财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为814.5万美元，较2024年同期的370.2万美元增加444.3万美元，增幅120% [142] - 2025年第一季度eDSP开发成本较上年同期增加340万美元，主要是3期NEAT临床试验和OLE的相关成本[144] - 2025年第一季度人员相关成本较2024年同期增加90万美元，主要是40万美元的遣散费和30万美元的股票薪酬成本[145] - 2025年第一季度一般及行政费用较2024年同期减少20万美元，主要是咨询和专业费用及其他专业和行政费用减少[147] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损3.915亿美元，2025年第一季度净亏损1500万美元[154] - 2025年第一季度经营活动净现金使用960万美元，主要因净亏损1500万美元，调整非现金项目和资产负债变化[166][167] - 2025年第一季度投资活动提供现金1090万美元，主要来自短期投资到期1300万美元和购买投资200万美元[166][169] - 2025年第一季度融资活动现金使用10万美元，来自股票期权行权净收益[166][170] 各条业务线表现 - 全球A-T疾病市场峰值商业机会超10亿美元，eDSP是展示AIDE技术临床和商业潜力的理想资产[128] - 截至2025年5月13日，eDSP的3期NEAT临床试验已招募63名参与者，其中56名在6 - 9岁主要分析人群，7名10岁及以上，30名进入OLE研究[129] - 若2026年第一季度后无额外资金，公司考虑在2025年6月底提前结束3期NEAT临床试验招募，预计有80%的把握确定主要终点的统计学显著差异[130] 管理层讨论和指引 - 公司现有现金、现金等价物和投资预计可支持运营至2026年初3期NEAT试验顶线结果公布，但不包括启动额外项目的成本[157] - 公司可通过股权或债务融资等方式筹集资金，最高可发售2190万美元普通股，2025年4月至5月12日通过ATM计划发行2766549股普通股，筹集约290万美元净收益[161] 其他没有覆盖的重要内容 - EIB贷款最高可借3000万欧元，分四期发放，截至2025年3月31日，仅提取A、B两期共1000万欧元（1080万美元），固定利率为7.0% - 9.0%[162] - 债务协议规定额外报酬支付方式，根据营收和提款期数计算，支付期为2026年1月1日至2032年12月31日[163] - 债务协议要求公司维持最低现金余额1465万欧元（1580万美元），2025年1月1日至12月31日或恢复该条款日期前豁免[164][165] - 截至2025年3月31日，公司记录应计费用约530万美元，可取消未来经营费用承诺约2280万美元[172] - 截至2025年3月31日，EIB贷款公允价值1530万美元，EryDel收购相关长期或有对价公允价值5860万美元[172] - 自成立至2025年3月31日，公司通过发行可转换本票、可赎回可转换优先股和普通股获得约3.042亿美元净收益[153] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3160万美元，现有资金不足以支持未来12个月的运营和资本支出[155]