财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为770万美元，较2024年第一季度的1150万美元减少；一般及行政费用为610万美元，较2024年第一季度的650万美元减少[9] - 2025年第一季度净亏损为1540万美元，合每股基本和摊薄亏损0.25美元，2024年第一季度净亏损为1670万美元，合每股基本和摊薄亏损0.30美元[9] - 2025年第一季度运营亏损为1645.9万美元，2024年第一季度运营亏损为1805万美元[13] - 2025年第一季度综合亏损为1541.3万美元，2024年第一季度综合亏损为1673.7万美元[13] 各条业务线表现 - 剂量2比剂量1低50%，队列2共三名患者将接受剂量2，队列2完成后，独立数据监测委员会将审查安全数据，再开始队列3（3 - 5名患者）[4] - 公司正在招募最多五名有症状的FTD - C9orf72患者接受剂量2的PBFT02治疗[4] - 内部开发的200升规模基于悬浮的PBFT02生产工艺，单批次估计可生产超过1000剂剂量2的产品，纯度超90%，完整衣壳比例超70%[4] 管理层讨论和指引 - 公司预计2025年下半年公布剂量1的12个月数据和剂量2的中期安全及生物标志物数据，2026年上半年寻求监管机构对注册试验设计的反馈[4][9] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为6340万美元，较2024年3月31日的1.045亿美元减少；公司预计现有资金可支持运营至2027年第一季度[9] - 截至2025年3月31日，总资产为8600.6万美元，总负债为3930万美元，股东权益为4670.6万美元；截至2024年12月31日，总资产为1.02412亿美元，总负债为4115.1万美元，股东权益为6126.1万美元[12]