财务数据关键指标变化 - 公司2025年第一季度净亏损1590.6万美元，同比扩大5%[108] - 公司2025年第一季度利息收入244.4万美元，同比增长855%[108] - 利息收入同比增加220万美元，主要因合并及私募融资导致现金储备增加[112] - 公司目前无营业收入，所有资金用于研发活动[97] 成本和费用（同比环比） - 公司2025年第一季度研发支出为1303.6万美元，同比增长21%[108] - 2025年第一季度研发费用总计1303.6万美元，同比增长21%，主要由于TX2100项目的CRO和CDMO成本增加[109][110] - TX45项目研发费用同比下降10%至429.3万美元，TX2100项目研发费用暴增至224.4万美元（2024年同期仅26.1万美元）[109] - 平台开发费用中员工相关支出同比增长28%至408.4万美元，外部服务费用下降32%至21.7万美元[109] - 公司2025年第一季度行政支出为526.2万美元，同比增长145%[108] - 2025年第一季度行政管理费用激增145%至526.2万美元，主要源于员工股票补偿（增长102%至251.9万美元）和专业咨询费用（增长266%至212.9万美元）[111] 融资和资金状况 - 公司通过私募融资获得1.85亿美元资金，发行3689465股普通股[94][95] - 公司现金及等价物截至2025年3月31日为3.062亿美元，累计赤字1.645亿美元，2025年2月通过股票发行融资1.85亿美元[114] - 2025年第一季度经营活动现金净流出1308.3万美元，融资活动净流入1.7812亿美元（主要来自私募配售）[115][119] - 公司预计现有资金可支撑未来12个月运营，但需持续融资支持研发，包括TX45和TX2100的临床试验及商业化准备[120][121] - 2025-2027年最低租赁付款义务分别为220万美元（2025年）、50万美元（2026年）和10万美元（2027年）[127] - 公司面临利率风险，306.2亿美元现金及等价物中，利率波动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[130] 业务线表现 - 公司主导产品TX45在Phase 1b试验中完成19名患者给药，16名患者数据显示达到预设目标[92] - TX45的Phase 2临床试验（APEX）预计2026年公布顶线结果，采用300mg皮下注射方案[92] - 第二候选药物TX2100计划2025年第四季度或2026年第一季度启动Phase 1临床试验[93] 公司合并和交易 - 公司与AVROBIO于2024年6月20日完成合并交易[96]