收入和利润（同比环比） - 公司净亏损在2025年3月31日结束的三个月为3370万美元，2024年同期为1990万美元，截至2025年3月31日累计亏损7.085亿美元[90] - 2025年第一季度净亏损从2024年同期的1990万美元增至3370万美元，增加1380万美元[105] - 2025年第一季度其他收入净额从2024年同期的420万美元降至330万美元，减少90万美元，降幅22%[105][107] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损7.085亿美元[119] 成本和费用（同比环比） - 2025年3月31日结束的三个月，公司研发费用为2778.6万美元，2024年同期为1572.6万美元[95] - 2025年3月31日结束的三个月，navenibart研发费用为1182.9万美元，2024年同期为713.6万美元[95] - 2025年3月31日结束的三个月，STAR - 0310研发费用为743.6万美元，2024年同期为297.5万美元[95] - 2025年第一季度研发费用从2024年同期的1570万美元增至2780万美元，增加1210万美元，增幅77%[105][106] - 2025年第一季度管理费用从2024年同期的840万美元增至920万美元，增加80万美元，增幅9%[105][106] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.951亿美元，预计可支撑运营至2027年年中[91] - 截至2025年3月31日，公司通过股权融资累计筹集8.392亿美元[108] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.951亿美元，预计可支撑运营至2027年年中[110] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为3400万美元，2024年同期为1910万美元[113][114][115] - 2025年第一季度投资活动净现金流入为2860万美元，2024年同期净现金使用量为1.262亿美元[113][116] - 2025年第一季度融资活动无现金流入，2024年同期为1.418亿美元[113][117] 各条业务线表现 - 2025年2月启动navenibart的ALPHA - ORBIT 3期试验，预计2027年初公布顶线结果[81] - 2025年1月启动STAR - 0310在健康受试者中的1a期试验，预计2025年第三季度公布初步概念验证结果[87] - navenibart的ALPHA - STAR 1b/2期试验中，队列1单剂450mg剂量6个月平均月发作率降低91%，中重度发作降低96%，急救药物使用降低94%，3个月随访50%患者无发作，6个月随访25%患者无发作[82][86] - navenibart的ALPHA - STAR 1b/2期试验中，队列2 600mg剂量后3个月再用300mg剂量6个月平均月发作率降低95%，中重度发作降低95%，急救药物使用降低94%，67%患者无发作[82][86] - navenibart的ALPHA - STAR 1b/2期试验中，队列3 600mg剂量后1个月再用600mg剂量6个月平均月发作率降低92%，中重度发作降低96%，急救药物使用降低91%，67%患者无发作[82][86] 管理层讨论和指引 - 公司产品研发耗时长、成本高且结果不确定，可能无法获批上市和实现商业成功，需依赖额外融资实现业务目标[121] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式满足资金需求，外部资金无承诺来源[122] - 若通过股权或可转债融资，股东会权益会被稀释；债务融资会带来支付义务和限制条款[122] - 若与第三方合作融资，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[123] - 公司未来现金需求受产品研发、监管审批、商业化活动、市场竞争等多因素影响[125] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，公司重大合同义务包括每月支付0.1百万美元的转租费用，以及满足特定临床试验里程碑的支付义务[124] - 2025年3月31日前，navenibart的ALPHA - ORBIT 3期临床试验和STAR - 0310的1a期临床试验特定里程碑达成，分别支付220万美元和200万美元[124] - 公司与CRO、第三方制造商和供应商签订的合同可随时取消，一般提前30至90天书面通知对方[126] - 公司与Ichnos的许可协议和研究服务协议包含潜在里程碑付款、分级特许权使用费等义务，取决于未来事件[127] - 关于转租、研究协议和许可协议的未来承诺，可查看合并财务报表附注6和7 [124]