临床试验结果（belapectin） - 公司在NAVIGATE临床试验中，belapectin 2 mg/kg剂量组在ITT人群中食管静脉曲张发生率降低43.2%，但在复合终点未达到统计学显著性[98] - 在符合方案人群（PPP，n=287）中，belapectin 2 mg/kg剂量组食管静脉曲张发生率降低49.3%（目标为52.5%），p值<0.05[98] - 在美国患者亚组（n=186）中，belapectin 2 mg剂量组食管静脉曲张发生率显著降低68.1%（p=0.02）[98] - 在NASH-CX试验中，2 mg/kg LBM剂量的belapectin对无食管静脉曲张基线患者的HVPG绝对变化有显著效果（-1.08 mm Hg，p<0.01）[115] - 在无静脉曲张基线患者中，belapectin治疗组新发静脉曲张的比例显著低于安慰剂组（2 mg/kg组0%，8 mg/kg组4% vs 安慰剂组18%）[117] - NASH-CX试验显示，belapectin在总患者群体中HVPG平均变化为-0.37（2 mg/kg）和-0.42（8 mg/kg）mm Hg，但未达统计学显著性[114] - NASH-FX试验未达到主要终点（30名F3纤维化患者，4个月治疗期），但证实belapectin安全性良好[112] - belapectin与KEYTRUDA联合治疗晚期黑色素瘤的客观缓解率为50%，头颈癌患者的缓解率为33%[133] 临床试验进展与设计 - NAVIGATE试验共随机分配357名患者，最终患者随访和数据库锁定于2024年秋季完成[97][98] - NAVIGATE试验招募了355名意向治疗患者（ITT），其中287名完成18个月治疗的符合方案人群（PPP）[122] - NASH-CX试验纳入162名患者（36个中心），基线时50%存在食管静脉曲张[113] - NAVIGATE试验在14个国家激活超过150个临床站点，COVID-19疫情导致欧洲入组延迟[127][128] 药物安全性与药代动力学 - belapectin安全性良好，不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）发生率与安慰剂组相当，未报告药物相关SAEs[99] - 肝损伤研究表明，belapectin暴露量不随肝功能不全程度增加，单次4 mg/kg剂量在CTP分级A/B/C患者中安全性良好[130] 研发策略与适应症选择 - 公司计划在2025年第二季度报告NAVIGATE试验中特定生物标志物的额外数据[98] - 公司正在分析55名完成36个月治疗的患者数据，可能吸引潜在战略合作伙伴[100] - 公司已提交belapectin与PD-1抑制剂联合治疗头颈癌的IND申请，并获得FDA“研究可进行”许可，但试验启动取决于融资时机[104] - 公司选择复发性或转移性头颈癌作为belapectin联合免疫检查点抑制剂的主要适应症，基于该领域治疗选择有限且医疗需求高[134] 研发管线扩展 - 公司通过控股合资企业Galectin Sciences LLC开发小分子galectin-3抑制剂，已提交三个化学系列的化合物专利[103] - 癌症免疫治疗临床前数据显示belapectin联合检查点抑制剂可增强抗肿瘤效果，但Yervoy组合的IB研究因新疗法出现而终止[131][132] 财务数据（收入与利润） - 2025年第一季度研发费用为8,054千美元，较2024年同期的6,485千美元下降19.5%[136] - 临床活动费用从2024年第一季度的5,872千美元降至2025年同期的4,466千美元，主要由于NAVIGATE临床试验在2025年第一季度结束[137] - 2025年第一季度管理费用为1,412千美元，较2024年同期的1,594千美元下降11.4%，主要由于投资者关系/业务发展费用减少65,000美元及非现金股票补偿费用减少约91,000美元[140] 财务数据（现金流与资金状况） - 截至2025年3月31日，公司拥有740万美元无限制现金及现金等价物，另有1,100万美元信贷额度可供使用[141] - 2025年第一季度运营现金净流出为7,689,000美元，较2024年同期的12,105,000美元减少4,415,000美元[142] - 公司自成立以来通过债务和股权融资累计筹集3.145亿美元，预计当前资金可支持运营至2025年8月[141] - 公司现金预计足以支持运营至2025年8月31日[92] 财务风险管理 - 公司未使用任何特殊目的或表外实体进行融资或运营，且无可能影响流动性的非合并实体安排[143] - 公司投资组合主要为短期银行账户和货币市场基金，认为不存在重大市场风险[146]