收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度净收入为2.0401亿美元，较2024年同期的3425万美元增长495.65%[17] - 2025年第一季度净亏损为3099万美元，较2024年同期的1.6622亿美元收窄81.35%[17] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为0.06美元，2024年同期为0.40美元[17] - 2025年第一季度综合亏损为3812万美元，较2024年同期的1.6438亿美元收窄76.81%[19] - 2025年第一季度净亏损309.9万美元，2024年同期为1662.2万美元[26] - 公司2025年第一季度总营收为20401美元，2024年同期为3425美元[73] - 2025年和2024年第一季度，公司净收入分别为2040万美元和340万美元[83] - 2025年和2024年第一季度，法国AC相关收入分别为230万美元和220万美元[87] - 2025年和2024年第一季度，AZSTARYS许可协议下的收入分别为90万美元和120万美元[89] - 2025年第一季度基本和摊薄每股净亏损为0.06美元，2024年为0.40美元；2025年净亏损309.9万美元，2024年为1662.2万美元[120] - 2025年第一季度净收入为2040.1万美元，2024年同期为3425万美元，增加1697.6万美元[185] - 2025年第一季度净亏损为309.9万美元，2024年同期为1662.2万美元，减少1352.3万美元[186] - 2025年第一季度其他收入为340万美元，低于2024年第一季度的380万美元[192] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为3258万美元，较2024年同期的1.2277亿美元下降73.47%[17] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1.9545亿美元，较2024年同期的9931万美元增长96.81%[17] - 2025年第一季度利息费用为1969万美元，较2024年同期的735万美元增长167.89%[17] - 公司2025年第一季度研发直接费用为2361美元，2024年同期为7211美元[73] - 公司2025年第一季度研发间接费用为897美元，2024年同期为5066美元[73] - 公司2025年第一季度销售、一般和行政直接费用为7561美元，2024年同期为3862美元[73] - 公司2025年第一季度销售、一般和行政间接费用为11984美元，2024年同期为6069美元[73] - 公司2025年第一季度所得税费用为1182美元，2024年同期为 - 70美元[73] - 公司2025年第一季度利息收入为 - 718美元，2024年同期为 - 762美元[73] - 公司2025年第一季度折旧和摊销费用为1649美元，2024年同期为1562美元[73] - 公司2025年第一季度利息费用为1969美元，2024年同期为735美元[73] - 2025年第一季度产品收入成本为134.5万美元，2024年同期为17.5万美元，增加117万美元[185] - 2025年第一季度研发费用为325.8万美元，2024年同期为1227.7万美元，减少901.9万美元[185] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1954.5万美元，2024年同期为993.1万美元，增加961.4万美元[185] - 销售、一般和行政费用从2024年第一季度的990万美元增加到2025年第一季度的1950万美元，增加了960万美元[191] 各条业务线表现 - 2025年第一季度，MIPLYFFA销售额为1710万美元，OLPRUVA销售额为10万美元[84][85] - 截至2025年3月31日，MIPLYFFA共有122人登记接受治疗[146] - OLPRUVA报销覆盖范围从收购时美国承保人数的约55%增长到现在的约78% [153] - Celiprolol的DiSCOVER试验计划招募150名VEDS患者，100人接受药物治疗，50人接受安慰剂治疗，截至2025年3月31日有32名参与者登记[163] - BBEST临床试验数据显示COL3A1+亚组动脉事件风险降低76% [164] - Celiprolol专利保护期至2038年[164] - 2025年第一季度与收购OLPRUVA相关的无形资产摊销费用为130万美元，2024年为150万美元；2025年第一季度与MIPLYFFA相关的无形资产摊销费用为30万美元，2024年无此项费用[125][126] 各地区表现 - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司在美国持有的长期资产分别为1230万美元和1340万美元，在欧洲分别为40万美元和50万美元[74] 管理层讨论和指引 - 公司认为现有现金及现金等价物、经营现金流生成能力和短期及长期借款渠道足以满足至少未来十二个月及可预见未来的资本需求[213] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，公司总资产为17.2708亿美元，较2024年12月31日的17.8127亿美元下降3.04%[16] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为3.734亿美元，较2024年12月31日的3.3785亿美元增长10.52%[16] - 截至2025年3月31日，公司股东权益为4.1023亿美元，较2024年12月31日的3.9666亿美元增长3.42%[16] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为822.2万美元，2024年同期为1616.5万美元[26] - 2025年第一季度投资活动净现金提供量为1054.2万美元，2024年同期为1479.3万美元[26] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量为160.7万美元，2024年同期为121.7万美元[26] - 2025年第一季度现金及现金等价物净增加355.5万美元，2024年同期减少20万美元[26] - 2025年4月1日公司出售优先审评券，净收益1.483亿美元[28] - 2024年8月公司公开发行股票，净收益约6450万美元[33] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司持有的证券公允价值分别为3140万美元和4170万美元[39] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司唯一的可变利益实体为Acer [43] - 公司依据ASC 606的五步模型确认收入[44] - 2025年3月31日和2024年12月31日，公司存货总额分别为1317.4万美元和1296.9万美元[75] - 2024年4月5日，公司获得1亿美元高级有担保贷款，分为三笔，已全额支付6000万美元，另有两笔各2000万美元[78] - 2025年3月31日和2024年12月31日，公司长期债务分别为6009万美元和5950.4万美元[81] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司已发行普通股分别为5625.5055万股和5524.6401万股[95] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司预留普通股分别为2065.4221万股和1980.4372万股[96] - 截至2025年3月31日，公司有5,483,527份购买普通股的认股权证尚未行使[99] - 2023年11月，公司向特定投资者直接发行1,382,489股普通股及可购买多达1,382,489股普通股的认股权证，发行所得约600万美元用于一般公司用途[100] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，认股权证及看跌期权相关负债的公允价值分别约为1300万美元和1780万美元；2025年和2024年第一季度，相关公允价值调整分别产生约480万美元和460万美元收入[101] - 截至2025年3月31日，修订重述的2014年股权激励计划可发行的普通股最大数量为12,079,711股，2025年1月1日该计划预留发行的普通股自动增加2,146,828股[102] - 2025年和2024年第一季度，分别有889,025和716,875份股票期权被行使[103] - 截至2025年3月31日，员工股票购买计划已发行351,988股，该计划可发行的普通股最大数量为150万股[104] - 2025年和2024年第一季度，基于股票的薪酬费用分别为311.5万美元和211.9万美元[107] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，基于公允价值计量的负债分别为1643万美元和2130.4万美元，资产分别为3138.2万美元和4172.1万美元[110] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型确定认股权证负债公允价值时，无风险利率分别为3.84% - 4.04%和4.08% - 4.23%，波动率分别为57.65% - 65.48%和62.14% - 68.68%[112] - 2025年第一季度认股权证负债公允价值变动主要因折现率变化，或有对价负债公允价值变动主要因市场数据和收入预测变化[113][115] - 2025年第一季度总租赁成本为12.7万美元，2024年为13.8万美元；2025年第一季度经营租赁产生的经营现金流为21.5万美元，2024年为12.3万美元[122] - 截至2025年3月31日，商誉余额为470万美元，与2024年12月31日持平[124] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，与合并相关的未摊销无形资产均为200万美元[124] - 2025年4月公司将临床前阶段右啡烷前药相关知识产权授权给未披露方，获得25万美元预付款，潜在未来监管里程碑可达845万美元及净销售额的个位数特许权使用费[137] - 2025年4月1日公司出售优先审评券，获得净收益1.483亿美元[138] - 2023年11月17日公司完成对Acer Therapeutics Inc.的收购，包括OLPRUVA及相关产品管线[139] - 2022年5月公司购买Orphazyme A/S与arimoclomol相关的所有资产和业务，并承担520万美元的储备金追回负债[140] - 公司出售PRV获得1.5亿美元毛收入[145] - 公司需支付Relief Therapeutics最高4500万美元美国净销售额的10%特许权使用费及最高5650万美元的指定监管里程碑款项，2025年4月10日将特许权出售给Soleus Capital Management L.P [152] - NPC发病率估计为每10万至13万例活产中有1例，美国和欧洲约有1800名NPC患者，其中美国约900名，欧盟约1100名，美国约300至350人已确诊[144] - UCD发病率约为每10万人中有1人，美国约有800名患者接受氮清除疗法积极治疗[151] - VEDS发病率估计为每5万至20万人中有1人，美国约有7500名患者[159] - 2025年3月31日和2024年12月31日，公司存货总额分别为1317.4万美元和1296.9万美元[75] - 2024年4月5日，公司获得1亿美元高级有担保贷款，分为三笔，已全额支付6000万美元，另有两笔各2000万美元[78] - 2025年3月31日和2024年12月31日，公司长期债务分别为6009万美元和5950.4万美元[81] - 2025年3月31日和2024年12月31日，公司应收账款总额分别为1261.7万美元和1050.9万美元[94] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司已发行普通股分别为5625.5055万股和5524.6401万股[95] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司预留普通股分别为2065.4221万股和1980.4372万股[96] - 截至2025年3月31日，公司有5,483,527份购买普通股的认股权证尚未行使[99] - 2023年11月，公司向特定投资者直接发行1,382,489股普通股及可购买多达1,382,489股普通股的认股权证，发行所得约600万美元用于一般公司用途[100] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，认股权证及看跌期权相关负债的公允价值分别约为1300万美元和1780万美元；2025年和2024年第一季度，相关公允价值调整分别产生约480万美元和460万美元收入[101] - 截至2025年3月31日，修订重述