财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为2510万美元，2024年同期为3140万美元[9] - 2025年第一季度一般及行政费用为680万美元，2024年同期为880万美元[10] - 2025年3月31日现金、现金等价物和可供出售的有价证券为225970千美元，2024年12月31日为248307千美元[18] - 2025年第一季度合作收入为4127千美元，2024年同期为11159千美元[20] - 2025年第一季度净亏损为25039千美元，2024年同期为25148千美元[20] 各条业务线表现 - 血友病A的非人类灵长类动物研究中，12 - 19个月动物1001、1002和1003的平均FVIII活性分别为75%、8%和29% [3] - 19个月或最终测量时间点，三只动物的FVIII水平分别为80%、10%和32% [3] - 血浆FVIII活性水平80%、10%和32%分别与动物1001、1002和1003肝脏终止时基因整合频率5.3%、0.89%和2.5%相关[3] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和可供出售的有价证券为2.26亿美元，预计可支持运营至2027年[1][9] - 美国血友病A患者估计多达26500人，全球超过500000人[11]