管理层讨论和指引 - 公司预计2026年年中提交RGX - 202的生物制品许可申请（BLA），2025年完成关键试验，2025年上半年公布额外I/II期功能数据，2025年第三季度启动商业供应制造[5][6] - 公司预计2025年5月FDA接受clemidsogene lanparvovec（RGX - 121）的生物制品许可申请（BLA）[5] - 公司预计截至2025年3月31日的现金、现金等价物和有价证券余额可支持运营至2026年下半年[18] 各条业务线表现 - 2025年3月，3岁患者RGX - 202微肌营养不良蛋白表达量为对照组的122.3%，7岁患者为31.5%[6] - 2025年公司与Nippon Shinyaku达成战略合作伙伴关系，获得1.1亿美元预付款，若达成特定里程碑，最多可再获得7亿美元[11] 收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度收入为8900万美元，较2024年同期的1560万美元增加，主要是因为与Nippon Shinyaku合作的许可和服务收入[13] - 2025年第一季度净收入为610万美元，每股基本和摊薄净收入为0.12美元，2024年同期净亏损6330万美元，每股基本和摊薄净亏损为1.38美元[17] - 2025年第一季度，公司总营收为89,012千美元，较2024年同期的15,622千美元增长470%[26] - 2025年第一季度，公司净利润为6,083千美元，而2024年同期净亏损63,330千美元[26] - 2025年第一季度，公司许可和特许权使用费收入为87,049千美元，较2024年同期的15,344千美元增长467.32%[26] - 2025年第一季度，公司基本每股收益为0.12美元，而2024年同期为 - 1.38美元[26] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为5310万美元，较2024年同期的5480万美元减少，主要是临床试验费用减少[15] - 2025年第一季度一般及行政费用为2030万美元，较2024年同期的1830万美元增加，主要是人事相关成本等增加[16] - 2025年第一季度，公司研发费用为53,087千美元，较2024年同期的54,844千美元下降3.19%[26] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.727亿美元，较2024年12月31日的2.449亿美元增加，主要归因于合作的预付款[12] - 截至2025年3月31日，公司总资产为490,929美元，较2024年12月31日的465,989美元增长5.35%[25] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为130,104美元，较2024年12月31日的57,526美元增长126.16%[25] - 截至2025年3月31日，公司总负债为216,732美元，较2024年12月31日的206,338美元增长5.03%[25] - 截至2025年3月31日，公司股东权益总额为274,197美元，较2024年12月31日的259,651美元增长5.60%[25] - 截至2025年3月31日，公司流通普通股加权平均数基本为51,362千股，较2024年同期的45,733千股增长12.31%[26]