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4D Molecular Therapeutics(FDMT) - 2025 Q1 - Quarterly Results

财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日,公司现金、现金等价物和有价证券为4.58441亿美元,较2024年12月31日的5.0546亿美元减少[10][20] - 2025年第一季度研发费用为4070万美元,较2024年第一季度的2790万美元增加,主要因启动4D - 150湿性AMD的首个3期临床试验[11] - 2025年第一季度一般及行政费用为1290万美元,较2024年第一季度的1030万美元增加,主要受专业服务推动[12] - 2025年第一季度净亏损为4800万美元,较2024年第一季度的3240万美元增加[12] 4D - 150业务线数据关键指标变化 - 4D - 150用于湿性AMD的首个3期临床试验(4FRONT - 1)已招募首批患者,超50个临床试验点开放,第二个3期临床试验(4FRONT - 2)预计2025年第三季度启动,两项试验的主要终点52周顶线数据预计2027年下半年公布[5] - 4D - 150用于DME的3E10 vg/眼剂量组在广泛人群中注射负担较预计的阿柏西普2mg Q8W降低83%,70%的患者需要0 - 1次补充注射,57%的患者无需注射;在近期诊断亚组中注射负担降低94%,87%的患者需要0 - 1次补充注射,80%的患者无需注射[9] - 4D - 150在SPECTRA第1部分临床试验中,3E10 vg/眼剂量组与预计的阿柏西普2mg Q8W相比注射负担降低86%,与1E10 vg/眼的低剂量组相比降低61%,每位患者平均补充注射0.6次[9] - 公司宣布与美国FDA就4D - 150用于DME的注册路径达成一致,FDA认为拟议的单个3期临床试验可作为生物制品许可申请(BLA)的依据[13] 公司项目战略调整 - 公司确定核心项目为用于湿性AMD和DME的4D - 150以及用于囊性纤维化肺病的4D - 710,暂停或终止部分项目开发,将现金跑道延长至2028年[6] 4D - 710业务线数据关键指标变化 - 4D - 710用于囊性纤维化肺病的AEROW临床试验第1阶段第4队列正在进行额外3名参与者的招募,预计2025年下半年在科学会议上公布中期数据和项目更新[13]