财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司通过私募和公开发行股票共筹集了11亿美元总收益[88] - 2025年和2024年第一季度净亏损分别为3100万美元和4870万美元，截至2025年3月31日累计亏损7.74亿美元[89] - 截至2025年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券4.971亿美元，预计可支撑运营至2027年年中[94] - 2025年和2024年第一季度所得税费用均为10万美元，主要与基于总利息收入的州所得税有关[122] - 2025年和2024年第一季度合作收入分别为3300万美元和570万美元，2025年第一季度包含Vertex协议递延收入2000万美元等[124] - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为5450万美元和4840万美元，增加610万美元，主要因员工和临床试验成本增加[125] - 2025年和2024年第一季度管理费用分别为1520万美元和1420万美元，增加100万美元，主要因员工费用等增加[127] - 2025年和2024年第一季度成功付款负债公允价值变动分别为22.3万美元和7.8万美元，增加14.5万美元[123] - 2025年和2024年第一季度利息及其他收入净额分别为545.9万美元和813.6万美元，减少267.7万美元，因可售证券余额利率下降[123][129] - 截至2025年3月31日，公司通过股权发行筹集11亿美元，现金、等价物和可售证券共4.971亿美元[130] - 2025年和2024年第一季度分别从礼来获得2000万美元和500万美元里程碑付款[133] - 公司与杰富瑞签订销售协议，最高可售1.5亿美元普通股，佣金最高3%，2025年第一季度未售，2024年第一季度售股净收入2240万美元[134] - 公司预计未来研发和管理费用将增加，因推进项目、产品开发及支持研发活动[126][127] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为2784.5万美元，2024年同期为4308.2万美元[135] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为4816.8万美元，2024年同期为4163.2万美元[135] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量为7000美元，2024年同期为2273.4万美元[135] - 2025年第一季度现金、现金等价物和受限现金净减少7600.6万美元，2024年同期为6198万美元[135] - 截至2025年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券4.971亿美元，预计可支撑到2027年年中[142] - 2025年第一季度，经营活动净现金使用主要源于净亏损3100万美元，经非现金项目调整[136] - 2025年第一季度，投资活动净现金使用包括购买有价证券1.448亿美元和购买财产设备120万美元[138] - 2024年第一季度，融资活动净现金提供主要来自通过ATM股权发行计划出售普通股所得[141] - 截至2025年3月31日，公司有现金和现金等价物9660万美元，有价证券4.005亿美元[152] - 利率立即变动10%不会对公司现金等价物和有价证券的公允价值产生重大影响[152] 各条业务线数据关键指标变化 - 2025年4月公布Heart - 2试验前三个剂量组14名参与者数据，最高剂量组0.6mg/kg中平均血液LDL - C和PCSK9蛋白较基线分别降低53%和60%，一名参与者LDL - C降低69%[97] - Heart - 2试验中，14名参与者按总RNA剂量评估，50 - 60mg剂量组平均血液LDL - C和PCSK9蛋白分别降低59%和65%，三名参与者LDL - C降低超50%[98] 业务进展与计划 - 2025年1月，公司达到Lilly协议候选药物选择标准，触发2000万美元里程碑付款[105] - 2025年第一季度，公司根据Vertex协议和Lilly协议确认了3300万美元合作收入[107] - 预计2025年下半年公布Heart - 2试验剂量递增部分最终数据，并向Lilly提交PCSK9项目选择方案并获决策[99] - 计划2025年下半年在获得监管批准后启动VERVE - 102的2期临床试验首名患者给药[100] - 预计2025年下半年提供VERVE - 201项目更新[103]