收入和利润 - 公司2025年第一季度净亏损为7610万美元，2024年同期为6200万美元[87] - 2025年第一季度净亏损为7608.8万美元，同比扩大23%，主要由于重组费用增加[104] - 2025年第一季度合作研发收入为465.8万美元，同比增加352.3万美元，主要由于一项合作协议终止后的递延收入确认[105] - 2025年第一季度其他收入净额为7.5万美元，同比下降99%，主要由于投资收入减少[112] 成本和费用 - 2025年第一季度研发费用为2659.3万美元，同比下降45%，主要由于外部研发费用减少1011.8万美元（降幅58%）[106] - 2025年第一季度一般及行政费用为1337.5万美元，同比下降31%，主要由于股票薪酬费用减少260.5万美元（降幅56%）[108] - 2025年第一季度重组和减值费用为4085.3万美元，主要包括员工终止福利2887.5万美元、合同终止费用474.5万美元和减值费用372.4万美元[111] - 2025年第一季度外部研发费用减少1011.8万美元，主要由于reni-cel项目临床和制造成本减少[109] 现金及资金状况 - 截至2025年3月31日，公司现金及等价物和可交易证券为2.21亿美元[113] - 公司通过公开市场发行股票累计筹集10亿美元净资金，目前仍有1.486亿美元股票可供发行[114] - 截至2025年3月31日，公司现金及等价物为1.387亿美元，有价证券为8230万美元[138] - 公司预计现有资金可支撑运营至2027年第二季度，但存在重大不确定性[128] 现金流 - 2025年第一季度运营活动净现金流出为4780万美元，2024年同期为4987万美元[117][119][120] - 2025年第一季度投资活动净现金流入为5639万美元，主要来自5650万美元的有价证券到期收益[117][121] - 2024年第一季度投资活动净现金流出为475万美元，涉及8620万美元有价证券购买和8340万美元到期收益抵消[117][122] - 2025年第一季度融资活动净现金流出为144万美元，包含290万美元债务偿还和140万美元股票发行收益[117][123] 业务表现 - 公司在非人灵长类动物肝脏细胞编辑实验中达到约65%的编辑水平，接近理论最大值70%[84] - 肝脏编辑实验导致血清生物标志物较基线降低约80%[84] - 公司计划在2025年中期宣布针对肝脏细胞的体内开发候选药物[84] - 公司预计2025年底前确立并公布一个非肝脏、非造血干细胞的目标细胞类型或组织[84] 合作与许可协议 - 公司与Vertex的许可协议在2023年第四季度获得5000万美元预付款，2024年和2025年第一季度各获得1000万美元年度许可费[90] - 公司预计Vertex可能支付额外5000万美元或有预付款，以及2024年至2034年每年1000万至4000万美元的年度许可费[90] - 公司与BMS合作已累计获得1.465亿美元付款，截至2025年3月31日仍有5020万美元递延收入[89] - 公司与DRI Healthcare Trust达成协议，获得5700万美元预付款以转让部分Vertex许可费权利[86] 重组与裁员 - 公司裁员180个职位，占总员工数的65%，并预计在2025年底前完成相关重组活动[99] - 2025年第一季度重组和减值费用为4085.3万美元，主要包括员工终止福利2887.5万美元、合同终止费用474.5万美元和减值费用372.4万美元[111] 负债与租赁 - 截至2025年3月31日，公司累计赤字达15亿美元[87] - 2025年经营性租赁未来最低付款总额为3000万美元，其中960万美元需在2025年支付[134] - 制造空间租赁协议修改后，2025年4月终止需支付370万美元最终款项[135] - 利率每变动100基点对公司短期低风险投资公允价值无重大影响[138] - 公司总负债主要以美元计价，无重大外汇风险敞口[139]