现金及现金等价物情况 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为60,310美元，较2024年12月31日的67,234美元有所下降[19] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金及现金等价物分别为6031万美元和6723.4万美元[32] 净产品收入情况 - 2025年第一季度净产品收入为20,904美元，高于2024年同期的19,431美元[21] - 2025年第一季度产品净收入2.0904亿美元，2024年同期为1.9431亿美元；2025年第一季度特许权使用费收入191.8万美元，2024年同期为46.2万美元[52] - 2025年和2024年第一季度，DANYELZA业务板块净产品收入分别为20,904,000美元和19,431,000美元，2024年有500,000美元许可收入；RIT业务板块无收入[104] 运营成本和费用情况 - 2025年第一季度总运营成本和费用为24,446美元，低于2024年同期的24,742美元[21] 净亏损情况 - 2025年第一季度净亏损为5,196美元，小于2024年同期的6,629美元[21] - 2025年第一季度净亏损519.6万美元，2024年同期为662.9万美元[25] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股净亏损0.12美元，2024年同期为0.15美元；2025年第一季度净亏损519.6万美元，2024年同期为662.9万美元[55] - 2025年和2024年第一季度公司税前净亏损分别为5,191,000美元和6,469,000美元；当期所得税费用分别为5,000美元和160,000美元；无递延所得税费用[95] 综合亏损情况 - 2025年第一季度综合亏损为6,059美元，2024年同期为6,230美元[21] 普通股发行和流通股数情况 - 截至2025年3月31日，公司普通股发行和流通股数为45,250,794股，2024年12月31日为44,988,313股[19] - 2025年第一季度加权平均普通股流通股数为45,104,476股，2024年同期为43,779,456股[21] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司分别发行了4525.0794万股和4498.8313万股普通股[82] 业务战略风险情况 - 公司可能无法成功实施业务战略，包括DANYELZA商业化扩张及其他产品候选开发[8] 第三方依赖风险情况 - 公司依赖少数第三方合同制造组织，失去或其未履行义务可能影响产品销售和开发[9] 资金需求情况 - 公司需要额外资金来支持运营、产品开发和商业化[12] 经营、投资、融资活动净现金情况 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为691.1万美元，2024年同期为347.7万美元[25] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为12.7万美元，2024年同期为0[25] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量为11.4万美元，2024年同期为58.8万美元[25] 累计亏损情况 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损4.92332亿美元，截至2024年12月31日为4.87136亿美元[31] 货币市场基金公允价值情况 - 截至2025年3月31日，货币市场基金公允价值为5625.5万美元，截至2024年12月31日为6412万美元[41] 绩效型受限股票单位修改情况 - 2025年2月，公司修改了2024年授予的绩效型受限股票单位的绩效期，预期期限从3年变为2年[45] 会计准则采用要求情况 - ASU 2024 - 03要求公司在2026年12月15日后的年度报告期和2027年12月15日后的中期报告期采用[49] - ASU 2023 - 09要求公司在2024年12月15日后的年度期间采用[50] 产品销售客户占比情况 - 2025年第一季度向McKesson、Cardinal Health、INPHARMUS、Cencora的产品销售分别占总净产品收入的30%、19%、18%、15%；2024年同期分别为51%、22%、0%、25%[53] 应收账款备抵和应计负债情况 - 截至2025年3月31日，产品销售应收账款备抵约58.5万美元，应计负债约156.9万美元；截至2024年12月31日，分别约为62.6万美元和175.9万美元[53] 存货情况 - 截至2025年3月31日，存货总额2646.7万美元，截至2024年12月31日为2498.6万美元[56] 无形资产净值情况 - 截至2025年3月31日，无形资产净值221.3万美元，截至2024年12月31日为227.6万美元[58] 应计负债总额情况 - 截至2025年3月31日，应计负债总额1387.5万美元，截至2024年12月31日为1640.6万美元[59] 许可协议特许权使用费情况 - MSK许可协议要求公司按年净销售额支付中到高个位数特许权使用费，年最低特许权使用费8万美元；SADA许可协议要求支付中到高个位数特许权使用费，年最低特许权使用费初始4万美元，专利颁发后增至6万美元[63][66] 许可协议里程碑情况 - MSK许可协议最大临床、监管、销售里程碑分别为70万美元、780万美元、2000万美元；SADA许可协议分别为330万美元、1812.5万美元、2375万美元[69] 许可协议现金支付和应计负债情况 - 2025年第一季度MSK许可协议现金支付314.1万美元，费用149.4万美元，应计负债（当前）164.4万美元；SADA许可协议应计负债（当前）142.5万美元[69] 公司授权股份情况 - 2025年3月31日和2024年12月31日，公司授权股份总数为1.055亿股，其中普通股1亿股，优先股550万股[81] 运营租赁费用情况 - 2025年和2024年第一季度，公司运营租赁费用分别为24.3万美元和24.6万美元[77] 租赁负债现金支付情况 - 2025年和2024年第一季度，公司支付的租赁负债现金分别为24.4万美元和25.1万美元[78] 运营租赁负债总额及相关情况 - 截至2025年3月31日，运营租赁负债总额为60.3万美元，加权平均剩余租赁期限为1.28年，加权平均折现率为8.4%[78] 股权奖励计划预留情况 - 2015年股权奖励计划预留450万股用于发行，2018年计划生效后不再授予[84] - 2018年股权奖励计划初始预留550万股，每年增加不超过上一年度流通普通股的4%，截至2025年3月31日，有269.6825万股可供授予[85][86] 股票薪酬费用情况 - 2025年和2024年第一季度，公司股票薪酬费用分别为334万美元和384.6万美元[87] 未确认股票薪酬费用情况 - 截至2025年3月31日，公司未确认的股票薪酬费用为2842.6万美元[88] 受限股票单位授予情况 - 2025年第一季度授予49.0396万股受限股票单位，加权平均公允价值为6.15美元[90] 绩效受限股票单位情况 - 截至2024年12月31日，绩效受限股票单位（PRSUs）为54,000股，加权平均授予价格为12.19美元；2025年第一季度授予169,100股，加权平均授予价格为6.16美元；截至2025年3月31日，PRSUs为223,100股，加权平均授予价格为5.66美元[91] - 2025年2月11日，公司修改2024年2月发行的PRSUs绩效期为2025年2月12日至2027年2月12日，对2025年第一季度财报影响不大；修改后确定PRSUs公允价值的假设中，无风险利率为4.2%，预期期限为2.0年，预期波动率为77.6%，预期股息收益率为0%[92] 股票期权情况 - 截至2024年12月31日，股票期权为9,924,026份，加权平均行使价格为17.75美元；2025年第一季度授予1,255,699份，行使价格为6.10美元；截至2025年3月31日，股票期权为10,964,312份，加权平均行使价格为16.65美元[93] - 2025年和2024年第一季度授予股票期权的加权平均公允价值分别为6.10美元和8.24美元；同期行使股票期权的总内在价值分别为199,000美元和924,000美元；确定股票期权公允价值假设中，2025年无风险利率为4.5%，预期期限为6.3年，预期波动率为84.4%，预期股息收益率为0%[94] 业务板块销售成本情况 - 2025年和2024年第一季度，DANYELZA业务板块销售成本分别为3,001,000美元和2,097,000美元；RIT业务板块无销售成本[104] 业务板块研发费用情况 - 2025年和2024年第一季度，DANYELZA业务板块研发费用分别为4,926,000美元和5,409,000美元；RIT业务板块分别为5,696,000美元和6,041,000美元[104] 公司综合运营和税前亏损情况 - 2025年和2024年第一季度，公司综合运营亏损分别为6,543,000美元和6,908,000美元；综合税前亏损分别为5,191,000美元和6,469,000美元[104] 业务重组计划情况 - 2025年1月9日公司宣布业务重组计划，预计现金支付持续到2026年上半年，预计削减最多约13%的当前劳动力[107] 业务重组相关应计负债和费用情况 - 2024年12月31日与业务重组相关的应计负债余额为144.7万美元[108] - 当年应计负债为52.8万美元，当年付款为56.4万美元[108] - 2025年3月31日与业务重组相关的应计负债余额为141.1万美元[108] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司估计的重组费用分别约为244.7万美元和258.5万美元[108] - 自业务重组启动以来，截至2025年3月31日，公司在合并净亏损和综合亏损表中的研发和销售、一般及行政费用分别记录了135.6万美元和109.1万美元[108] - 截至2024年12月31日，DANYELZA和RIT的累计费用分别为125.7万美元和26.6万美元，总计152.3万美元[108] - 当年研发费用为39.7万美元，销售、一般及行政费用为52.7万美元[108] - 截至2025年3月31日，DANYELZA和RIT的累计费用分别为213.1万美元和31.6万美元，总计244.7万美元[108] 市场风险披露情况 - 作为“较小报告公司”，公司无需提供市场风险的定量和定性披露信息[184]