临床试验进展 - GD2-SADA-177Lu-DOTA的临床试验1001第一部分已完成，主要目标是证明其安全性和耐受性[22] - 在试验中，共有22名患者接受了GD2-SADA-177Lu-DOTA复合物治疗，9名患者在成像阶段显示出符合协议的肿瘤摄取[33][38] - 患者的平均年龄为47.7岁，体重平均为81.5公斤，ECOG评分为0的患者占43.5%[36] - 大多数患者（78.3%）接受过放疗，95.7%接受过手术，78.3%接受过化疗，52.2%接受过免疫治疗[36] - 治疗相关的不良事件主要为淋巴细胞计数下降、恶心和便秘，70%的不良事件为CTCAE 1级[44][47] - 没有观察到剂量限制性毒性（DLT）或治疗相关的严重不良事件[47] - GD2-SADA的药代动力学（PK）预测准确，且患者间重复性良好[22] - 扩展评估显示，22名患者中有16名显示肿瘤摄取，且大多数肿瘤的灰度增加[84][86] - 在22名患者中，GD2-SADA的药代动力学表现出可预测的清除间隔，以最大化治疗指数[68] 未来展望 - 公司计划在2026年上半年提交GD2-Diagnostic的IND申请[18] - 预计在2025年上半年启动CD38-SADA的临床试验[18] - 未来试验将利用第一部分的关键学习来改善研究数据质量和收集时间[91] - 计划在2026年上半年进行试验1001的桥接研究，以确认新放射性配体在人体中的安全性[102] - 预计2026年2H进行GD2-SADA剂量递增研究的数据读取[113] - 计划在2027年1H提交新的靶点IND（转移性结直肠癌）[113] - 2027年2H计划启动新的治疗靶点（转移性结直肠癌）的首次患者入组[113] 新产品与技术研发 - 新的放射性配体“PROTEUS”正在进行GMP生产，以用于临床试验[101] - GD2-SADA 177Lu Proteus用于治疗复发性小细胞肺癌、肉瘤、恶性黑色素瘤和高风险神经母细胞瘤[111] - CD38-SADA用于治疗复发性非霍奇金淋巴瘤，采用177Lu同位素[111] - 当前分子在神经母细胞瘤模型中显示出约465%的肿瘤摄取改善[95] - 在小细胞肺癌模型中，改进分子显示出660%的肿瘤摄取改善[96] - 新的通用Radiohapten预计将模块化平台，允许多种同位素并改善肿瘤保留[114] 安全性与耐受性 - GD2-SADA蛋白被确认安全且耐受良好，优化了治疗指数[114] - 相关的不良事件中，恶心和寒战是最常见的，发生频率均超过10%[51][52] - 在2名患者中观察到3例特殊不良事件(AESI)，均为非严重事件[54] - 1名患者在首次注射后出现3级腹痛，但在同一天恢复，且未接受177Lu-DOTA治疗[55] - 另一名患者在入组时和首次注射时肝酶升高，治疗结束时达到3级，ALT和AST值仍然偏高，但与研究药物无关[57]

纪要涉及的公司 Y-mAbs Therapeutics Inc（YMAB），一家成立十年的公司，致力于为全球患者提供创新癌症疗法，已将抗体疗法Danielza推向儿科肿瘤市场 [4][5] 纪要提到的核心观点和论据 公司愿景与战略 - **愿景**：利用新型免疫疗法和放射性药物平台，开发下一代疗法，从癌症开始改变广泛疾病的患者护理 [4] - **战略**：设立两个业务部门，最大化Danielza在神经母细胞瘤及其他领域的潜力，加速新型自组装和拆卸预靶向放射免疫疗法（SADAPRIT）技术平台和项目的战略推进 [5] - **战略推动者**：预靶向解决脱靶毒性问题；构建包含新型放射免疫疗法和诊断工具的治疗诊断平台；利用平台的多同位素模块化特性；投资战略研发和临床推进；增强医生参与患者治疗 [6][7] 放射制药业务进展 - **过去一年半进展**：加强对放射制药的承诺，引入专业人才，完成GD2 SADA 1期A部分试验，确定战略增长和临床推进路径 [11][12] - **GD2 SADA 1期A部分试验结果** - **安全性**：GD2 SADA蛋白和LUDOTA在所有六个剂量组中安全且耐受性良好，无剂量限制性毒性或治疗相关严重不良事件，多数不良事件与治疗无关 [24][25][26] - **药代动力学（PK）**：GD2 SADA蛋白PK具有剂量依赖性、可预测性，不同剂量的PK表现与预期一致，SADA谷值与给药剂量相关；Luedota PK与GD2 SADA蛋白浓度和清除间隔有关 [30][32][33] - **剂量测定**：扩展评估发现更多患者和肿瘤有摄取，部分患者和肿瘤的治疗指数有所改善，表明GD2 SADA在异质性患者群体中具有结合能力 [37][38][39] 优化研究与未来计划 - **优化研究**：进行两项临床前优化研究，新分子在肿瘤摄取方面有显著改善，关键变化包括新的专有半抗原和新配方，预计增加共轭分子在肿瘤上的停留时间 [43][44] - **未来计划** - **桥梁研究**：计划于2026年上半年开始，评估Proteus在不同质量剂量、GD2 SADA浓度和清除间隔下的情况，预计2026年下半年获得结果 [45][46] - **1期B部分试验**：计划于2027年初启动，增加Luedota给药剂量 [46] - **GD2 PET诊断**：预计今年提交IND申请，有助于扩大naxitamab适应症，推动SADA开发 [51] - **转移性结直肠癌项目**：已开展临床前研究，计划2027年上半年提交IND申请，下半年给首位患者给药 [50] 问答环节核心观点 - **患者群体与疗效**：扩展评估可识别更多GD2阳性患者，核医学能检测到CT未发现的受体表达；诊断有助于更好地选择患者，提高疗效 [57][58][60] - **肿瘤摄取差异**：部分肿瘤摄取低可能与CT预选标准有关，扩展评估可发现更多有摄取的肿瘤；新的半抗原和配方预计可提高治疗指数 [66][67][68] - **GD2诊断**：传统IHC检测GD2困难，核医学成像剂（PET）是患者选择的最佳选择 [76][77] - **PK数据获取**：计划在2026年底前获取桥梁研究的PK数据，PK有助于确定给药间隔和治疗指数 [81][82] - **CD38项目**：继续进行CD38研究，Proteus可提高亲和力，目前1201试验为安全性研究，无需更改 [92] - **Alpha疗法与前列腺癌**：计划使用SADA平台进行Alpha疗法；平台对PSMA有适用性，初步数据有前景 [96][99] - **肿瘤摄取影响因素**：肿瘤摄取受肿瘤表达、诊断过程、放射性半抗原等因素影响，诊断产品和综合利用数据很重要 [122][123][124] - **最佳同位素递送时间**：由PK驱动，肿瘤负担对SADA谷值无直接影响 [130][131][132] - **诊断市场机会**：放射制药诊断市场潜力大，GD2诊断产品针对多个研究人群，临床使用包括纳入标准、治疗反应和持续监测三个阶段 [138][139][142] - **执行速度**：通过并行队列、集中成像、实时剂量测定等方式，预计可加速试验执行，如桥接研究预计6个月完成 [149] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **GD2 SADA试验设计细节**：试验涵盖多种适应症，包括肉瘤、黑色素瘤、小细胞肺癌和高危神经母细胞瘤；患者需满足特定条件，如复发性或难治性转移性实体瘤、标准ECOG评分、肝肾功能和血液学功能正常等；试验分为成像和治疗阶段，患者需进行CT解剖成像、血液检测和核成像等 [17][18][19] - **新分子优化细节**：新分子的关键变化包括新的专有半抗原Proteus和新配方，Proteus是通用放射性半抗原，支持更简化的开发过程，可扩展到多种同位素 [44][45] - **CD38项目现状**：首位患者于今年上半年入组，目前处于安全性研究阶段，后续将根据情况决定是否使用Proteus [91][92]

文章核心观点 公司计划在虚拟研发更新会议上强调放射性药物业务部门的进展，其SADA PRIT技术平台获数据进一步验证，有望颠覆放射性药物行业并改善患者预后，公司还将推进相关临床试验及拓展研发管线 [1][2][3] 公司业务信息 - 公司是商业阶段生物制药公司，专注开发和商业化新型放射性药物及基于抗体的癌症治疗产品，技术包括SADA PRIT平台和Y - BiClone平台，产品管线有DANYELZA [9] - GD2 - SADA是双特异性融合蛋白，与GD2和Lu - DOTA结合，在临床前研究中显示抗肿瘤活性，正通过试验1001进行研究 [10] - SADA技术由纪念斯隆凯特琳癌症中心研究人员开发，公司获独家许可，该中心有机构财务利益 [11] 研发进展亮点 GD2 - SADA 1期临床试验（试验1001） - 试验1001的A部分完成，数据验证GD2 - SADA安全、耐受性良好，能实现Lu - DOTA体内靶向结合，使用优化的通用放射性半抗原可增加肿瘤保留和总肿瘤摄取 [3] - 试验1001的A部分中，公司探索了0.3、1.0和3.0 mg/kg的可变蛋白剂量及2至5天的预靶向间隔，22名患者用药，9名患者GD2阳性，GD2 - SADA蛋白清除率与剂量浓度可靠相关，Lu - DOTA浓度与GD2 - SADA蛋白浓度正相关，试验显示肿瘤有积极摄取和可量化吸收剂量 [4] - GD2 - SADA和Lu - DOTA给药总体安全、耐受性良好，无治疗相关严重不良事件和严重治疗相关疼痛报告 [5] - 公司计划在2026年上半年启动试验1001桥接研究（2A部分），使用优化的放射性半抗原“Proteus”，2026年下半年公布数据；预计2027年上半年启动试验1001的B部分，2027年下半年公布数据 [3] SADA优化数据 - 公司完成多项临床前研究，结果表明可优化Lu - DOTA和分子配方以改善肿瘤摄取和保留，选择“Proteus”推进，计划提交试验1001的IND修正案以纳入Proteus进行桥接研究 [12] 放射性药物研发管线拓展 - 公司选定肺癌、女性癌症和胃肠道癌症作为肿瘤学特许经营扩展机会，建立了发现和临床前研究分子成像组合，预计2025年底为首个分子成像资产提交IND申请 [7] 会议信息 - 虚拟放射性药物研发更新会议于2025年5月28日上午8点举行，预计时长90分钟，可在公司网站投资者关系板块观看直播，直播将存档至少30天 [1][8]

文章核心观点 - Y-mAbs Therapeutics公司宣布在2025年5月25 - 28日华盛顿举行的神经母细胞瘤研究进展会议上展示GD2 - SADA在复发性或难治性转移性实体肿瘤试验的进展海报，公司已完成试验1001的A部分，期待在5月28日的放射性药物研发更新中提供初步数据读数 [1][3] 公司介绍 - Y-mAbs是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化新型放射免疫疗法和基于抗体的癌症治疗产品，技术包括SADA PRIT平台和双特异性抗体，产品管线有抗GD2疗法DANYELZA® [4] 试验介绍 - 试验1001（NCT05130255）是一项首次人体、剂量递增、单臂、开放标签、非随机、多中心的1期临床试验，评估GD2 - SADA PRIT与177Lu - DOTA在复发性或难治性转移性GD2表达实体肿瘤的成人和青少年患者中的安全性和耐受性，A部分包括GD2 - SADA蛋白的剂量递增，以确定最佳安全剂量并评估给药间隔 [2] 技术介绍 - GD2 - SADA是一种双特异性融合蛋白，能紧密结合肿瘤相关抗原GD2和177Lu - DOTA，在预靶向放疗中，非放射性标记的GD2 - SADA四聚体先注入结合肿瘤，未结合的分解为低分子量单体由肾脏清除，第二次注入放射性有效载荷，直接结合肿瘤细胞上的GD2 - SADA进行局部照射，该疗法在临床前研究中显示出强大的抗肿瘤功效 [5] 技术来源 - 纪念斯隆凯特琳癌症中心的研究人员开发了用于放射免疫疗法的SADA技术，并独家授权给Y-mAbs，相关人员和机构拥有技术的知识产权和经济利益 [6] 海报信息 - 海报标题为“A phase 1 trial of pretargeted radioimmunotherapy with GD2 - SADA: 177Lu - DOTA in patients with high - risk neuroblastoma and other GD2+ solid tumors”，属于海报展示，海报会话组B，海报编号246，时间为2025年5月26日下午4:40 - 5:10（美国东部时间） [3]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度Daniela净产品收入为2090万美元，较2024年第一季度的1940万美元增长8% [9][21] - 2025年第一季度非美国地区Daniela净产品收入为750万美元，较2024年同期的80万美元增加670万美元，增幅达816%；美国地区净产品收入为1340万美元，较2024年同期下降28% [17][22] - 2025年第一季度研发费用为1140万美元，较2024年同期的1330万美元减少190万美元；销售、一般和行政费用为1310万美元，较2024年同期的1140万美元增加170万美元 [23] - 2025年第一季度净亏损为520万美元，即每股基本和摊薄亏损12美分，较2024年同期的660万美元（每股基本和摊薄亏损15美分）有所减少 [24] - 2025年第一季度末现金及现金等价物为6030万美元，较2024年末的6720万美元减少690万美元 [25] - 公司重申2025年全年总收入、运营费用和现金投资预期，有能力按计划为运营提供资金至2027年；预计2025年第二季度总收入在1700 - 1900万美元之间 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 Danielza业务单元 - 2025年第一季度实现产品净收入2090万美元，达到指引上限，较去年同期增长8% [9][17] - 业务单元运营利润为880万美元，利润率为42%（基于2090万美元的总收入），2024年第一季度运营利润为870万美元，利润率为44%（基于1990万美元的总收入） [25] 放射性药物业务单元 - 完成GD2 SADA一期临床试验（试验1001）的A部分；成功对复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤患者进行CD38 SADA一期临床试验（试验1201）的首例患者给药 [10] - 2025年第一季度运营亏损或投资为610万美元，2024年第一季度为600万美元 [25] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - Danielza产品2025年第一季度净收入为1340万美元，较2024年同期下降28%，主要因新患者入组放缓、临床研究患者高入组的竞争压力、市场动态以及大客户订单模式变化 [17][18] 非美国市场 - Danielza产品2025年第一季度净收入为750万美元，较2024年同期增加670万美元，主要得益于2024年末在西亚推出的指定患者计划以及东亚和拉丁美洲的产品增长 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司于1月宣布业务重组，设立Danielza和放射性药物两个内部业务单元，以最大化Danielza潜力，加速新型SADACrit平台和高价值目标项目的开发 [9] - Danielza业务单元致力于增强在美国神经母细胞瘤市场的话语权和地位，提高在高容量中心的渗透率和利用率，与研究者赞助商合作开展试验，推进其进入新适应症，扩大市场覆盖范围 [14][15][16] - 放射性药物业务单元将在5月28日举行研发活动，提供GD2 SADA试验1001的A部分完成数据、构建优化以及管道更新等关键信息 [11] - Danielza在美国神经母细胞瘤市场面临竞争，其加入NCCN指南有望消除部分阻碍，为市场带来潜在顺风 [19][99] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临具有多重逆风的挑战性环境，公司团队仍努力取得成果，财务状况保持强劲，现金预计可支撑运营至2027年 [10] - 公司认为Danielza有进一步渗透美国市场、增加医生使用的潜力，加入NCCN指南将带来更多临床讨论机会 [15][99] - 公司对放射性药物业务单元的进展感到兴奋，期待推进相关项目并在研发活动中提供更新 [11] - 公司认为自身凭借强大的资产负债表和专注的业务单元战略，有能力执行战略使命和优先事项，支持实现多个预期里程碑 [27] 其他重要信息 - 公司分析供应链后认为，潜在关税增加对公司影响极小，将继续监测地缘政治发展 [27] - Danielza与化疗联合已被纳入NCCN治疗复发性或难治性神经母细胞瘤的指南 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：如何理解Danielza美国和非美国收入动态，以及达到指引上限的推动和拉动因素 - 回答：非美国市场持续稳定增长，包括亚洲和中东的新患者启动；美国市场价格上涨，第一季度开局缓慢，但到第一季度末和第二季度有新患者入组增加，收入开始回升，公司预计美国和非美国收入比例维持在70 - 30或80 - 20 [32][34] 问题2：Danielza第二季度收入指引暗示较第一季度有下降趋势，能否详细说明历史趋势及如何看待2月进展 - 回答：产品存在季节性，预测时已考虑；第一季度非美国市场开局强劲，部分患者在第一季度已接受治疗，第二季度可治疗患者减少；美国市场预计较去年同期略有增长，非美国市场预计不会有第一季度的大量库存进货，综合考虑后给出1700 - 1900万美元的指引范围，公司全年仍预计收入在7500 - 9000万美元之间 [39][40][42] 问题3：目前naxitamab在骨肉瘤方面有何计划 - 回答：公司继续支持骨肉瘤的ISS研究，同时探索开发更好的诊断方法以确定GD2表达，通过在1001试验中的学习，有望加速骨肉瘤患者的选择和开发 [48] 问题4：CD38 SADA的A部分患者入组数量、给药方案以及数据时间线 - 回答：将在5月28日对放射性药物平台进行更深入探讨；CD38 SADA入组患者数量少于GD2试验，该适应症招募患者具有挑战性 [54] 问题5：第一季度Medicaid储备是否有影响 - 回答：公司开始看到Medicaid 340B毛收入到净收入元素的稳定，预计2025年不会有重大调整 [61][62] 问题6：GD2 SADA新构建对研究B部分的计划有何影响，包括时间和其他影响 - 回答：新构建旨在增加对受体的亲和力和在肿瘤上的停留时间，以提高整体摄取；在进入B部分之前将进行桥接研究，以证明新连接体的安全性和有效性，桥接研究预计在今年下半年开展，可能于明年完成 [66][67] 问题7：Danielza如何实现更强劲的长期增长，何时能看到增长回升 - 回答：首先要发展倡导者并推动宣传，如NCCN指南的变化反映了宣传工作的成效；其次是围绕Danielza的门诊治疗提供更强有力的财务信息；最后是全球扩张，寻找有增长机会的市场；一切始于并终于宣传工作 [73][74][75] 问题8：GD2项目的经验对放疗平台其他项目的可移植性如何 - 回答：公司所做的改变和进展是平台相关的，从GD2和CD38项目中获得的经验将应用于整个平台，新的连接体和螯合剂组合将适用于所有SADA药物 [78][79] 问题9：如果更换连接体以提高亲和力和停留时间，为何启动CD38 NHL研究，是否会更换连接体 - 回答：启动CD38 SADA研究是为了确定蛋白质的安全性，无论连接体或螯合剂组合如何，CD38 SADA构建保持不变；在确定安全性后，可通过桥接研究将新的螯合剂连接体应用于产品推进 [84][85] 问题10：Danielza每个患者的周期数是否稳定 - 回答：总体而言，各设施的用量保持一致，美国和国外都有每个患者使用小瓶数量的同比增长；公司更关注渗透使用多种抗GD2药物的大客户，确保Danielza在治疗方案中有合适的位置 [90] 问题11：Danielza在COG网络中的研究者发起试验是否已启动，涉及多少站点，计划涉及多少站点 - 回答：研究方案和设置由研究者负责，公司提供支持；该研究将涉及多个COG设施，预计很快启动，市场有望很快获得相关信息 [92][93] 问题12：Danielza纳入NCCN指南以及新的研究者发起试验对其增长有何影响，指南是否会影响临床医生选择，试验何时启动 - 回答：NCCN指南使公司在推荐方面与竞争对手处于同等地位，消除了部分阻碍，为团队提供了更多临床讨论机会，但临床医生仍有决策权；研究者发起试验预计在第二季度开始，公司预计大部分入组将在2025年完成 [99][100][102] 问题13：Category 2A指定是否符合预期，与其他获批选项相比如何 - 回答：2A指定符合预期，这些是罕见或超罕见疾病，患者群体小，数据不如大患者群体药物广泛；该指定与竞争对手相同，使公司与竞争对手处于同一水平，也体现了NCCN小组的高度信心 [107][108] 问题14：FDA或CBER的新任命是否对公司监管互动或开发方法有影响 - 回答：公司与FDA保持密切合作关系，能够安排会议和审核文件；对于新政府的变化，全国都在观望，但公司继续推进工作，与FDA的人员保持良好关系，对未来持积极态度 [110][111]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度Danielza净产品收入2090万美元，较2024年第一季度的1940万美元增长8% [6][20] - 2025年第一季度非美国地区Danielza净产品收入750万美元，较2024年同期的80万美元增长816%；美国地区净产品收入1340万美元，较2024年同期下降28% [15][21] - 2025年第一季度无许可收入，2024年同期为50万美元 [22] - 2025年第一季度研发费用1140万美元，较2024年同期的1330万美元减少190万美元 [22] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用1310万美元，较2024年同期的1140万美元增加170万美元 [22] - 2025年第一季度净亏损520万美元，即每股亏损0.12美元；2024年同期净亏损660万美元，即每股亏损0.15美元 [23] - 2025年第一季度末现金及现金等价物6030万美元，较2024年末的6720万美元减少690万美元 [24] - 2025年第二季度总收入预计在1700 - 1900万美元之间 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 Danielza业务单元 - 2025年第一季度实现产品净收入2090万美元，达到该季度指引上限，较2024年同期增长8% [6][15] - 2025年第一季度业务单元运营利润880万美元，利润率42%；2024年第一季度运营利润870万美元，利润率44% [24] 放射性药物业务单元 - 完成GD2 SADA 1001试验的A部分，在复发或难治性非霍奇金淋巴瘤患者中启动CD38 SADA 1201试验并给药第一名患者 [7][8] - 2025年第一季度业务单元运营亏损610万美元，2024年第一季度运营亏损600万美元 [24] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - Danielza产品2025年第一季度净收入1340万美元，较2024年同期下降28%，主要因新患者入组放缓、竞争压力和大客户订单模式变化 [15][16] 非美国市场 - Danielza产品2025年第一季度净收入750万美元，较2024年同期增加670万美元，主要得益于西亚指定患者计划、东亚和拉丁美洲的产品增长 [15][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 1月进行业务调整，设立Danielza和放射性药物两个内部业务单元，以最大化Danielza潜力，加速新型SADACrit平台和高价值目标项目的开发 [6] - Danielza业务单元致力于增强在美国神经母细胞瘤市场的话语权和地位，提高在高流量中心的渗透率和利用率，与研究者合作开展试验以拓展新适应症 [12][13] - 计划于5月28日举行放射性药物研发活动，提供GD2 SADA试验1001的A部分数据、构建优化情况和管道更新 [9][10][11] - 行业竞争方面，美国市场存在竞争压力，新患者入组受临床研究高入组率和竞争市场动态影响 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管经营环境具有挑战性且面临多重逆风，但团队努力取得成果，财务状况保持强劲，预计当前运营现金可支撑至2027年 [7] - 公司认为Danielza有潜力进一步渗透美国市场，加入NCCN指南和新的研究者发起的试验将使其重回增长轨道 [13][18] - 公司资本使用高效，目前运营低于2025年全年预期现金投资指引，对全年实现7500 - 9000万美元的收入指引有信心 [25][41] 其他重要信息 - 公司对供应链进行分析，预计潜在关税增加对公司影响较小，将持续监测地缘政治发展 [26] - Medicaid 340B毛转净元素开始稳定，2025年预计不会有重大调整 [57][58] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何理解Danielza美国和非美国市场的收入动态，以及达到指引上限的推动和拉动因素 - 非美国市场与合作伙伴业务持续适度增长，虽本季度没有之前的库存，但在亚洲和中东有新患者开始使用；美国市场价格上涨，季度初启动较慢，但第一季度末和第二季度入组增加，收入开始重回正轨，公司预计美国和非美国市场收入比例维持在70 - 30或80 - 20 [30][32] 问题2: 美国竞争对手方面是否有更多转换动态，以及未来如何演变 - 公司继续在现有客户中拓展业务，并瞄准尚未渗透的大客户；正在进行的临床试验将增加未使用过该产品的客户的使用经验，有助于获取过去未占领的市场份额 [34] 问题3: Danielza第二季度收入指引较第一季度有下降趋势，能否谈谈历史趋势以及2月的进展情况 - 产品存在季节性因素，第一季度非美国市场开局强劲，治疗了部分第二季度不会再有的患者；预计美国市场第二季度环比和同比略有上升，非美国市场因没有去年的库存，收入会受影响；公司按季度提供下一季度指引，以反映库存和季节性等因素，对全年7500 - 9000万美元的收入指引有信心 [38][39][41] 问题4: 目前naxitamab在骨肉瘤方面有何计划 - 公司继续支持骨肉瘤的研究者发起的研究，并考虑开发更好的诊断方法来确定GD2表达；从GD2 SADA 1001试验中获得的经验将有助于加速骨肉瘤患者的选择和开发 [47] 问题5: CD38 SADA试验A部分的患者数量、给药方案以及数据时间线 - 5月28日将对放射性药物平台进行更深入介绍；该试验患者数量比GD2试验少，计划招募12 - 15名患者，这是一个平台安全性研究，因复发难治性非霍奇金淋巴瘤招募患者具有挑战性 [51][52] 问题6: 本季度Medicaid储备是否有影响 - Medicaid 340B毛转净元素开始稳定，2025年预计不会有重大调整，部分原因是收入向某些机构外转移，以及整体趋于稳定 [57][58] 问题7: 新的GD2 SADA构建对研究B部分的计划有何影响，包括时间和其他方面 - 新构建旨在增加对受体的亲和力和在肿瘤上的停留时间，以提高整体摄取；在当前阶段和B部分之间将进行桥接研究，以证明新连接子的安全性和有效性；桥接研究计划在今年下半年开展，可能明年完成 [62][63] 问题8: Danielza要实现更强劲的长期增长需要做什么，何时能看到增长回升 - 首先要发展倡导者并加强宣传，NCCN指南的变化和关键意见领袖的发展体现了这方面的进展；其次要围绕Danielza的门诊治疗和财务优势进行更强有力的宣传；最后是全球扩张，寻找有增长机会的市场；增长始于宣传，NCCN指南的变化是宣传取得进展的直接体现 [70][71][72] 问题9: GD2项目的经验对放疗平台其他项目的可移植性如何 - 公司所做的改变和进展是平台相关的，从GD2和CD38项目中获得的经验将应用于整个平台；未来所有SADA药物将采用相同的连接子和螯合剂组合，随着产品增加和数据积累，这些改变将在平台范围内推广 [75][76][77] 问题10: 如果更换连接子以增加亲和力和停留时间，为什么启动CD38 NHL研究，是否也会更换连接子 - 启动研究是为了确定蛋白质的安全性，CD38 SADATA构建不受连接子或螯合剂组合的影响；与GD2试验一样，保持裸DOTA - 镥的形式可以获得所需的安全性信息，在安全性确定后，可通过桥接研究将新的螯合剂连接子应用于产品开发 [82][83] 问题11: Danielza每个患者的周期数是否稳定 - 总体而言，各医疗机构的用量保持一致，美国和国外都有每个患者使用药瓶数量的年同比增长；公司的重点不是每个患者的药瓶数量，而是渗透使用多种抗GD2药物的大客户，确保Danielza在治疗方案中占有一席之地 [89] 问题12: Danielza在COG网络中的研究者发起的试验是否已启动，涉及多少站点，计划涉及多少站点 - 研究方案和设置由研究者负责，公司提供支持；该研究将涉及多个COG设施，预计很快启动，未来将有关于站点和参与程度的市场信息公布 [91][92] 问题13: Danielza纳入NCCN指南以及新的研究者发起的试验如何影响其增长，指南是否会影响临床医生选择，试验何时启动 - NCCN指南使公司在推荐方面与竞争对手处于同等地位，消除了之前未纳入指南的不利因素，为团队提供了更多临床讨论机会；试验预计在第二季度启动，目前距离启动仅需几天时间，预计大部分入组将在2025年完成 [99][100][102] 问题14: 类别2A指定是否符合预期，与其他获批选项相比如何 - 类别2A指定符合预期，这些疾病是罕见或超罕见疾病，患者群体小，数据不如大患者群体药物广泛；该指定与竞争对手相同，表明公司与竞争对手处于同一水平，也体现了NCCN小组的高度信心 [107][108] 问题15: FDA或CBER的新任命有何评论，监管互动或开发方法是否有变化 - 公司与FDA保持密切合作关系，能够安排会议和审核文件；对于新政府的变化，整个行业都在观望，但公司继续推进业务，与FDA的人员保持良好关系，对未来持积极态度 [111][112]

公司业绩 - 公司季度每股亏损0.12美元 低于Zacks共识预期的0.22美元亏损 较去年同期0.15美元亏损有所改善 [1] - 季度业绩超出预期45.45% 但上一季度实际亏损0.15美元 低于预期的0.13美元亏损 差距达-15.38% [1] - 过去四个季度中 公司仅一次超过每股收益预期 [2] - 季度收入2090万美元 超出共识预期6.92% 去年同期收入为1993万美元 [2] 股价表现 - 年初至今股价下跌48% 同期标普500指数仅下跌0.6% [3] - 当前Zacks评级为4级(卖出) 预计短期内将跑输大盘 [6] 未来展望 - 当前共识预期下季度每股亏损0.26美元 收入2005万美元 本财年每股亏损1.02美元 收入8279万美元 [7] - 业绩电话会议中管理层评论将影响股价短期走势 [3] - 收益预期修订趋势目前不利 但可能随最新财报发布而改变 [6] 行业情况 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前35% [8] - 同行CG Oncology预计季度每股亏损0.39美元 同比恶化8.3% 过去30天下调预期3.3% [9] - CG Oncology预计季度收入53万美元 与去年同期持平 [9]

现金及现金等价物情况 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为60,310美元，较2024年12月31日的67,234美元有所下降[19] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司现金及现金等价物分别为6031万美元和6723.4万美元[32] 净产品收入情况 - 2025年第一季度净产品收入为20,904美元，高于2024年同期的19,431美元[21] - 2025年第一季度产品净收入2.0904亿美元，2024年同期为1.9431亿美元；2025年第一季度特许权使用费收入191.8万美元，2024年同期为46.2万美元[52] - 2025年和2024年第一季度，DANYELZA业务板块净产品收入分别为20,904,000美元和19,431,000美元，2024年有500,000美元许可收入；RIT业务板块无收入[104] 运营成本和费用情况 - 2025年第一季度总运营成本和费用为24,446美元，低于2024年同期的24,742美元[21] 净亏损情况 - 2025年第一季度净亏损为5,196美元，小于2024年同期的6,629美元[21] - 2025年第一季度净亏损519.6万美元，2024年同期为662.9万美元[25] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股净亏损0.12美元，2024年同期为0.15美元；2025年第一季度净亏损519.6万美元，2024年同期为662.9万美元[55] - 2025年和2024年第一季度公司税前净亏损分别为5,191,000美元和6,469,000美元；当期所得税费用分别为5,000美元和160,000美元；无递延所得税费用[95] 综合亏损情况 - 2025年第一季度综合亏损为6,059美元，2024年同期为6,230美元[21] 普通股发行和流通股数情况 - 截至2025年3月31日，公司普通股发行和流通股数为45,250,794股，2024年12月31日为44,988,313股[19] - 2025年第一季度加权平均普通股流通股数为45,104,476股，2024年同期为43,779,456股[21] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司分别发行了4525.0794万股和4498.8313万股普通股[82] 业务战略风险情况 - 公司可能无法成功实施业务战略，包括DANYELZA商业化扩张及其他产品候选开发[8] 第三方依赖风险情况 - 公司依赖少数第三方合同制造组织，失去或其未履行义务可能影响产品销售和开发[9] 资金需求情况 - 公司需要额外资金来支持运营、产品开发和商业化[12] 经营、投资、融资活动净现金情况 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为691.1万美元，2024年同期为347.7万美元[25] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为12.7万美元，2024年同期为0[25] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量为11.4万美元，2024年同期为58.8万美元[25] 累计亏损情况 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损4.92332亿美元，截至2024年12月31日为4.87136亿美元[31] 货币市场基金公允价值情况 - 截至2025年3月31日，货币市场基金公允价值为5625.5万美元，截至2024年12月31日为6412万美元[41] 绩效型受限股票单位修改情况 - 2025年2月，公司修改了2024年授予的绩效型受限股票单位的绩效期，预期期限从3年变为2年[45] 会计准则采用要求情况 - ASU 2024 - 03要求公司在2026年12月15日后的年度报告期和2027年12月15日后的中期报告期采用[49] - ASU 2023 - 09要求公司在2024年12月15日后的年度期间采用[50] 产品销售客户占比情况 - 2025年第一季度向McKesson、Cardinal Health、INPHARMUS、Cencora的产品销售分别占总净产品收入的30%、19%、18%、15%；2024年同期分别为51%、22%、0%、25%[53] 应收账款备抵和应计负债情况 - 截至2025年3月31日，产品销售应收账款备抵约58.5万美元，应计负债约156.9万美元；截至2024年12月31日，分别约为62.6万美元和175.9万美元[53] 存货情况 - 截至2025年3月31日，存货总额2646.7万美元，截至2024年12月31日为2498.6万美元[56] 无形资产净值情况 - 截至2025年3月31日，无形资产净值221.3万美元，截至2024年12月31日为227.6万美元[58] 应计负债总额情况 - 截至2025年3月31日，应计负债总额1387.5万美元，截至2024年12月31日为1640.6万美元[59] 许可协议特许权使用费情况 - MSK许可协议要求公司按年净销售额支付中到高个位数特许权使用费，年最低特许权使用费8万美元；SADA许可协议要求支付中到高个位数特许权使用费，年最低特许权使用费初始4万美元，专利颁发后增至6万美元[63][66] 许可协议里程碑情况 - MSK许可协议最大临床、监管、销售里程碑分别为70万美元、780万美元、2000万美元；SADA许可协议分别为330万美元、1812.5万美元、2375万美元[69] 许可协议现金支付和应计负债情况 - 2025年第一季度MSK许可协议现金支付314.1万美元，费用149.4万美元，应计负债（当前）164.4万美元；SADA许可协议应计负债（当前）142.5万美元[69] 公司授权股份情况 - 2025年3月31日和2024年12月31日，公司授权股份总数为1.055亿股，其中普通股1亿股，优先股550万股[81] 运营租赁费用情况 - 2025年和2024年第一季度，公司运营租赁费用分别为24.3万美元和24.6万美元[77] 租赁负债现金支付情况 - 2025年和2024年第一季度，公司支付的租赁负债现金分别为24.4万美元和25.1万美元[78] 运营租赁负债总额及相关情况 - 截至2025年3月31日，运营租赁负债总额为60.3万美元，加权平均剩余租赁期限为1.28年，加权平均折现率为8.4%[78] 股权奖励计划预留情况 - 2015年股权奖励计划预留450万股用于发行，2018年计划生效后不再授予[84] - 2018年股权奖励计划初始预留550万股，每年增加不超过上一年度流通普通股的4%，截至2025年3月31日，有269.6825万股可供授予[85][86] 股票薪酬费用情况 - 2025年和2024年第一季度，公司股票薪酬费用分别为334万美元和384.6万美元[87] 未确认股票薪酬费用情况 - 截至2025年3月31日，公司未确认的股票薪酬费用为2842.6万美元[88] 受限股票单位授予情况 - 2025年第一季度授予49.0396万股受限股票单位，加权平均公允价值为6.15美元[90] 绩效受限股票单位情况 - 截至2024年12月31日，绩效受限股票单位（PRSUs）为54,000股，加权平均授予价格为12.19美元；2025年第一季度授予169,100股，加权平均授予价格为6.16美元；截至2025年3月31日，PRSUs为223,100股，加权平均授予价格为5.66美元[91] - 2025年2月11日，公司修改2024年2月发行的PRSUs绩效期为2025年2月12日至2027年2月12日，对2025年第一季度财报影响不大；修改后确定PRSUs公允价值的假设中，无风险利率为4.2%，预期期限为2.0年，预期波动率为77.6%，预期股息收益率为0%[92] 股票期权情况 - 截至2024年12月31日，股票期权为9,924,026份，加权平均行使价格为17.75美元；2025年第一季度授予1,255,699份，行使价格为6.10美元；截至2025年3月31日，股票期权为10,964,312份，加权平均行使价格为16.65美元[93] - 2025年和2024年第一季度授予股票期权的加权平均公允价值分别为6.10美元和8.24美元；同期行使股票期权的总内在价值分别为199,000美元和924,000美元；确定股票期权公允价值假设中，2025年无风险利率为4.5%，预期期限为6.3年，预期波动率为84.4%，预期股息收益率为0%[94] 业务板块销售成本情况 - 2025年和2024年第一季度，DANYELZA业务板块销售成本分别为3,001,000美元和2,097,000美元；RIT业务板块无销售成本[104] 业务板块研发费用情况 - 2025年和2024年第一季度，DANYELZA业务板块研发费用分别为4,926,000美元和5,409,000美元；RIT业务板块分别为5,696,000美元和6,041,000美元[104] 公司综合运营和税前亏损情况 - 2025年和2024年第一季度，公司综合运营亏损分别为6,543,000美元和6,908,000美元；综合税前亏损分别为5,191,000美元和6,469,000美元[104] 业务重组计划情况 - 2025年1月9日公司宣布业务重组计划，预计现金支付持续到2026年上半年，预计削减最多约13%的当前劳动力[107] 业务重组相关应计负债和费用情况 - 2024年12月31日与业务重组相关的应计负债余额为144.7万美元[108] - 当年应计负债为52.8万美元，当年付款为56.4万美元[108] - 2025年3月31日与业务重组相关的应计负债余额为141.1万美元[108] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司估计的重组费用分别约为244.7万美元和258.5万美元[108] - 自业务重组启动以来，截至2025年3月31日，公司在合并净亏损和综合亏损表中的研发和销售、一般及行政费用分别记录了135.6万美元和109.1万美元[108] - 截至2024年12月31日，DANYELZA和RIT的累计费用分别为125.7万美元和26.6万美元，总计152.3万美元[108] - 当年研发费用为39.7万美元，销售、一般及行政费用为52.7万美元[108] - 截至2025年3月31日，DANYELZA和RIT的累计费用分别为213.1万美元和31.6万美元，总计244.7万美元[108] 市场风险披露情况 - 作为“较小报告公司”，公司无需提供市场风险的定量和定性披露信息[184]

总营收情况 - 2025年第一季度总营收2090万美元，较2024年同期的1990万美元增长5%[9] - 2025年第二季度总营收指引为1700万至1900万美元[5] - 2025年全年总营收预期为7500万至9000万美元[25] 净产品收入情况 - 2025年第一季度净产品收入2090万美元，同比增长约8%[5] - 2025年第一季度美国DANYELZA净产品收入1340万美元，较2024年同期下降28%[10] - 2025年第一季度美国以外DANYELZA净产品收入750万美元，较2024年同期增加670万美元[11] - 2025年第一季度净产品收入为2.0904亿美元，高于2024年同期的1.9431亿美元[34] 现金及现金等价物与投资情况 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为6030万美元，第一季度现金投资690万美元[5] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为6.031亿美元，较2024年12月31日的6.7234亿美元有所下降[32] - 2025年全年预计现金总投资为2500万至3000万美元[25] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为127万美元，2024年同期为0[36] 运营成本与费用情况 - 2025年全年预计总运营成本和费用（不包括商品销售成本）为1.16亿至1.21亿美元[25] - 2025年第一季度商品销售成本为3001万美元，高于2024年同期的2097万美元[34] - 2025年第一季度总运营成本和费用为2.4446亿美元，低于2024年同期的2.4742亿美元[34] 亏损情况 - 2025年第一季度净亏损520万美元，合每股基本和摊薄亏损0.12美元[20] - 2025年第一季度运营亏损为6543万美元，小于2024年同期的6908万美元[34] - 2025年第一季度净亏损为5196万美元，小于2024年同期的6629万美元[34] - 2025年第一季度综合亏损为6059万美元，小于2024年同期的6230万美元[34] 现金流情况 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为6911万美元，高于2024年同期的3477万美元[36] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量为114万美元，低于2024年同期的588万美元[36] 许可收入情况 - 2025年第一季度许可收入为0，低于2024年同期的500万美元[34]

文章核心观点 Y-mAbs Therapeutics公司宣布将于2025年5月28日上午8点举行虚拟放射性药物研发更新会，介绍相关临床数据、研究进展和管线策略等内容 [1] 会议信息 - 会议时间为2025年5月28日上午8点（美国东部时间） [1] - 会议预计持续90分钟 [3] - 会议将在公司网站投资者关系板块进行直播，网址为https://ir.ymabs.com/events-and-presentations/events，且直播将存档至少30天 [3] 会议讨论内容 - 讨论公司正在进行的1期GD2 - SADA临床试验（试验1001）的A部分临床数据，包括药代动力学和剂量学数据 [2] - 介绍公司针对GD2 - SADA资产的非临床优化研究进展及临床实施计划 [2] - 阐述公司放射性药物管线策略，包括新的计划目标项目和预期时间表 [2] 公司概况 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化用于癌症治疗的新型放射性免疫疗法和基于抗体的治疗产品 [1][4] - 公司技术包括研究性自组装解组装（“SADA”）预靶向放射性免疫疗法平台（“PRIT”）和使用Y - BiClone平台生成的双特异性抗体 [4] - 公司广泛且先进的产品管线包括抗GD2疗法DANYELZA®（naxitamab - gqgk），这是首个获FDA批准用于先前治疗有部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的骨或骨髓中复发或难治性高危神经母细胞瘤患者的治疗药物 [4]