财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损2150万美元，截至2025年3月31日累计亏损6.238亿美元[150] - 截至2025年3月31日的三个月，公司来自Astellas交易的收入为230万美元，2024年同期为340万美元[182] - 截至2025年3月31日的三个月，研发费用为1560万美元，2024年同期为2070万美元，减少510万美元主要因2024年第一季度的GMP批次活动[183] - 截至2025年3月31日的三个月，一般及行政费用为820万美元，2024年同期为710万美元，增加110万美元主要因薪酬费用和法律专业费用增加[184] - 截至2025年3月31日的三个月，认股权证负债公允价值变动为非现金收益10万美元，2024年同期为非现金损失33.7万美元[185] - 截至2025年3月31日的三个月，定期贷款公允价值变动费用为150万美元，2024年同期为110万美元[186] - 2025年和2024年第一季度，公司经营活动净现金使用分别为2202万美元和1979.8万美元，投资活动净现金使用分别为37.1万美元和14万美元，融资活动净现金使用分别为5.2万美元和2.2万美元[205] - 2025年第一季度，公司经营活动净现金使用2200万美元，主要是由于净亏损2150万美元，部分被非现金项目（主要是330万美元的股份支付费用和80万美元的其他非现金项目）抵消，运营资产和负债使用现金460万美元[206] - 2024年第一季度，公司经营活动净现金使用量为1980万美元，净亏损2410万美元，主要归因于研发支出[207] - 2024年第一季度，非现金项目调整部分抵消净亏损，其中股份支付费用320万美元，其他非现金项目净额100万美元[207] - 2024年第一季度，经营资产和负债提供的额外现金主要来自应付账款增加400万美元，被递延收入减少340万美元部分抵消[207] - 2025年第一季度，投资活动使用现金40万美元，主要用于购买实验室设备和计算机设备；2024年同期使用现金10万美元，主要用于购买实验室设备[208] - 2025年第一季度，融资活动使用现金10万美元，主要用于支付暂搁注册成本和租赁融资义务，员工购股计划缴款部分抵消；2024年同期使用现金少于10万美元[210] 各条业务线表现 - 公司已完成REVEAL试验A部分10名患者给药，其中队列二（高剂量，1x10¹⁵总vg）6人，队列一（低剂量，5.7x10¹⁴总vg）4人[144] - 预计2025年第二季度公布REVEAL试验队列二（高剂量；n = 3）安全和疗效数据、队列一（低剂量；n = 2）长期数据及TSHA - 102关键试验设计更新[144] - TSHA - 102获美国FDA孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道及再生医学先进疗法指定，获欧盟委员会孤儿药指定[145][146] - 公司尚无获批产品，未从产品销售获得收入，主要产品候选仍处于临床阶段[148] - 2020年公司因Abeona CLN1 Agreement支付300万美元一次性前期许可费及400万美元库存采购和研发费用报销[160] - 2021年12月，TSHA - 118治疗CLN1疾病CTA申请获加拿大卫生部批准，触发300万美元监管里程碑付款[161] - 2020财年公司向Abeona支付300万美元一次性前期许可费，还需支付最高2650万美元监管里程碑款项和最高3000万美元销售里程碑款项，并按高个位数支付许可产品净销售额特许权使用费[165] - 2022年3月，公司TSHA - 102治疗Rett综合征的CTA申请获加拿大卫生部批准，触发100万美元监管里程碑付款；2023年5月，TSHA - 102在成人Rett综合征患者的1/2期试验中首次给药，触发350万美元里程碑付款，于2023年8月支付[166] - 2022年10月21日，公司与Astellas签订期权协议，授予其对TSHA - 120和TSHA - 102的独家选择权[168][169][170] - 2023年9月，Astellas决定不行使TSHA - 120的选择权，公司在2023年第三季度确认相关收入[169] 资金筹集与使用 - 截至2025年3月31日，公司运营主要通过股权出售筹集6.71亿美元、IPO前可转换优先股私募、贷款协议及Astellas交易等方式获得资金[148] - 2023年11月13日，公司签订Trinity Term Loan Agreement，获得4000万美元定期贷款用于偿还此前贷款[149] - 公司与UT Southwestern签订协议，发行217.9万股普通股，无未来里程碑或特许权使用费义务（专利维护成本除外）[154] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1.166亿美元，公司主要通过股权融资、定期贷款和Astellas交易为运营提供资金，累计股权融资总收益为6.71亿美元[188] - 公司签订Trinity定期贷款协议，贷款本金4000万美元，利率为华尔街日报最优惠利率加4.50%或12.75%（以较高者为准），提前还款需支付1.00%-3.00%的溢价，还需支付1.00%的承诺费和5.00%的期末付款[189] - 2021年10月5日，公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格的暂搁注册声明，总发行价最高3.5亿美元；2022年4月，通过销售协议出售200万股普通股，净收益1160万美元；2024年12月13日，提交新的S - 3表格暂搁注册声明，总发行价最高3亿美元[192] - 2022年10月21日，公司与安斯泰来签订期权协议，安斯泰来支付2000万美元一次性款项；同日签订证券购买协议，出售7266342股普通股，收益约3000万美元[193][194] - 2022年10月26日，公司进行包销公开发行，出售1400万股普通股，净收益2600万美元；承销商行使超额配售权，额外购买765226股，净收益140万美元[195] - 2023年4月，公司与SSI投资者签订证券购买协议，出售705218股普通股和认股权证，总收益50万美元[196] - 2023年8月14日，公司进行私募交易，出售122412376股普通股和认股权证，总收益1.5亿美元，扣除费用后净收益1.403亿美元[197] - 2024年6月26日，公司进行包销公开发行，出售14361113股普通股和认股权证，净收益7000万美元；承销商行使超额配售权，额外购买3235000股，净收益670万美元，总净收益7670万美元[198][199] - 截至2025年3月31日，公司的重大现金需求包括2770万美元的不可撤销租赁付款和约1200万美元的可取消采购义务[201] 公司资格与政策优惠 - 公司将不再符合新兴成长公司资格的最早日期为2025年12月31日，或年总收入超过123.5亿美元，或非关联方持有的普通股市值超过7亿美元，或三年累计发行非convertible债务超过10亿美元[216] - 公司作为新兴成长公司，可享受某些会计标准延期采用、减少披露等优惠政策[215][216] - 公司是较小报告公司，非关联方持有的股份市值少于7亿美元，且最近一个财年的年收入少于1亿美元[219] - 若公司不再是新兴成长公司但仍是较小报告公司，可继续享受部分披露要求豁免[219] - 作为较小报告公司，公司可选择仅在年报中列报最近两个财年的经审计财务报表，并减少高管薪酬披露[219]