专利情况 - 公司拥有约240项已发布和待发布的全球专利[74] - 公司拥有约240项已发布专利和待申请专利的全球专利组合，涵盖靶向放疗多个方面[120][132] 产品研究进展 - Actimab - A已在超150名患者中进行单药和联合治疗研究[77] - 单剂量40 µCi/kg的ATNM - 400在22Rv1前列腺癌模型中实现99.8%的肿瘤生长抑制[80] - Iomab - B的SIERRA试验是一项涉及153名患者的随机多中心试验[83] - myeloMATCH计划未来几年预计在美加数百个癌症护理点开展试验，招募5000多名患者[90] - 公司计划2025年下半年启动Actimab - A + CLAG - M试验的2期部分[87] - 2025年3月公司启动Actimab - A实体瘤项目[78] - 一线AML三联试验预计招募多达48名75岁及以上新诊断AML且不适合强化化疗的患者，预计2025年下半年产生初始临床数据[91] - Iomab - ACT在2024年进行的1期试验中，4名患者均未出现任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性综合征，而接受各种CAR T细胞产品治疗的复发/难治性B - ALL和DLBCL患者中该综合征发生率达25%或更高[109] - Iomab - ACT在UTSW开展的试验预计招募多达30名患者，预计2025年底产生初始概念验证临床数据[110] - Iomab - ACT在SCD患者BMT的1期试验预计2025年上半年开始招募多达24名患者，下半年获得初始安全性和有效性结果[111] 疾病相关数据 - AML有超70种已确定的驱动基因突变，但仅4种突变有获批疗法[85] - NSCLC患者中MDSC中位数水平为1.9%，高于该水平为“高MDSC”，低于为“低MDSC”；高MDSC患者超80%疾病进展，低MDSC患者无进展生存期为8.39个月，高MDSC患者为1.94个月，低MDSC患者总生存期为15.15个月，高MDSC患者为3.03个月[97] - 2025年美国预计有313,780例新的前列腺癌病例，全球每年约有150万例新病例，约20%的前列腺癌病例会发展为转移性疾病[101] - 美国约有100,000人受镰状细胞病影响[111] 产品销售数据 - 2024年Pluvicto销售额达13.9亿美元[79] - 2024年PSMA靶向放疗药物Pluvicto销售额达13.9亿美元[101] 产品效果对比 - ATNM - 400在前列腺癌模型中比Pluvicto更有效，单剂量40µCi/kg的ATNM - 400肿瘤生长抑制率达99.8%[102][112] 试验结果 - SIERRA试验中，Iomab - B组22%（13/76）的患者实现持久完全缓解，对照组为0%（0/77）；Iomab - B组事件发生概率降低78%，180天无事件生存率为28%，对照组为0.2%[114] 监管相关情况 - 2024年第三季度FDA认为SIERRA试验不足以支持Iomab - B的BLA申请，建议开展头对头试验评估Iomab - B联合低强度预处理方案与环磷酰胺联合Flu/TBI的异基因BMT，近60%患者从对照组交叉至试验组影响ITT人群总生存分析[115] - 2024年第四季度公司与FDA就头对头3期临床试验患者人群达成一致，为18岁及以上、原始细胞计数大于5%且小于20%的活跃AML成年患者，FDA还要求完成额外剂量优化试验[116] 许可协议收入 - 2022年4月7日公司与Immedica签订许可协议，获得3500万美元预付款，有资格获得监管和商业里程碑付款及产品净销售特许权使用费[117] - 2022年4月7日公司与Immedica签订许可协议，获得3500万美元预付款，截至2025年3月31日和2024年12月31日，长期递延许可收入均为3500万美元[140][141] 技术生产情况 - 公司专有的Ac - 225回旋加速器制造技术生产的Ac - 225含Ac - 227少于0.001%，预计成本比现有材料低10到20倍，每个生产周期可生产高达100 mCi的Ac - 225[122][129] - 公司已交付超过500剂用于18项临床试验，计划2025年下半年建立自有制造设施[124][126] 人员与费用情况 - 截至2025年5月8日公司有31名全职员工，第二季度优化员工数量约减少14%，预计2025年剩余时间人事相关费用减少约115万美元[136] - 2025年第一季度研发净支出7700000美元，2024年为6635000美元；一般及行政费用8938000美元，2024年为2962000美元[137] - 2025年和2024年第一季度均未实现商业收入，也无其他收入确认（除NIH授予的SBTT成本补偿赠款）[138][139] - 2025年第一季度净亏损15938000美元，2024年为8670000美元[137] - 2025年3月31日，董事会批准取消部分员工和董事持有的490万股普通股股票期权，产生870万美元非现金股票薪酬费用，2024年同期为120万美元[142] - 2025年第一季度研发费用为770万美元，较2024年同期的660万美元增加110万美元，2025年第二季度公司进行人员优化，裁员约14% [143] - 2025年第一季度一般及行政费用为890万美元，较2024年同期的300万美元增加590万美元，主要因非现金股票薪酬费用增加580万美元[144] - 2025年第一季度其他收入为70万美元，较2024年同期的90万美元减少20万美元，主要因平均现金余额降低[145] - 2025年第一季度净亏损为1590万美元，较2024年同期的870万美元增加720万美元，预计2025年剩余时间人事相关费用减少约115万美元[146] - 2025年第一季度经营活动使用现金760万美元，较上一年同期的740万美元增加20万美元，投资活动无现金使用，融资活动使用现金不重大[147][148] - 2024年第一季度公司出售180万股普通股，毛收入1500万美元，净收入1470万美元，2025年第一季度无普通股出售[149] 运营资源情况 - 公司预计现有资源足以支持未来12个月以上的运营计划[150] 财务准则影响 - 2024年11月FASB发布的ASU 2024 - 03将于2027年1月1日生效，公司正在评估其对财务报表的影响[153] 研究赞助情况 - NCI的CTEP赞助约三分之二的联合癌症研究[89]