财务数据关键指标变化 - 2025年和2024年截至3月31日的三个月净亏损分别为7070万美元和5330万美元，2024年和2023年全年净亏损分别为2.521亿美元和1.518亿美元[161] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损8.969亿美元[161] - 2025年第一季度研发费用为6960万美元，较2024年的5070万美元增加1890万美元，增幅37%[178] - 2025年第一季度一般及行政费用为1130万美元，较2024年的930万美元增加200万美元，增幅22%[179] - 2025年第一季度净亏损为7072.5万美元，较2024年的5334.4万美元增加1738.1万美元，增幅33%[177] - 2025年第一季度经营活动使用的现金为6766.4万美元，2024年同期为3514万美元[184] - 2025年第一季度投资活动使用的现金为4.82183亿美元，2024年同期提供的现金为5784.9万美元[184] - 2025年第一季度融资活动提供的现金为3.95531亿美元，2024年同期为3.66938亿美元[184] - 截至2025年3月31日，不可撤销的采购和其他安排增加至3500万美元，较2024年12月31日的2560万美元增加930万美元[197] 各条业务线表现 - 公司正在进行的全球3期SYNCHRONY项目预计总招募约3500名患者，基于2b期临床试验结果，认为EFX有治疗MASH的潜力[155] - 2025年1月报告的SYMMETRY 2b期试验96周初步结果显示，50mg EFX治疗组39%的患者肝硬化逆转且MASH未恶化，安慰剂组为15%[156] - 2024年3月报告的HARMONY 2b期试验96周结果显示，50mg EFX和28mg EFX剂量组纤维化改善且MASH未恶化的响应率分别增至75%和46%，安慰剂组为24%[157] - 各研究主要分析期内，F1 - F3 MASH患者治疗导致的不良事件停药率低于5%，MASH导致的代偿性肝硬化（F4）受试者低于10%[158] 管理层讨论和指引 - 公司预计近期和未来研发费用将大幅增加，目前无法准确估计完成EFX和未来候选产品临床开发的性质、时间和成本[168] - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不期望通过产品销售产生收入[166] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年1月宣布SYNCHRONY Real - World双盲部分完成招募，结果预计2026年上半年公布[159] - 截至2025年3月31日，公司拥有现金、现金等价物、短期和长期有价证券11.283亿美元，预计可支持当前运营计划至2028年[165] - 2025年1月，公司通过后续公开发行普通股和预融资认股权证筹集了4.025亿美元，通过ATM发售出售普通股筹集了1060万美元[182] - 利率假设相对变动10%，不会对公司简明合并财务报表产生重大影响[203] - 公司多数交易以美元进行，部分交易以欧元和英镑等外币计价，面临外汇风险[204] - 假设外汇汇率变动10%，不会对公司2025年和2024年第一季度简明合并财务报表产生重大影响[204] - 目前通胀未对公司业务、财务状况和经营成果产生重大影响，但未来可能受影响[205] - 公司与Hercules的贷款协议下有3500万美元的未偿还借款，可在2025年6月15日前自行决定再借入3000万美元，在2026年6月15日前再借入3500万美元[191]