财务数据关键指标变化 - 2025年和2024年第一季度，公司产品Jelmyto的销售收入分别为2030万美元和1880万美元[170] - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为1987.1万美元和1549.4万美元，其中人员、设施设备及其他间接成本分别为466.4万美元和419万美元，临床及其他开发成本分别为1520.7万美元和1130.4万美元[173] - 2025年和2024年第一季度营收分别为2030万美元和1880万美元，增长150万美元，主要因Jelmyto潜在需求销售增加[190][191] - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为1990万美元和1550万美元，增长440万美元，主要因制造成本、UGN - 103试验及资产收购[190][193] - 2025年和2024年第一季度销售和营销费用分别为2210万美元和1710万美元，增长500万美元，因UGN - 102商业准备活动及运营成本增加[190][194] - 2025年和2024年第一季度一般及行政费用分别为1280万美元和1020万美元，增长260万美元，因薪酬、UGN - 102预商业化支持等费用增加[190][195] - 2025年和2024年第一季度预付远期义务融资分别为460万美元和570万美元，减少110万美元，因重估有效利率假设变化[190][196] - 2025年和2024年第一季度长期债务利息费用分别为410万美元和240万美元，增长170万美元，因2024年9月获得2500万美元贷款[190][197] - 2024年第一季度，公司通过ATM销售协议出售3400468股普通股，毛收入约5610万美元，净收入约5470万美元[202] - 2025年第一季度，经营活动净现金使用量为4200万美元，较2024年同期增加1030万美元[226][227] - 2025年第一季度，投资活动净现金使用量为2600万美元，较2024年同期减少3950万美元[226][228] - 2025年第一季度，融资活动净现金流入为3.4万美元，较2024年同期减少5470万美元[226][229] 各条业务线表现 - UGN - 102获批后潜在总可寻址市场机会超50亿美元，预计每剂定价16000 - 19000美元[136] - Jelmyto在意向治疗人群中的完全缓解（CR）率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8%，中位缓解持续时间（DOR）未达到[147] - 长期随访研究中，Jelmyto治疗后达到CR的患者中位DOR为47.8个月（中位随访28.1个月[95% CI 13.1, 57.5]）[144] - UGN - 102在2019年9月完成63名患者入组的2b期OPTIMA II试验，治疗开始三个月后CR率为65%（41/63），治疗开始12个月后持久缓解概率经Kaplan - Meier分析估计为72.5%，中位DOR未达到[151] - 基于OPTIMA II中达到CR的25名患者中15人的可用数据，UGN - 102的中位DOR为24.4个月[152] - ATLAS试验中，UGN - 102联合或不联合TURBT与单独使用TURBT相比，降低疾病复发、进展或死亡风险55%；仅接受UGN - 102的患者3个月完全缓解率为64.8%，仅接受TURBT的患者为63.6%[154] - ENVISION试验中，UGN - 102治疗患者首次灌注后3个月完全缓解率为79.6%；首次灌注后3个月达到完全缓解的患者12个月疾病持续缓解率为82.3%（95% CI, 75.9%, 87.1%）；所有入组的240名患者12个月完全缓解率为60.8%（54.3%, 67.0%）；15个月和18个月疾病持续缓解率均为80.9%（95% CI, 73.9%, 86.2%）[154][155] - 2025年3月公布的ENVISION试验更新的18个月数据显示，首次灌注后3个月达到完全缓解的患者18个月疾病持续缓解率为80.6%（95% CI, 74.0%, 85.7%），12个月为82.5%（76.1%, 87.3%）[157] - 3b期研究中，UGN - 102由家庭健康专业人员在家给药，75%的患者治疗开始3个月后达到完全缓解，8名患者均更倾向在家治疗，6名患者中5名推荐UGN - 102在家灌注而非TURBT[158] 管理层讨论和指引 - 2024年8月公司完成UGN - 102滚动新药申请提交，2024年10月FDA接受申请并设定处方药用户收费法案目标日期为2025年6月13日，FDA计划于2025年5月21日召开肿瘤药物咨询委员会会议审查申请[159] - 2024年4月FDA接受UGN - 103新药研究申请，公司启动3期UTOPIA试验，计划入组约90名患者，预计2025年年中完成入组，2026年提交新药申请，2027年商业上市[160] - 2025年2月FDA接受UGN - 104新药研究申请，公司计划2025年年中启动低级别上尿路尿路上皮癌3期试验[160] - 2022年4月公司启动UGN - 301多臂1期研究，入组已完成，单药治疗的安全性和剂量数据于2024年末公布，治疗显示出可接受的安全性，各剂量水平耐受性良好，单药和联合治疗组均观察到响应，患者随访正在进行中[165] 其他没有覆盖的重要内容 - 美国低级别上尿路癌（low - grade UTUC）每年新增或复发患者约6000 - 7000人，低级别中危非肌肉浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗人群约82000人，其中新诊断约23000人，复发约59000人[136][143] - 约68%的低级别中危NMIBC患者有两次或以上复发，约23%的复发患者有五次或以上复发，有两到四次手术的患者比仅做过一次手术的患者死亡风险高14%[137] - 普通水性丝裂霉素制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后约6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel最多可配制8mg丝裂霉素[141] - Jelmyto的新药申请于2020年4月15日获FDA批准，新产品独家销售权于2023年4月15日到期，孤儿药独家销售权至2027年4月15日，美国主要专利将于2031年1月到期[142] - 公司面向客户的团队约有100名代表[145] - 截至2024年12月31日，公司在以色列累计运营亏损产生的可结转税收损失约为5.339亿美元，可无限期结转至未来应税年度[187] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.004亿美元[199] - 2021年3月，公司与RTW达成预付远期协议，获7500万美元预付款支持产品研发和推出[203] - 2023年7月26日公司与投资者签订证券购买协议，以每股9.54美元价格发行12,579,156股普通股，总收益1.2亿美元，支付给配售代理和财务顾问费用360万美元[207] - 2024年6月17日公司签订承销协议，公开发行500万股普通股和1,142,857份预融资认股权证，总收益1.075亿美元，扣除费用730万美元；行使超额配售权后额外收益1610万美元，扣除费用100万美元[208] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损8.501亿美元，预计持续亏损并有负经营现金流[209] - 截至2025年3月31日，公司经营和融资租赁未来最低租赁付款义务分别为70万美元和470万美元[221] - 2022年3月7日公司与Pharmakon签订贷款协议，分两笔获得最高1亿美元的高级担保定期贷款，第一笔7500万美元（净收益7080万美元）于2022年3月发放，第二笔2500万美元于2022年12月发放[222] - 2024年3月13日公司与Pharmakon签订修订并重述的贷款协议，第三笔2500万美元于2024年9月发放，第四笔7500万美元将于2025年8月29日前按需发放[223] - 公司运营费用很大一部分以新以色列谢克尔（NIS）支出，面临NIS兑美元汇率波动风险[232] - 2024年美元兑NIS累计升值1.2%[232] - 若以色列运营的美元成本增加，公司以美元计量的运营结果将受不利影响[232] - 若未来无法有效对冲汇率波动，公司运营可能受不利影响[232] - 2025年第一季度，NIS兑美元汇率变动10%不会对公司运营费用产生重大影响[232] - 公司目前未开展货币套期保值活动以降低货币风险，但未来可能开展[233] - 用于对冲未来风险的工具可能包括外汇远期和掉期合约[233] - 无法保证公司能完全免受重大外汇波动影响[233]