财务状况 - 公司现金可维持到2026年第三季度且无债务，为当前临床项目提供资金[15] - 公司已从合作中获得1500万美元里程碑付款，齐鲁制药授予公司在中国、台湾、香港和澳门的独家权利，未来潜在里程碑付款达2.21亿美元及销售提成[33] - 库瓦实验室授予公司全球独家权利，公司获得100万美元预付款，潜在里程碑付款约2000万美元及销售提成[33] - 截至2025年3月31日，流通普通股为860万股，流通期权为150万股，流通认股权证为150万股，认股权证加权平均行使价格为40.52美元，期权行使价格为0.02 - 4.22美元的有131.07万股，行使价格大于4.22美元的有21.87万股[104] - 公司预计有2580万美元现金，无债务，资金可支持未来12 - 18个月当前临床项目推进[106] 癌症市场趋势 - 2022年全球有2000万新增癌症病例，1000万死亡病例；预计到2050年，新增病例将达3500万，死亡病例达1850万，实体瘤占所有确诊癌症的90%以上[23] - 到2030年，胰腺导管腺癌（PDAC）预计将成为癌症死亡的第二大常见原因[23] 公司团队与技术 - 公司有经验丰富的管理团队，首席执行官David J. Mazzo有超40年经验，研发和首席医疗官Kristen K. Buck有超20年经验[18] - 公司专有的平台技术有全球知识产权保护，有效期至2040年以后，未来12 - 18个月有多个产品和业务里程碑[13] 公司合作情况 - 公司与齐鲁制药、Kuva Labs、Valo Therapeutics、Catalent等有合作关系，还有更多合作机会[31][32][33] - 辛辛那提大学与公司合作评估西肽肽联合贝伐珠单抗对子宫内膜异位症的治疗效果，有积极早期信号，下一步取决于资金[97] - 瓦洛治疗公司与公司合作评估西肽肽等对黑色素瘤的治疗效果，目标数据日期为2025年下半年；卡伦特与公司合作评估西肽肽等对实体瘤的治疗效果，目标数据日期为2025年下半年[97] 产品临床进展 - 公司的Certepetide在转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）治疗上接近3期临床准备阶段，在多种实体瘤处于临床中期开发[29] - ASCEND 2b期初步结果积极，3期准备工作正在进行[73] - ASCEND试验A组数据成熟度91%（86/95例患者疾病进展或死亡），西肽肽未显示出无进展生存期（PFS）的统计学显著改善，西肽肽组中位PFS 5.55个月（95% CI：5.29 - 7.39），安慰剂组5.52个月（95% CI：3.68 - 7.39）[83][84] - ASCEND试验A组数据成熟度76%（72/95例死亡），中位总生存期（OS）数值上西肽肽组更优（12.68 vs. 9.72个月），7个月时开始分离，西肽肽组有4例完全缓解，安慰剂组为0例[90] - 西肽肽在两项独立多中心1期试验中改善了mPDAC患者的生存期[74] - 西肽肽在两项1期试验中表现出反应的内部一致性[76] - 西肽肽联合化疗和免疫疗法可提高胆管癌小鼠模型的生存率、降低发病率并抑制转移，人肝内胆管癌（ICC）标准治疗（吉西他滨/顺铂/度伐利尤单抗）联合西肽肽在小鼠模型中疗效提高[67] - 一名53岁mGEAC男性患者，标准治疗联合西肽肽后实现持续31 + 个月的完全缓解[80] - 2025年ASCO GI研讨会上公布了iLSTA试验初步结果海报[139] 产品试验信息 - ASCEND试验为2b期，研究规模N = 158，2023年12月完成入组，2025年第一季度发布A组数据，预计2025年第二季度发布B组数据[114] - BOLSTER试验中一线CCA入组47人，二线CCA入组22人，均已完成入组[96] - CENDIFOX试验为1b/2a期，研究规模N = 50，已完成入组[96] - 齐鲁开展的两项一线mPDAC试验，1b/2a期研究规模N = 55，2期研究规模N = 96，均已完成入组；另有一项1b/2a期试验（FORTIFIDE）研究规模N = 30，待入组[96] - ILSTA试验为1b/2a期，研究规模N = 30，正在入组[96] - 塔尔图大学开展的一线多形性胶质母细胞瘤2a期试验，研究规模N = 30，正在入组[96] - CEND1 - 201试验评估注射用certepetide对中国晚期转移性胰腺导管腺癌患者的安全性、药代动力学和初步疗效，有1.6mg/kg和3.2mg/kg两个剂量组，每组N = 3，扩展阶段N = 10 - 12，2期扩展阶段N = 30 - 50[119][120] - CENDIFOX试验评估certepetide联合新辅助FOLFIRINOX疗法和EGFR抑制剂治疗胰腺癌、结肠癌和阑尾癌的安全性和治疗效果，研究规模N = 50（24例胰腺癌、15例结肠癌和11例阑尾癌），2024年第四季度完成入组[122] - BOLSTER试验评估certepetide联合标准治疗对一线和二线胆管癌患者的初步疗效、安全性和耐受性，研究规模N = 69（一线N = 47，二线N = 22），一线和二线胆管癌入组完成[126] - 中国mPDAC的2期双盲安慰剂对照试验评估certepetide联合标准治疗对中国局部晚期不可切除mPDAC患者的安全性和治疗效果，研究规模N = 96（1:1分组），2025年第一季度完成入组[131] - iLSTA试验评估LSTA1联合免疫治疗和化疗对局部晚期不可切除胰腺导管腺癌的安全性和治疗效果，研究规模N = 30，预计2025年上半年完成入组[135] - 一线GBM的2a期试验评估certepetide联合标准治疗（替莫唑胺）对新诊断多形性胶质母细胞瘤患者的安全性、耐受性和治疗效果，研究规模N = 30（3例安全导入期，18例主研究方案），2023年12月开始入组[142] - 研究TMZ + certepetide治疗新诊断GBM，Run - in阶段N = 3，主研究阶段N = 18，Temodar® + certepetide匹配安慰剂组N = 9[144] - FORTIFIDE研究为Phase 1b/2a，研究规模N = 30，评估certepetide与SoC联合治疗一线mPDAC进展患者[147] - Gemcitabine + certepetide 3.2 mg/kg单剂量静脉推注/4小时持续输注 + nab - paclitaxel研究中，各治疗组N均为10[149] 产品优势与资质 - 超370篇科学出版物显示Certepetide/iRGD在多种癌症治疗中能提高生存率[49] - 西肽肽获得FDA快速通道指定、FDA罕见儿科疾病指定和孤儿药指定[94] - 胰腺癌（FDA）符合加速批准、优先审评和滚动审评条件；骨肉瘤（FDA）获批后有资格获得优先审评凭证，凭证近期售价75 - 100百万美元，历史最高达3.5亿美元[95] 产品治疗效果数据 - 转移性胰腺癌（mPDAC）中，CEND1 - 001澳大利亚1期试验里吉西他滨+白蛋白结合型紫杉醇+西肽肽组中位总生存期6.5个月，较标准治疗（SoC）提升31%；CEND1 - 201中国1期试验中该组合中位总生存期4.5个月，较SoC提升55%[75]