各条业务线表现 - 截至2025年3月31日，492名实体瘤患者在八项已完成临床试验中接受了gedatolisib治疗，其中129人在三项试验中单独使用，363人在五项试验中与其他抗癌药物联用[64] - PIQRAY在3期关键试验中，39%患者出现与高血糖相关的3级或4级不良事件，26%患者因治疗相关不良事件停药；而gedatolisib在1b期临床试验的103名患者剂量扩展部分，仅7%患者出现3级或4级高血糖，不到9%患者停药[63] - 在HR+/HER2 - 转移性乳腺癌1b期临床试验（B2151009）的四个扩展组中，接受过激素治疗的患者客观总体缓解率（ORR）为36% - 77%，初治患者ORR为85%，均高于对照研究[66] - VIKTORIA - 1的PIK3CA野生型（WT）队列于2024年第四季度完成351名受试者招募，预计2025年6月完成主要研究，第三季度获得顶线数据；PIK3CA突变型（MT）队列正在招募最多350名受试者，预计2024年第四季度获得顶线数据[70] - CELC - G - 201的1b期预计约36名参与者随机接受600mg darolutamide与120mg或180mg gedatolisib联用，2期将额外招募12名参与者，预计2025年第二季度末公布1b期剂量递增部分顶线数据[72][73] - VIKTORIA - 2预计在安全导入部分招募约12 - 36名可评估受试者，3期约638名受试者将根据PIK3CA状态分组，预计2025年第二季度第一名患者给药[74] - VIKTORIA - 2全球正在进行站点激活活动，预计2025年第二季度第一名患者给药[76] - CELC - G - 201预计2025年第二季度末公布1b期顶线数据[77] 业务收入潜力 - 若gedatolisib获得FDA对PIK3CA WT和MT人群的批准，二线适应症峰值收入潜力超20亿美元，市场渗透率仅需40%[75] 业务发展指引 - VIKTORIA - 1的PIK3CA WT患者队列主要完成日期预计在2025年6月，顶线数据预计第三季度可得，若数据积极，支持提交新药申请并向商业阶段公司转型[75] 收入和利润（同比环比） - 2025年和2024年第一季度净亏损分别约为3700万美元和2160万美元，截至2025年3月31日累计亏损约3.089亿美元[79] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度研发费用约3223万美元，较2024年同期增加1158万美元，增幅56%[89] - 2025年第一季度行政费用约391万美元，较2024年同期增加206万美元，增幅112%[89] - 2025年第一季度利息费用320万美元，较2024年同期增加180万美元，增幅127%，主要因2024年5月新增6170万美元贷款[94] - 2025年第一季度利息收入230万美元，与2024年同期基本持平[95] 现金流情况 - 2025年第一季度经营活动净现金使用约3590万美元，主要因净亏损约3700万美元和营运资金变化120万美元[110] - 2024年第一季度经营活动净现金使用约1710万美元，主要因净亏损约2160万美元[111] - 2025年第一季度投资活动净现金提供约2430万美元，主要来自政府证券短期投资净收益[112] - 2024年第一季度投资活动净现金提供约350万美元，主要来自政府证券短期投资到期净收益[113] - 2025年第一季度融资活动净现金提供约560万美元，主要来自695,650份普通股认股权证行权净收益[114] - 2024年第一季度融资活动净现金提供约1410万美元，主要来自普通股认股权证和员工股票期权行权收益[115] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物约1650万美元，短期投资约1.892亿美元[96] - 2025年3月，投资者行使695650份认股权证，行权价8.05美元，产生约560万美元现金[97] - 截至2025年3月31日，与Jefferies的公开市场销售协议下仍有1.25亿美元普通股可供出售[98] - 2024年5月30日，公司股权发行产生约6000万美元总收益，净收益约5630万美元[99] - 2024年5月30日，公司与Innovatus和Oxford签订修订并重述的贷款协议，最高可获1.8亿美元定期贷款[100] - A&R贷款协议最终费用为初始资金的4.5%，2024年5月30日公司确认最终费用450万美元[103] - 2024年5月30日公司发行103,876份认股权证，行使价为每股14.84美元，相对公允价值约120万美元[104] - 2025年5月13日公司签订第一修正案，支付修订费4万美元，延长相关权利到期日期[105] 前瞻性陈述说明 - 本季度报告包含涉及临床试验计划、产品开发商业化等方面的前瞻性陈述[119] 风险因素 - 公司面临多种风险和不确定因素，如运营历史有限、无法及时开发和商业化gedatolisib等[121] - 临床研究、生物制药开发和商业化存在不确定性和成本[121] - 证明产品安全性和效益以获监管批准存在复杂性和困难[121] - 与制药公司合作伙伴建立和维护关系可能面临挑战[121] - 临床试验存在不确定性和成本[121] - 市场对产品的接受度和市场机会大小存在不确定性[121] - 公司管理增长可能面临困难，如招聘和留住销售和关键人员[121] - 政府法规变化、信贷市场收紧和获取资本受限是风险因素[121] - 股市波动可能影响公司以有利条件获取资本的能力[121] 法规相关说明 - 作为较小报告公司，无需按要求提供市场风险定量和定性披露[123]