公司研发管线情况 - 公司专注于中枢神经系统疾病创新疗法开发，研发管线包括处于不同临床试验阶段的ANAVEX2 - 73、ANAVEX3 - 71等化合物[84][85] ANAVEX2 - 73阿尔茨海默病临床试验情况 - 2016年11月完成ANAVEX2 - 73针对轻中度阿尔茨海默病患者的2a期临床试验，为期57周，涉及32名患者[94] - 2018年7月对2a期临床试验参与者进行基因组DNA和RNA评估，约80%具有常见SIGMAR1野生型基因变异的参与者认知和功能评分改善[96] - 2018年8月开始ANAVEX2 - 73针对早期阿尔茨海默病的2b/3期安慰剂对照试验，招募508名患者，于2022年年中完成[97] - 2b/3期试验中，ANAVEX2 - 73与安慰剂组相比，ADAS - Cog13和CDR - SB在P < 0.025水平显著[98] - 48周时，50mg和30mg剂量组的ANAVEX2 - 73较安慰剂组使临床进展分别减缓38.5%和34.6%，关键次要终点CDR - SB显著改善[99] - ANAVEX2 - 73显著减缓关键脑区萎缩，全脑萎缩减缓37.6%，总灰质萎缩减缓63.5%，侧脑室萎缩减缓25.1%[99] - 安全人群中，服用ANAVEX2 - 73在滴定期有120名参与者（35.8%）、维持期有76名参与者（25.2%）出现头晕[100] - 2024年11月公司向欧洲药品管理局提交ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病的上市许可申请，12月获受理[101] - 公司计划在欧洲药品管理局审查和决策完成后公布结果，不提供中期更新[101] - 2024年6月完成ANAVEX2 - 73长达96/144周的试验扩展，显示治疗患者4年内持续获益[102] ANAVEX2 - 73其他疾病临床试验情况 - 2020年10月完成的帕金森病痴呆2期试验，约132名患者参与，随机1:1:1分配至30mg、50mg ANAVEX2 - 73组或安慰剂组[104] - 2020年12月完成的雷特综合征2期试验，25名成年女性患者参与，5mg ANAVEX2 - 73剂量耐受性良好，66.7%治疗组患者RSBQ反应有显著改善，而安慰剂组为10%（p = 0.011）[111] - 2022年2月公布的AVATAR试验数据显示，试验达到所有主要和次要疗效及安全终点，30mg ANAVEX2 - 73每日一次口服耐受性良好[114] - 2024年1月公布的EXCELLENCE试验结果，12周治疗后，治疗组RSBQ总得分较安慰剂组改善LS Mean（SE） - 4.61（2.439）分（p = 0.063），4周时差异有统计学意义（p = 0.041）[117] - EXCELLENCE试验开放标签扩展（OLE）入组率超91%，同情用药计划申请率达93%[120] ANAVEX2 - 73临床前研究情况 - 临床前研究表明ANAVEX2 - 73对癫痫、婴儿痉挛等多种神经疾病有潜在治疗作用[122] - 2018年3月公布的临床前数据显示，ANAVEX2 - 73治疗可显著提高结节性硬化症（TSC）小鼠存活率并减少癫痫发作[126] ANAVEX2 - 73治疗效果相关情况 - 排除约10%-20%有SIGMAR1生物标志物变异的患者，有望使约80%-90%患者的功能和认知评分显著改善[127] ANAVEX3 - 71临床试验情况 - 2020年7月公司开展ANAVEX3 - 71的首次人体1期临床试验，共36名健康受试者参与[131] - ANAVEX3 - 71单剂量5 - 200mg试验中无严重不良事件，药代动力学呈线性且剂量成比例，食物和性别对其无影响[132] - 2024年1月研究显示ANAVEX3 - 71单剂量5 - 200mg药代动力学线性、剂量成比例且时间不变，食物无影响[134] - 2024年3月公司开展ANAVEX3 - 71治疗精神分裂症的2期试验，分两部分进行[136] - ANAVEX3 - 71治疗精神分裂症2期试验A部分16名参与者显示剂量依赖药效，逆转相关生物标志物异常[137] - 2025年5月宣布完成ANAVEX3 - 71治疗精神分裂症2期试验B部分入组，预计下半年公布topline数据[138] 疾病市场规模及患者情况 - 2024年美国约690万人患阿尔茨海默病，预计到2050年新病例数将翻倍[145] - 全球超1000万人患帕金森病，预计到2029年市场规模达115亿美元[145] - Rett综合征约每10000 - 15000名女性中有1人患病[145] - 全球恶性黑色素瘤市场预计到2029年增长至75亿美元，全球抗抑郁药市场预计到2030年达到210亿美元，前列腺癌药物疗法预计到2030年底接近101亿美元，全球胰腺癌药物治疗市场预计到2027年增长至37亿美元[146][152] 公司专利情况 - 公司拥有27项已授权美国专利、22项待审批美国专利申请及众多PCT和美国以外专利申请[147] - 公司多项专利有预计到期时间，如“ANAVEX2 - 73和某些抗胆碱酯酶抑制剂组合物及神经保护方法”专利预计2034年6月到期[148] 公司收入情况 - 公司自2004年成立以来处于开发阶段，未获得任何收入，预计在与其他公司建立联盟开发、共同开发、授权、收购或销售产品后才能获得收入[166] 公司运营费用情况 - 2025年3月31日结束的三个月总运营费用为1250万美元，2024年同期为1260万美元；2025年3月31日结束的六个月总运营费用为2610万美元，2024年同期为2400万美元[169] 公司研发费用情况 - 2025年3月31日结束的三个月研发费用为990万美元，2024年同期为970万美元；2025年3月31日结束的六个月研发费用为2030万美元，2024年同期为1840万美元[170] - 研发费用在三个月和六个月期间的增加，部分被阿尔茨海默病项目支出减少和基于股票的补偿费用减少所抵消，阿尔茨海默病项目在三个月和六个月期间分别减少约60万美元和120万美元，基于股票的补偿费用在三个月和六个月期间分别减少80万美元和90万美元[171] - 2025年3月31日止三个月研发总成本为989.2万美元，2024年同期为972.9万美元；六个月研发总成本为2033.8万美元，2024年同期为1841.3万美元[172] 公司一般及行政开支情况 - 2025年3月31日止三个月一般及行政开支为260万美元，2024年同期为290万美元；六个月为580万美元，2024年同期为560万美元[172] 公司其他收入净额情况 - 2025年3月31日止三个月其他收入净额为130万美元，2024年同期为210万美元；六个月为280万美元，2024年同期为480万美元[174][175] 公司净亏损情况 - 2025年3月31日止三个月净亏损为1120万美元，每股亏损0.13美元，2024年同期净亏损为1050万美元，每股亏损0.13美元；六个月净亏损为2330万美元，每股亏损0.27美元，2024年同期净亏损为1920万美元，每股亏损0.23美元[176][177] 公司净流动资产情况 - 2025年3月31日净流动资产为9980万美元，较2024年9月30日减少约2050万美元[178] 公司现金流量情况 - 2025年3月31日止六个月经营活动所用现金净额为1800万美元，2024年同期为1900万美元；融资活动所得现金流量为160万美元，2024年同期为730万美元[180][181][182] 公司购买协议情况 - 2023年2月3日公司与林肯公园资本基金有限责任公司签订1.5亿美元的购买协议，有效期至2026年2月3日[184] - 2025年3月31日止六个月公司未根据2023年购买协议发行普通股，2024年同期发行1503707股[189] - 2025年3月31日，2023年购买协议下未使用金额为1.108亿美元，公司需获得新注册声明的有效性才能获取资金[190] 公司资产负债表外安排情况 - 公司没有对股东有重大影响的资产负债表外安排[191] 公司试验资助情况 - 2021年1月公司获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会100万美元研究资助[109] - 该雷特综合征2期试验获国际雷特综合征基金会60万美元资助[112]