元，降幅41.4%[105][107] - 2025年和2024年第一季度总运营费用分别为259.9万和574.1万美元，减少314.2万美元，降幅54.7%[105] - 2025年和2024年第一季度运营亏损分别为259.9万和574.1万美元，减少314.2万美元，降幅54.7%[105] - 2025年和2024年第一季度其他收入净额分别为6.8万和26.4万美元，减少19.6万美元，降幅74.2%[105] - 2025年和2024年第一季度所得税前亏损分别为253.1万和547.7万美元，减少294.6万美元，降幅53.8%[105] - 2025年和2024年第一季度净亏损分别为250万美元和550万美元[111] - 2025年和2024年第一季度经营活动使用的净现金分别为243.9万美元和593.6万美元[112] - 2024年第一季度投资活动提供的净现金为565万美元，2025年同期无投资活动[112][115] - 2025年和2024年第一季度融资活动提供的净现金均为0[112][116] 股票奖励公允价值估算假设 - 2025年第一季度股票奖励公允价值估算假设：预期期限6.0年、预期波动率95.3%、无风险利率4.5%、无股息预期[129] - 2024年第一季度股票奖励公允价值估算假设：预期期限5.9年、预期波动率94.6%、无风险利率3.9%、无股息预期[129] 递延税项资产情况 - 公司认为很可能无法实现净递延税项资产，已全额计提估值备抵[132] 公司分类及相关政策 - 作为新兴成长公司，可延迟采用某些会计准则，享有多项豁免和简化报告要求[136] - 公司预计在2025年12月31日前保持新兴成长公司（EGC）分类[138] - 公司是非关联方持股市值低于7亿美元且最近财年营收低于1亿美元的较小报告公司[139] - 若公司在不再是EGC时仍是较小报告公司，可继续享受特定披露要求豁免[139] - 作为较小报告公司，可选择在10 - K年度报告中仅提供最近两个财年的审计财务报表[139] - 较小报告公司在高管薪酬方面的披露义务有所减少[139] - 公司选择使用JOBS法案规定的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[137] - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[141] 通胀影响及应对措施 - 公司资产主要为现金及现金等价物，不受通胀直接影响[140] - 公司认为设备等替换成本的通胀不会对运营产生重大影响[140] - 通胀影响公司费用和资源使用，公司将通过提高生产力和降低成本来应对[140] 首次公开募股情况 - 2020年11月2日，公司完成首次公开募股，净收益8630万美元[110]