产品研发进展与决策 - 2024年12月，公司主要候选产品esmethadone治疗重度抑郁症的3期研究中期分析显示无效，暂停相关研究[111][113] - 2025年2月6日，公司宣布从Asarina Pharma AB收购Sepranolone，用于治疗多种疾病[117] - 2025年3月25日，公司宣布从Trigone Pharma Ltd.获得NDV - 01的许可协议，用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌[117] - 2025年5月12日，公司终止REL - P11项目，因其处于早期开发阶段且公司有新的更先进候选产品[112] 产品研究数据 - Sepranolone在12周双中心平行组研究中，使YGTSS测量的抽动严重程度降低28%（p = 0.051），在四个关键次要终点取得积极结果[122][123] - 截至2025年4月28日，NDV - 01的2期研究共招募26名患者，20名患者达到3个月评估，7名达到6个月评估[129] - NDV - 01的2期研究3个月评估时总体缓解率为85%，乳头状疾病高级别无复发生存率为83.3%，原位癌患者完全缓解率为100%；6个月评估时可评估患者100%达到无疾病状态[129][132][139] - NDV - 01的2期研究中，无大于1级的治疗相关不良事件，最常见不良事件为轻度短暂的尿急、腰痛和排尿困难，24 - 28小时内缓解，无患者因不良事件停药[139] 产品研究数据预期 - 预计2025年年中获得NDV - 01正在进行的2期非肌肉浸润性膀胱癌研究6个月数据，2025年第3季度获得9个月数据，年底获得12个月数据[119] - 预计2026年上半年获得NDV - 01美国研究性新药许可，启动Sepranolone在普拉德 - 威利综合征的临床试验[119] 财务亏损情况 - 2025年第一季度净亏损约1755.95万美元，截至2025年3月31日累计亏损约6.584415亿美元[142] - 2025年和2024年第一季度净亏损分别约为1755.95万美元和2182.81万美元；每股亏损（基本和摊薄）分别为0.58美元和0.72美元[153] 费用变化情况 - 2025年第一季度研发费用约1195.1万美元，较2024年同期的1330.53万美元减少约135.43万美元；一般及行政费用约626.74万美元，较2024年同期的968.26万美元减少约341.52万美元[150] 收入与收益情况 - 2025年和2024年第一季度利息/投资收入分别约为44.03万美元和105.59万美元；短期投资实现收益分别约为6.3万美元和5.31万美元；未实现收益分别约为15.57万美元和5.07万美元[151] 现金流情况 - 2025年第一季度经营活动使用现金1806.7033万美元，投资活动提供现金1535.9713万美元，融资活动提供现金0美元；2024年同期经营活动使用现金1303.6748万美元，投资活动提供现金1005.8451万美元，融资活动提供现金22.1747万美元[157][159][160] 公司经营风险与策略 - 公司自成立以来运营一直亏损且现金流为负，预计在产品商业化产生显著收入前还会继续亏损，目前预计流动性不足以维持运营一年，持续经营能力存重大疑虑[155] - 公司正在评估后续运营和临床试验规模及范围，融资策略包括公开发售或私募股权、债务证券、银行贷款、战略合作或授权协议，但无法保证能获得足够资金[156] 资产与税务情况 - 公司资产主要为现金及现金等价物和短期投资，不受通胀直接影响，但通胀会影响员工薪酬和合同服务等费用[162] - 公司未对2025年和2024年第一季度提供所得税，因有亏损且对所有递延所得税资产全额计提减值准备[152] 产品专利情况 - 拥有超过40项与Sepranolone相关的已发布专利和待申请专利，潜在保护期超2030年；超10项与NDV - 01相关的专利，潜在保护期超2038年；超50项与REL - 1017相关的专利，潜在保护期超2033年[144][145][146]