许可协议收入 - 公司与Norgine的许可协议获约4.32万美元预付款，未来里程碑和特许权使用费最高约23万美元[134] - 2024年公司有1795.8万美元许可收入，2025年无[153] 产品专利与独占期 - PEDMARK在美国孤儿药独占期从2022年9月20日至2029年9月20日，六项专利2039年到期[137] 市场患者分布 - 美国约200个儿科肿瘤治疗中心接收约80%的儿科癌症患者[142][143] - 美国每年约2万例顺铂化疗患者，主要肿瘤类型为甲状腺癌、乳腺癌、生殖细胞癌和睾丸癌[144] - 美国72个NCI指定学术中心治疗约20%的青少年和年轻成人肿瘤患者，3750个社区中心治疗约80% [145] 顺铂导致听力损失情况 - 超过50%的儿科患者和约40 - 80%的成人患者可能因顺铂导致永久性听力损失[148] 产品净销售额 - 2025年第一季度PEDMARK产品净销售额875.1万美元，2024年为741.9万美元[153] 费用变化 - 2025年第一季度研发费用较2024年同期增加9.1万美元[153] - 2025年第一季度销售和营销费用较2024年同期减少226.2万美元[153] 财务状况对比（截至特定日期） - 截至2025年3月31日，现金及等价物为22,675千美元，其他流动资产为20,300千美元，流动负债为8,371千美元，营运资金为34,604千美元；截至2024年12月31日，对应数据分别为26,634千美元、17,490千美元、6,919千美元、37,205千美元[155] 现金流量情况 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量约为4,318千美元，2024年同期为提供净现金39,047千美元；2025年第一季度净现金流为 - 3,959千美元，2024年同期为37,915千美元[156] 财务项目增减情况 - 2025年3月31日与2024年12月31日相比，现金及现金等价物净减少3,959千美元，其他流动资产增加5,444千美元，流动负债增加2,163千美元，营运资金减少678千美元[158] 股权情况 - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，普通股分别为27,594千股和27,527千股，认股权证均为150千份，受限股票单位分别为589千份和324千份，股票期权分别为5,857千份和5,855千份，总数分别为34,190千份和33,856千份[161] 现金账户情况 - 截至2025年3月31日，现金账户约有1,618千美元，储蓄和货币市场账户有21,057千美元[162] 股票期权估值假设 - 2025年第一季度估值股票期权使用的加权平均假设为：预期股息率0%，无风险利率4.05%，预期波动率159%，预期期限6年[177] 会计准则生效及影响评估 - 2023年12月FASB发布的ASU 2023 - 09将于2025年12月31日开始的年度期间生效，公司正在评估其影响[179] - 2024年11月FASB发布的ASU 2024 - 03将于2026年12月15日之后开始的年度期间生效，2027年12月15日之后开始的年度期间的中期期间生效，公司正在评估其影响[180] 资产负债表外安排 - 公司自成立以来无重大资产负债表外安排[165] 重大合同义务和承诺 - 除租赁协议和遣散费外无其他重大合同义务和承诺[166]