收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度总营收不足10万美元，较2024年同期的1760万美元减少1760万美元[20] - 2025年第一季度净亏损2060万美元，合每股亏损2.21美元；2024年同期净利润为860万美元，合每股收益1.70美元[23] - 2025年第一季度营收为2.9万美元，2024年同期为1758.4万美元[32] - 2025年第一季度运营亏损为2211.2万美元，2024年同期为418.7万美元[32] - 2025年第一季度持续经营业务亏损为2056.5万美元，2024年同期收入为858.8万美元[32] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用为1360万美元，较2024年同期的1330万美元增加30万美元[21] - 2025年第一季度一般及行政费用为860万美元，较2024年同期的840万美元增加20万美元[22] - 2025年第一季度研发费用为1358.8万美元，2024年同期为1334.3万美元[32] - 2025年第一季度管理费用为855.3万美元，2024年同期为842.8万美元[32] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金约为1亿美元，预计现金可维持到2026年下半年[19] - 2025年3月31日现金、现金等价物和受限现金为9978.9万美元，2024年12月31日为10846.8万美元[34] - 2025年3月31日营运资金为6971万美元，2024年12月31日为8000.9万美元[34] - 2025年3月31日总资产为12441.1万美元，2024年12月31日为13638.8万美元[34] - 2025年3月31日总负债为7507.4万美元，2024年12月31日为7999.5万美元[34] - 2025年3月31日普通股流通股数为10548852股，2024年12月31日为8202715股[34] 各条业务线表现 - 2025年2月，ELIMINATE - B试验最低剂量组首次给药PBGENE - HBV，在所有三名参与者中安全且耐受性良好[6] - PBGENE - DMD可解决超60%的杜氏肌营养不良症患者问题，公司计划2025年提交IND/CTA申请，2026年获得临床数据[9,12] - m.3243相关线粒体疾病在美国约影响2万人，PBGENE - 3243可消除突变线粒体DNA并实现体内异质性转变[13,14] - iECURE - OTC的OTC - HOPE试验预计2025年完成入组，2026年上半年获得完整数据[17] - 公司与诺华合作推进PBGENE - NVS项目，为血红蛋白病患者开发定制ARCUS核酸酶[18]