公司业务概况 - 公司是专注中枢神经、炎症和心脏代谢疾病的后期制药公司，有两个候选药物，均获美国、欧洲等国物质成分专利[78] 药物试验结果 - 2023年10月30日，公司宣布RECOVER - 1试验积极顶线结果，50mg剂量的brilaroxazine在第4周PANSS总分较安慰剂降低10.1分，p<0.001[81][83] - 2024年12月16日，公司宣布OLE试验积极初步顶线数据，brilaroxazine每日一次用药一年，疗效持久，停药率35%[81][89] - RECOVER - 1试验中，brilaroxazine 50mg和15mg停药率分别为16%和19%，低于安慰剂的22%[85] - OLE试验中，截至2024年12月，共435名患者入组，其中15mg组139人，30mg组155人，50mg组141人[92] - OLE试验中，156名（35.86%）为3期试验双盲部分的转组参与者，279名（64.13%）为新入组参与者[92] - 布立拉嗪15mg、30mg和50mg剂量在52周治疗后，PANSS总分分别降低15.2、18.6和20.8分[100] - 布立拉嗪15mg、30mg和50mg剂量汇总数据显示，PANSS总分降低18.6分（从71.6降至53），阳性症状降低5.2分（从17.7降至12.5），阴性症状降低4.5分（从19.5降至15.0）[100] - 15.2%的参与者报告至少一次治疗相关不良事件，大多为轻度（12.2%）或中度（3%）[100] - 本OLE治疗中断率为35%，主要因撤回同意（22%）、参与者失访（7%）和治疗相关不良事件（1.6%）[100] 试验计划与进度 - 截至2025年5月，RECOVER 3期试验的长期OLE部分完成，完整数据集预计2025年Q2公布[88] - 公司预计2025年年中启动RECOVER - 2试验，2026年第三季度公布顶线数据，2026年第四季度向FDA提交NDA[86] - brilaroxazine临床开发计划包括已完成的2期REFRESH试验、1年OLE试验和即将启动的3期RECOVER - 2试验[86] - brilaroxazine的NDA提交FDA要求有100名完成12个月治疗患者的长期安全数据[87][91] 知识产权情况 - 截至2025年5月15日，公司知识产权组合包括70项已授予专利和12项待决专利申请[96] 财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司营运资金赤字约为530万美元，累计亏损1.707亿美元，手头现金及现金等价物约为530万美元[101] - 2025年和2024年第一季度，公司净亏损分别约为640万美元和740万美元[101] - 2025年和2024年第一季度，研发费用分别为411.3537万美元和578.3865万美元，变化率为 - 28.9%[111] - 2025年和2024年第一季度，净亏损分别为643.284万美元和743.3608万美元[111] - 2025年和2024年第一季度研发费用分别约为410万美元和580万美元[113] - 2025年和2024年第一季度一般及行政费用分别约为240万美元和210万美元[116] - 2025年和2024年第一季度认股权证负债重估收益分别约为10万美元和50万美元[117] - 2025年和2024年第一季度利息费用分别约为1.2万美元和3000美元[118] - 2025年和2024年第一季度利息收入分别约为8.6万美元和17.3万美元[119] - 2025年3月31日现金及现金等价物为528.94万美元，较2024年减少818.69万美元，降幅60.8%[121] - 2025年第一季度经营活动使用的净现金为819.42万美元，较2024年减少353.16万美元，降幅30.1%[121] - 2025年第一季度融资活动提供的净现金为7300美元，较2024年减少32.47万美元，降幅97.8%[121] 管理层讨论和指引 - 预计未来几年开发布立拉嗪治疗精神分裂症的临床成本约为6700万美元[106] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物约为530万美元，预计到第二季度末有足够现金支付预期支出，但第三季度需额外筹资[122] - 公司预计未来将继续产生重大费用和经营亏损，未来一年持续经营能力存疑[123]