财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度，公司净亏损221,677千美元，较2024年同期的179,504千美元增加23.5%[15] - 2025年第一季度，公司研发费用为187,584千美元，较2024年同期的155,972千美元增长20.2%[15] - 2025年第一季度，公司经营活动净现金使用量为165,124千美元，较2024年同期的102,637千美元增加60.9%[19] - 2025年第一季度，公司投资活动提供的净现金为164,879千美元，较2024年同期的34,031千美元增长384.5%[19] - 2025年第一季度，公司融资活动提供的净现金为369千美元，较2024年同期的3,423千美元下降89.2%[19] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为98,417千美元，较2024年12月31日的99,134千美元下降0.7%[11] - 截至2025年3月31日，公司流通在外的普通股加权平均数为101,943,396股，较2024年同期的81,601,826股增长24.9%[15] - 2025年第一季度和2024年第一季度，公司净投资收入分别为4,206千美元和4,301千美元[53] - 2025年和2024年第一季度，非现金股份支付费用分别为53062000美元和34877000美元，截至2025年3月31日，未确认补偿成本为154832000美元[87] - 2025年和2024年截至3月31日的三个月内，公司授予的股票期权每股加权平均授予日公允价值分别为26.25美元和30.82美元，预计约6,581,448份未归属股票期权将在规定服务期内归属[92] - 2025年和2024年截至3月31日的三个月内，公司受限股单位（RSU）归属的总公允价值分别为19,215千美元和3,693千美元[95] - 2025年和2024年第一季度，公司基本和摊薄后归属于普通股股东的净亏损分别为221,677千美元和179,504千美元，每股净亏损分别为2.17美元和2.20美元[99] - 2025年第一季度公司直接研发项目费用中，BHV - 7000 & BHV - 7010为31573000美元，BHV - 2100为16748000美元等；2024年对应项目费用分别为24803000美元和4620000美元等[165] - 2025年第一季度公司研发人员费用（不含股份支付）为21138000美元，研发股份支付费用为35233000美元；2024年分别为19314000美元和21291000美元[165] - 2025年第一季度公司综合管理费用人员费用（不含股份支付）为6474000美元，综合管理费用股份支付费用为17829000美元；2024年分别为6389000美元和13586000美元[165] - 2025年第一季度公司非经营（收入）费用为 - 493000美元，所得税拨备为609000美元；2024年分别为 - 4305000美元和569000美元[165] - 2025年第一季度公司分部净亏损为221677000美元，2024年为179504000美元[165] 各条业务线表现 - 2025年临床阶段里程碑包括： troriluzole BHV 4157在SCA的NDA获优先审评，OCD开展两项3期研究；Taldefgrobep Alfa BHV - 2000在SMA与FDA开会、在肥胖症启动2期研究等[184] - 2024年9月Study BHV4157 - 206 - RWE显示troriluzole治疗SCA 3年可使疾病进展减缓50 - 70%，相当于延缓1.5 - 2.2年疾病进展[191][192] - 2024年第四季度公司向FDA提交troriluzole治疗所有SCA基因型的NDA，2025年2月FDA接受审评并给予优先审评，预计第三季度出决定[198][199] - 2025年3月公司撤回troriluzole在欧盟治疗成人SCA的MAA，计划3个月内生成数据与EMA推进下一步工作[200] - 2017年12月公司启动troriluzole治疗OCD的2/3期试验，2020年6月公布结果，200mg剂量在各时间点有数值改善但未达12周主要终点[201] - 2020年12月公司启动OCD的3期项目，预计每项试验最多招募700名参与者[202] - OCD的第一项3期研究已完成招募，预计2025年上半年公布顶线数据；第二项预计2025年底完成招募，2026年上半年公布顶线数据[203] - 2021年12月，GCAR选择troriluzole在GBM AGILE试验中进行评估[204] - 2022年7月，公司和GCAR宣布GBM AGILE试验已开始招募患者评估troriluzole，研究正在进行中[205] - 2022年2月，公司与BMS达成全球许可协议，获得taldefgrobep alfa（BHV - 2000）的开发和商业化权利[206] - 2023年9月，公司完成BHV - 2000治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的3期临床试验患者招募[207] - 3期SMA试验设计为随机、双盲、安慰剂对照全球试验，计划随机分配约180名患者[208] - 2024年11月，taldefgrobep alfa在MFM - 32量表上所有时间点显示运动功能有临床意义改善，但在第48周主要结局上治疗组与安慰剂+标准治疗组未达到统计学差异[209] - 按种族和族裔预先指定亚组分析显示，最大研究人群（87%为白种人，n = 180）在MFM - 32量表所有时间点包括第48周有临床意义改善（p < 0.05）[209] - 对有可测量基线肌生长抑制素的受试者（n = 123）分析显示，在肌生长抑制素阳性人群中疗效信号改善（p = 0.02）[209] 管理层讨论和指引 - 公司自成立以来持续亏损，预计在可预见的未来将继续产生经营亏损[27] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券足以满足至少一年的经营和财务承诺及其他现金需求[28] 其他没有覆盖的重要内容 - 2023年12月，FASB发布ASU No. 2023 - 09，公司将于2025年12月31日结束的财年生效，不打算提前采用[42] - 2024年11月，FASB发布ASU No. 2024 - 03，适用于2026年12月15日后开始的年度报告期和2027年12月15日后开始的中期报告期，公司正在评估影响[43] - 2025年5月1日确定，公司需向Knopp发行约价值75,000千美元的普通股3,588,688股作为2025年额外对价[63] - 2025年1月，公司与Merus签订协议，支付132700股普通股，价值约4844000美元[74] - 2024年12月，公司签订FGFR3协议，支付222119股普通股，价值约8554000美元[75] - 截至2025年3月31日，公司根据股权分配协议出售并发行4248588股普通股，净收益约146250000美元，剩余可发行额度300000000美元[83] - 4月28日公司及子公司签订《票据购买协议》，购买方将在交割日后不久以250000000美元购买首批票据，第二批票据最高以150000000美元购买，第三批票据最高以200000000美元购买[167][170] - 购买方初始有权获得相当于曲鲁唑全球净销售额6.25%的收入付款，若满足特定条件，该比例会自动降低60%；若不满足条件，比例会自动增加至最高80%[171] - 公司需在曲鲁唑或其他产品获FDA或EMA批准时，向购买方支付相当于资助金额35%的里程碑付款[172] - 若不满足特定条件，公司需向购买方支付一次性款项，金额为截至测试日期资助总额减去已支付的收入付款和里程碑付款[172] - 购买方有权在收到的收入付款、里程碑付款和一次性付款总额达到适用上限金额时终止收取收入付款[173] - 2022年10月3日公司从Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.剥离，成为独立上市公司，并于10月4日在纽约证券交易所开始常规交易[183] - SCA在美国约影响15000人，在欧洲和英国约影响24000人，SCA3占全球SCA的约30% - 50% [186] - 2022年5月troriluzole治疗SCA的3期试验主要终点未达统计学意义，但SCA3基因型患者有治疗效果（p = 0.045）[187]