文章核心观点 公司宣布在2025年美国癌症研究协会年会上展示CD38 - SADA的临床前和转化药代动力学数据，该数据为首次人体试验的设计和初始给药方案提供依据 [1][4] 公司信息 - 公司是一家商业阶段生物制药公司，专注开发和商业化新型放射免疫疗法和基于抗体的癌症治疗产品 [1][6] - 公司技术包括SADA PRIT平台和Y - BiClone平台产生的双特异性抗体，产品管线有抗GD2疗法DANYELZA [6] CD38 - SADA研究情况 - 海报展示了CD38 - SADA在动物模型中随时间和不同剂量的血浆浓度，还描述了其四聚体和单体的浓度和时间依赖性平衡 [2] - 临床前PK模型跟踪CD38 - SADA蛋白血浆水平，低分子量单体线性清除速度比四聚体快20倍，有助于评估肿瘤与正常组织吸收剂量比 [3] - 基于临床前模型数据进行人体PK模拟，为首次人体1期试验1201的设计和初始给药方案提供信息 [4] CD38 - SADA治疗原理及研究进展 - CD38 - SADA是双特异性融合蛋白，第一步非放射性四聚体与淋巴瘤细胞结合，未结合的分解为单体被肾脏清除，第二步放射性有效载荷与肿瘤细胞上的CD38 - SADA结合进行局部照射 [7][8] - CD38 - SADA与Lu - DOTA的PRIT在临床前研究中显示出强大抗肿瘤疗效，目前正在至少接受过2线治疗的复发、进展或难治性NHL成人患者中进行研究 [8] 海报信息 - 海报标题为“Preclinical and translational pharmacokinetic (PK) modeling of the self - assembling and disassembling (SADA) bispecific fusion protein CD38 - SADA for first - in - human (FIH) pretargeted radioimmunotherapy (PRIT)” [2][5] - 海报展示时间为2025年4月27日下午2点至5点CT，地点在海报区25，编号为566 [5] - 纪念斯隆凯特琳癌症中心研究人员开发SADA技术，授权给公司，该中心和相关人员有技术的机构财务利益和知识产权权益 [5]

NEW YORK, April 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Y-mAbs Therapeutics, Inc. (the “Company” or “Y-mAbs”) (Nasdaq: YMAB), a commercial-stage biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel radioimmunotherapy and antibody-based therapeutic products for the treatment of cancer, today announced that the first patient has been administered both the first protein dose and the 177Lu-DOTA imaging dose in its Phase 1 clinical trial evaluating the Company’s Self-Assembly and Disassembly ...

文章核心观点 - 分析师拥有生物化学博士学位，多年分析临床试验和生物技术公司，致力于向投资者普及投资业务背后的科学知识，帮助投资者进行尽职调查，避免投资陷阱 [1]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全年总营收8770万美元，处于8700 - 9500万美元的指引范围内 [11] - 2024年第四季度DANYELZA净产品收入2450万美元，较2023年同期增长5%；全年DANYELZA净产品收入8520万美元，与2023年的8430万美元基本持平 [22][43] - 2024年第四季度许可收入200万美元，全年许可收入250万美元；2023年第四季度无许可收入，全年许可收入50万美元 [43] - 2024年第四季度研发费用1220万美元，2023年同期为1340万美元；2024年全年研发费用4900万美元，较2023年的5420万美元减少520万美元 [44] - 2024年第四季度销售、一般和行政费用1240万美元，全年为5460万美元，较2023年同期分别增加120万美元和980万美元 [44] - 2024年第四季度净亏损680万美元，合每股亏损0.15美元；全年净亏损2970万美元，合每股亏损0.67美元；2023年第四季度净亏损100万美元，合每股亏损0.02美元；全年净亏损2140万美元，合每股亏损0.49美元 [46] - 2024年底现金及现金等价物为6720万美元，较2023年底的7860万美元减少1140万美元 [47] - 预计2025年全年总净收入在7500 - 9000万美元之间，总净运营费用（含商品成本）在1.29 - 1.34亿美元之间，不含商品成本的总净运营费用在1.16 - 1.21亿美元之间，全年现金投资在2500 - 3000万美元之间；第一季度总净收入在1800 - 2100万美元之间 [48][49] 各条业务线数据和关键指标变化 DANYELZA业务 - 2024年第四季度美国DANYELZA净产品收入1680万美元，较2023年同期的1910万美元下降12%，主要因价格组合不利，但销量增长1%；国际市场净产品收入770万美元，较2023年同期的430万美元增长78% [42] - 截至2024年12月31日，美国共有69个账户订购DANYELZA，2024年新增11个；DANYELZA在美国抗GD2市场的份额稳定在15% - 17% [23] - 2024年DANYELZA被添加到7家医院处方集，截至2024年12月31日，累计进入48家医院处方集 [24] 放射性药物业务 - GD2 - SADA一期试验（试验1001）：截至2月26日，7个试验点已对22名患者给药，其中9名GD2阳性患者有资格进入治疗阶段；目前未出现剂量限制性毒性和治疗相关严重不良事件 [32][33] - CD38 - SADA一期试验：已选定6个试验点，其中5个已启动，计划加速患者招募 [35] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - DANYELZA面临新进入者和第三方临床试验的竞争，但仍看到关键绩效指标有所增长 [22] 国际市场 - 2024年第四季度DANYELZA国际净产品收入增长主要得益于西亚患者命名计划的推出，以及东亚和拉丁美洲净产品销售的增加，部分被西欧患者命名计划的减少所抵消 [26] - 2024年第四季度是DANYELZA在西亚销售额最高的季度，特别是在土耳其；在巴西和墨西哥连续三个季度实现销售增长 [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 1月10日宣布成立DANYELZA和放射性药物两个业务单元，以加速新型SADA PRIT平台和高价值靶点项目的开发，最大化DANYELZA的潜力 [14] - 计划将部分丹麦的岗位迁至美国，以更有效地协调PRIT平台的推进，并对DANYELZA的商业团队进行小调整，专注于抗GD2市场的潜在增长机会 [17] - DANYELZA业务团队将专注于产品推广和定位，医疗团队将优先进行教育、新试验点启动和产生有影响力的数据 [25] - 放射性药物业务计划在第二季度公布GD2 - SADA一期试验A部分更完整的数据，以及平台优化数据、PRIT管道扩展路线图和时间表，并公布新的PRIT靶点 [36] - 公司面临抗GD2市场的竞争，如naxitamab试验和新进入者的竞争，但DANYELZA仍保持稳定的市场份额 [11][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2024年实现了既定目标，但仍有更多工作要做，预计现金及现金等价物将支持当前计划至2027年 [10][13] - 通过业务调整，公司期望扩大放射性药物能力，加速临床执行，提高资本效率，更好地调整战略优先级 [16] - 公司对DANYELZA在全球的进一步推广和进入新适应症充满信心，认为放射性药物的预靶向治疗方法是一个潜在的变革性平台 [28][40] 其他重要信息 - 会议讨论包含前瞻性陈述，实际结果可能因多种因素与陈述存在重大差异 [4][5] - 会议提及的运营费用不包括商品成本，为非GAAP财务指标，相关说明和与GAAP财务指标的对账可在公司网站获取 [5][7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：DANYELZA 2025年第一季度和全年收入指引情况，是否有季节性或其他因素影响 - 公司计划在2025年加速DANYELZA增长，需要一定时间来提升业绩；全年指引范围较宽，建议以中点进行全年建模，第一季度按1800 - 2100万美元的指引范围；公司将在后续季度提供更新并缩小指引范围 [55][57][58] 问题2：即将进行的SADA更新中，从剂量选择角度看，除肿瘤外哪些组织最重要 - 除肿瘤外，需关注肾脏（肾排泄）、肝脏（肝排泄）和骨髓的药物浓度，同时要观察这些组织是否受到损伤 [63][64][65] 问题3：2025年运营费用（OpEx）中研发（R&D）和销售、一般和行政（SG&A）的细分情况，以及未来SADA项目推进时研发费用的变化 - 1.16 - 1.21亿美元的OpEx指引不包含商品成本；可参考2024年SG&A成本（约5500万美元，含约900万美元一次性费用），预计2025年SG&A在此基础上略有增长，其余为R&D费用；公司将在第二季度分享降低靶点进入临床成本的计划 [72][73][70] 问题4：研发支出从DANYELZA转移后，对DANYELZA研究者发起的研究和投资的看法，以及对未来收入的影响 - 目前DANYELZA研发的最高成本是完成201试验；继续投资研究者发起的研究，虽短期会竞争患者，但长期会带来积极影响；正在开发GD2诊断方法，有助于选择患者和开展注册试验 [77][78][79] 问题5：CD38项目试验点已开放，但仍未招募到第一名患者的原因 - 招募患者困难主要是因为该领域患者筛选严格，很多患者不符合试验要求或健康状况不佳，与SADA项目无关 [81][82] 问题6：桥接研究是否会推迟1001试验B部分的推进，以及B和C部分的时间安排和预期 - 桥接研究预计2026年初启动，相对较快，将在第二季度数据读出时报告相关计划；B部分预计招募12名患者，时间会比A部分快；C部分的详细时间将在看到B部分更多数据并与FDA沟通后确定 [86][89][90] 问题7：对于GD2 - SADA，9名GD2阳性患者是否接受了多剂治疗性镥，以及公司对多个SADA靶点的业务发展（BD）战略 - 9名有摄取的患者均按方案接受了治疗性后续剂量；公司从1200多个靶点中筛选出40 - 50个，确定3个特许经营领域，将内部推进这些领域的靶点，其他靶点考虑合作或授权；也愿意与外部合作伙伴讨论潜在合作 [94][97][98] 问题8：2025年DANYELZA的竞争动态以及对长期增长的影响 - 竞争主要来自其他疗法和临床试验；公司计划利用临床试验增加市场份额和渗透率；DANYELZA在门诊治疗和骨及骨髓适应症方面有优势，有机会增加机构体验和门诊选择 [102][103][105] 问题9：CD38 SADA进入临床后，该领域的未满足需求，以及产品对患者的临床和商业价值 - 非霍奇金淋巴瘤领域存在未满足需求，但竞争激烈；推进CD38项目是为了快速验证第二个靶点，在循环肿瘤和实体肿瘤方面有机会获得更多数据；后续投入将取决于第二季度的靶点更新 [108][109][110] 问题10：神经母细胞瘤市场动态，特别是FDA 2023年底批准DFMO对DANYELZA销售的影响，以及商品成本（COGS）较高的原因 - DFMO作为抑制剂，患者使用一段时间后病情进展仍需回到抗GD2疗法，对DANYELZA销售的影响会趋于平衡；商品成本波动与批次成本、库存采购和库存冲销有关 [113][114][116] 问题11：关于收入指引范围，患者从DFMO转回的情况，过去两个季度支付方组合的变化，以及加权平均资本成本（WACC）情况 - 公司在模型中考虑了患者在不同疗法间的循环情况；公司今年提价7%，低于竞争对手；支付方组合向医疗补助机构倾斜，目前预计2025年将趋于稳定 [122][124][126] 问题12：公司与儿童肿瘤协作组（COG）站点合作的详情 - 竞争对手产品通过COG进入市场，公司努力渗透COG站点；目前有正在进行和计划开展的临床试验，与关键意见领袖密切合作，专注于前10 - 15个站点，以增加渗透率和提供门诊选择 [129][130][131]

文章核心观点 - YmAbs Therapeutics本季度财报未达预期，股价年初至今表现不佳，未来走势取决于管理层财报电话会议评论及盈利预期变化，当前Zacks Rank为3（持有），同行业Dianthus Therapeutics未公布2024年12月季度财报 [1][3][6] YmAbs Therapeutics财报情况 - 本季度每股亏损0.15美元，高于Zacks共识预期的0.13美元，去年同期每股亏损0.02美元，盈利意外为 -15.38% [1] - 上一季度预期每股亏损0.14美元，实际亏损0.16美元，盈利意外为 -14.29%，过去四个季度未超共识每股收益预期 [1][2] - 2024年12月季度营收2650万美元，未达Zacks共识预期0.40%，去年同期营收2336万美元，过去四个季度未超共识营收预期 [2] YmAbs Therapeutics股价表现 - 年初至今股价下跌约33.7%，而标准普尔500指数下跌 -0.5% [3] YmAbs Therapeutics未来展望 - 股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论及未来盈利预期 [3] - 盈利展望可助投资者判断股票走向，近期盈利预期变化与短期股价走势强相关，可借助Zacks Rank跟踪 [4][5] - 财报发布前盈利预期修正趋势不一，当前Zacks Rank为3（持有），预计短期内股票表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年盈利预期变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预期为 -0.15美元，营收2461万美元，本财年共识每股收益预期为 -0.59美元，营收1.0497亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业前29%，前50%行业表现优于后50%超两倍 [8] 同行业公司情况 - 同行业Dianthus Therapeutics未公布2024年12月季度财报，预计本季度每股亏损0.85美元，同比变化 -19.7%，过去30天季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计Dianthus Therapeutics本季度营收140万美元，较去年同期增长204.4% [9]

公司药物相关信息 - 公司唯一获批药物DANYELZA于2020年11月获FDA加速批准，2021年2月开始在美国商业化销售，2024年10月其美国专利获三年延期至2034年2月[703] 临床试验进展 - 正在进行的关键试验Study 201需至少招募80例可评估患者，相当于至少122例患者，已招募109例，预计2027年3月31日完成[704] - 一项针对二线复发性骨肉瘤患者的2期临床研究已完成招募，结果显示数据未达到12个月无事件生存率40%的既定终点，当前标准治疗下12个月无事件生存率约为20%[706] - 公司合作伙伴BCC开展的一项评估naxitamab联合标准诱导疗法治疗新诊断高危神经母细胞瘤患者的2期试验，已有22个活跃站点，12例患者接受治疗，招募正在进行中[707] - GD2 - SADA的1期剂量递增试验已完成1至5队列，使用放射性有效载荷最高达200 mCi，SADA蛋白与有效载荷间隔2至5天[713] - 公司正在为首个血液学靶点CD38 - SADA构建体招募和评估复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤患者[714] 公司人员调整 - 2023年1月公司宣布战略重组计划，5月完成，导致当时员工人数约减少35%；2025年1月宣布业务调整计划，预计到2026年上半年员工人数最多减少约13%[715][716] 公司资金情况 - 公司预计现金及现金等价物加上预期的DANYELZA收入足以支持到2027年的运营[718] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司累计亏损分别为4.871亿美元和4.575亿美元[721] - 2024年和2023年公司净亏损分别为2970万美元和2140万美元[721] - 2024年和2023年净产品收入分别为8518.5万美元和8431.9万美元，增长86.6万美元，增幅1%；国际地区净产品收入增长270万美元，增幅16%；美国地区净产品收入减少180万美元，降幅3%[766][767][768] - 2024年和2023年许可收入分别为250万美元和50万美元，增长200万美元，增幅400%[766] - 2024年和2023年商品销售成本分别为1500.1万美元和1136.6万美元，增长363.5万美元，增幅32%；2024年有60万美元库存冲销，2023年有80万美元库存冲销[766][773] - 2024年和2023年毛利润分别为7268.4万美元和7345.3万美元，减少76.9万美元，降幅1%；毛利率分别为82%和87%[766][774][775] - 2024年和2023年许可特许权使用费分别为25万美元和5万美元，增长20万美元，增幅400%[766] - 2024年和2023年研发费用分别为4899万美元和5421.9万美元，减少522.9万美元，降幅10%；主要因2023年确认410万美元里程碑和许可收购成本及外包制造减少260万美元，部分被临床试验增加310万美元抵消[766][778][779][780] - 2024年和2023年销售、一般和行政费用分别为5464.5万美元和4485.6万美元，增长978.9万美元，增幅22%；部分归因于380万美元法律和解净影响等[766][781] - 2024年和2023年利息和其他收入分别为138.9万美元和480.6万美元，减少341.7万美元，降幅71%；主要因外汇交易收益减少260万美元和现金及现金等价物利息收入减少70万美元[766][782] - 2024年和2023年所得税收益为14.6万美元和所得税费用为56.1万美元，减少70.7万美元，降幅126%；主要因2024年税前亏损增加[766][783] - 2024年和2023年净亏损分别为2966.6万美元和2142.7万美元，增加823.9万美元，增幅38%[766] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司现金及现金等价物分别为6720万美元和7860万美元，预计可支撑运营至2027年[785][792] - 2024年和2023年经营活动净现金使用量分别为1571.4万美元和2723.2万美元，减少1151.8万美元，降幅42%[787][789] - 2024年和2023年投资活动净现金使用量均为0[787][790] - 2024年和2023年融资活动净现金流入分别为431.1万美元和10万美元，增加421.1万美元，增幅4211%[787][791] - 2024年和2023年现金及现金等价物净减少分别为1140.3万美元和2712.5万美元，减少1572.2万美元，降幅58%[787] - 2024年经营活动现金使用量减少主要因营运资金现金使用减少1610万美元，部分被净亏损资金使用增加460万美元抵消[789] - 营运资金现金使用减少1610万美元主要因应收账款收款增加1220万美元和应付账款及应计负债现金支付减少610万美元，部分被库存支出增加290万美元抵消[789] 财务报表编制与收入确认 - 编制合并财务报表需管理层进行估计和假设，包括净产品收入等[746] - 产品收入和许可收入按五步模型确认，DANYELZA销售在客户取得控制权时确认收入[748][749] 成本费用处理 - 研发成本在发生时计入运营费用，需记录估计的持续研究成本应计项[754] 资产负债计量 - 某些资产和负债按公允价值计量，现金等价物按公允价值层次确定价值[755][756] 公司业务成本与收入构成 - 产品收入包括DANYELZA的销售及销售产生的特许权使用费收入[727] - 许可收入是DANYELZA许可权的收款[728] - 商品销售成本涵盖DANYELZA制造和分销的直接与间接成本[729] 研发费用趋势 - 2024年研发费用较2023年同期下降，预计意大利新制造工厂获批会使研发费用增加[738] 销售、一般和行政费用构成 - 销售、一般和行政费用主要是员工相关费用及其他重要成本[739] 其他收入净额构成 - 其他收入净额主要是货币市场基金利息收入和外汇交易损益[741] 公司租赁承诺 - 截至2024年12月31日，公司租赁租赁承诺总计188.3万美元，其中不到1年到期的为94.2万美元，1至3年到期的为94.1万美元[799] 公司面临的压力与影响 - 公司面临全球保健保健带来带来的定价压力，通胀影响影响业务、财务状况和现金流[802] 公司信息披露规定 - 作为“较小报告公司”，公司无需提供风险风险的定量和披露披露信息[005]

财务表现 - 公司2024年初步未经审计的总净收入约为8800万美元，符合之前公布的8700万至9500万美元的预期范围[4] - 公司预计2024年运营费用在1.15亿至1.2亿美元之间，符合之前公布的预期范围[4] - 截至2024年12月31日，公司初步未经审计的现金及现金等价物约为6700万美元，2024财年的总现金投资约为1100万美元，低于之前公布的1500万至2000万美元的预期范围[4] 业务重组 - 公司计划通过业务重组优化运营，预计将裁员约13%，并产生高达260万美元的重组费用，主要包括210万美元的现金相关通知和遣散费以及50万美元的股票补偿加速[9][10][11] - 公司业务重组将分为两个业务单元，一个专注于DANYELZA的市场扩展和naxitamab的临床及商业开发，另一个专注于放射性药物平台，包括SADA PRIT技术平台和早期研发管线[8] - 公司预计重组费用将影响2024年第四季度和2025年第一季度的运营结果，现金支付将持续到2026年上半年[11] - 公司预计2024年第四季度和2025年第一季度将记录与业务重组相关的费用[11] - 公司预计2024年第四季度和2025年第一季度将记录与业务重组相关的费用[11] 人事变动 - 公司高级副总裁兼首席商务官Susan Smith将于2025年4月9日离职[12] - 公司任命Doug Gentilcore为DANYELZA业务单元负责人，Natalie Tucker为放射性药物业务负责人[13]

文章核心观点 Y - mAbs Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务业绩，在业务战略目标上取得进展，2025年业务调整后有望推动DANYELZA增长并加速SADA PRIT平台项目发展 [1][2] 各部分总结 近期公司亮点 - 2025年1月设立DANYELZA和Radiopharmaceuticals两个业务单元，任命Doug Gentilcore为DANYELZA业务单元高级副总裁 [6] - 2025年1月31日在会议上展示GD2 - SADA的转化药代动力学数据 [6] - 《自然通讯》发表naxitamab联合GM - CSF治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤的2期临床试验中期数据，显示出显著疗效和可控安全性 [6] 2024年第四季度关键亮点 - 2024年第四季度总营收2650万美元，全年总营收8770万美元 [5] - 2025年1月设立两个业务单元，加速放射性药物平台临床开发和优化DANYELZA商业潜力 [5] - 截至2024年12月31日，持有现金及现金等价物6720万美元，2024年全年现金投资1140万美元 [5] - 管理层公布2025年全年总营收、运营费用和现金投资指引，以及2025年第一季度总营收指引 [5] 财务结果 营收 - 2024年第四季度总营收2650万美元，较2023年同期增长13%；全年总营收8770万美元，较2023年增长3%，主要因许可收入增加200万美元和净产品收入增加 [7][8] - 2024年美国DANYELZA净产品营收季度和全年分别为1680万美元和6600万美元，较2023年同期分别下降12%和3%，受价格组合不利影响，第四季度销量略有增加部分抵消下降 [9] - 2024年国际DANYELZA净产品营收季度和全年分别为770万美元和1920万美元，较2023年同期分别增长78%和16%，得益于西亚命名患者计划推出、东亚库存采购和拉丁美洲销售增加，部分被西欧销售下降抵消 [10] - 2024年第四季度和全年确认与Nobelpharma许可协议许可收入200万美元，全年许可收入250万美元，2023年第四季度无许可收入，全年许可收入50万美元 [12] 商品销售成本 - 2024年第四季度和全年商品销售成本分别为760万美元和1500万美元，2023年分别为200万美元和1140万美元，2024年含60万美元库存冲销 [13] 毛利 - 2024年第四季度和全年毛利分别为1890万美元和7270万美元，2023年分别为2130万美元和7350万美元，下降因东亚净产品收入增加但毛利率较低 [16] 运营成本和费用 - 研发费用：2024年第四季度和全年分别为1220万美元和4900万美元，较2023年分别下降120万美元和520万美元，主要因外包制造减少、里程碑付款减少和业务调整相关费用 [17][18] - 销售、一般和行政费用：2024年第四季度和全年分别为1240万美元和5460万美元，较2023年分别增加130万美元和970万美元，主要因人员成本增加和业务调整相关费用 [19][20] - 利息和其他（损失）/收入：2024年第四季度利息和其他损失160万美元，2023年同期收入240万美元；2024年全年利息和其他收入140万美元，2023年为480万美元，减少因外汇交易收益减少 [21][22] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损680万美元，每股亏损0.15美元；全年净亏损2970万美元，每股亏损0.67美元，较2023年增加，主要因运营费用增加和外汇交易收益减少，部分被总营收增加抵消 [23] 现金及现金等价物 - 截至2024年12月31日，公司有现金及现金等价物约6720万美元，2024年全年现金投资1140万美元，低于公司指引 [24] 2025年财务指引 - 第一季度预计总营收1800 - 2100万美元 [25] - 全年预计总营收7500 - 9000万美元；预计总运营成本和费用（不含商品销售成本）1.16 - 1.21亿美元，含商品销售成本预计1.29 - 1.34亿美元；预计全年现金投资2500 - 3000万美元；现金及现金等价物预计足以支持运营至2027年 [29]

文章核心观点 - Y - mAbs公司宣布在《自然通讯》杂志上发表评估naxitamab与粒细胞 - 巨噬细胞集落刺激因子（GM - CSF）治疗复发性/难治性高危神经母细胞瘤的2期临床试验中期数据，naxitamab显示出显著疗效和可控安全性，支持其作为重要治疗选择 [1][2][5] 公司信息 - Y - mAbs是商业阶段生物制药公司，专注开发和商业化新型放射免疫疗法和基于抗体的癌症治疗产品，技术包括SADA PRIT平台和Y - BiClone平台，产品管线有DANYELZA® [6] - 纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）开发了DANYELZA®（naxitamab - gqgk）并独家授权给Y - mAbs，MSK对该化合物和Y - mAbs有机构财务利益 [5] 临床试验情况 试验设计 - 单臂、全球2期试验（Trial 201，NCT03363373），针对复发性/难治性高危神经母细胞瘤且骨/骨髓有残留疾病患者，每4周第1、3、5天给予naxitamab（3 mg/kg/天）和GM - CSF（第 - 4天至第5天），直至完全缓解（CR）或部分缓解（PR），随后再进行5个周期治疗 [2] 疗效结果 - 预设中期分析主要终点为总体缓解（按2017年国际神经母细胞瘤反应标准），总体缓解率（ORR）为50%（95% CI：36 - 64%，N = 52），CR和PR分别为38%和12%；疗效人群26名缓解者（CR + PR）中，58%为难治性疾病，42%为复发性疾病；ORR的95% CI下限超过20%，达到总体缓解主要终点 [3] - 可评估骨疾病患者骨区缓解率为58%（29/50，CR 40%；PR 18%），骨髓区缓解率为74%（17/23，CR 74%） [3] - 一年总生存率和无进展生存率（次要终点）分别为93%（95% CI：80 - 98%）和35%（95% CI：16 - 54%） [3] - 此前接受过抗GD2单克隆抗体治疗的13名患者中，4名（31%）对naxitamab有反应 [3] 安全性结果 - 安全人群（N = 74）中，治疗相关不良事件（AEs）主要为输液相关（90%），包括低血压（58% 3级和3例4级AEs）和支气管痉挛（18% 3级，无4级AEs） [4] - 3级疼痛是抗GD2免疫疗法常见类效应，通常在输液完成后15分钟内缓解 [4]

文章核心观点 - 市场预计Y - mAbs Therapeutics公司2024年第四季度营收增加但收益同比下降 ，实际业绩与预期的对比或影响短期股价 ，该公司可能是盈利超预期的候选公司 ，但投资者决策还需关注其他因素 ；Apellis Pharmaceuticals公司盈利超预期较难确定 [1][16][18] Y - mAbs Therapeutics公司情况 业绩预期 - 预计2025年3月4日发布的财报显示 ，本季度每股亏损0.13美元 ，同比变化 - 550% ，营收2720万美元 ，同比增长16.4% [2][3] 预测模型 - Zacks Earnings ESP模型核心是比较最准确估计和Zacks共识估计 ，正ESP值理论上表明实际盈利可能偏离共识估计 ，正ESP结合Zacks Rank 1、2、3时是盈利超预期的强预测指标 [6][7][8] 具体数据 - 最准确估计高于Zacks共识估计 ，Earnings ESP为 + 31.65% ，股票当前Zacks Rank为 3 ，表明公司很可能超预期 [10][11] 历史表现 - 上一季度预期每股亏损0.14美元 ，实际亏损0.16美元 ，意外率 - 14.29% ；过去四个季度仅一次超预期 [12][13] Apellis Pharmaceuticals公司情况 业绩预期 - 预计2024年第四季度每股亏损0.39美元 ，同比变化 + 46.6% ，本季度营收1.9595亿美元 ，同比增长33.9% [17] 预测数据 - 过去30天共识EPS估计未变 ，Earnings ESP为 - 44.73% ，结合Zacks Rank 3 ，难以确定盈利超预期 ；过去四个季度仅一次超预期 [18]