收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度营收100,954千欧元，2024年同期为95,894千欧元[15] - 2025年第一季度净亏损94,626千欧元，2024年同期为131,035千欧元[15] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股亏损1.58欧元，2024年同期为2.30欧元[15] - 2025年第一季度其他综合亏损为75千欧元，2024年同期为其他综合收益63千欧元[15] - 2025年第一季度净亏损94626000欧元，2024年同期净亏损131035000欧元[19] - 2025年第一季度总营收1.00954亿欧元，2024年同期为9589.4万欧元[44] - 2025年第一季度，丹麦贡献营收240万欧元，2024年同期无丹麦营收贡献[44] - 2025年和2024年第一季度股份支付费用分别为2560万欧元和1730万欧元[51] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度基于股份的支付为25,558千欧元，2024年同期为17,281千欧元[17] 现金流（同比环比） - 2025年第一季度经营活动产生的现金流为-14313000欧元，2024年同期为-101582000欧元[19] - 2025年第一季度投资活动产生的现金流为-703000欧元，2024年同期为7155000欧元[19] - 2025年第一季度融资活动产生的现金流为-18024000欧元，2024年同期为18423000欧元[19] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日和2024年3月31日，分别有6,017,157和6,031,498份认股权证流通在外[15] - 截至2025年3月31日，无形资产为3,909千欧元，2024年12月31日为4,028千欧元[16] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为517,923千欧元，2024年12月31日为559,543千欧元[16] - 截至2025年3月31日，总负债为1,251,245千欧元，2024年12月31日为1,285,201千欧元[16] - 截至2025年3月31日，公司股本为8,187千欧元，2024年12月31日为8,149千欧元[16] - 截至2025年3月31日，公司持有VISEN Pharmaceuticals 39.2%的股份，确认非现金收益3360万欧元，股权市值约2.6亿欧元[37] - 2025年第一季度，公司一处美国场地发生减值损失750万欧元[41] - 截至2025年3月31日，公司权益呈现负余额1.898亿欧元，但不影响流动性和资本资源[42] - 2025年3月31日，受限股票单位（RSU）和绩效股票单位（PSU）总数为1386446个[56] - 2025年3月31日，认股权证数量为6017157个，加权平均行使价格为96.26欧元[58] - 截至2025年3月31日，公司股本为60970565股，本季度增加281078股[59] - 2025年3月31日，库存股数量为597055股，占总流通股的1.0%[60] - 2025年3月31日，金融资产为589109千欧元，金融负债为1110093千欧元[61] - 2022年3月，公司发行5.75亿美元2.25%固定利率可转换票据，2028年4月1日到期[62] - 2024年9月，公司与Royalty Pharma签订1.5亿美元YORVIPATH上限合成特许权使用费融资协议，特许权使用费率为3%[66][67] - 2023年9月，公司与Royalty Pharma签订1.5亿美元SKYTROFA上限合成特许权使用费融资协议，特许权使用费率为9.15%[69][70] - 2025年3月31日和2024年12月31日，衍生负债预期波动率分别为49.7%和49.6%[73] - 2025年3月31日可转换优先票据账面价值为449,562千欧元，公允价值为433,666千欧元；2024年12月31日账面价值为458,207千欧元，公允价值为438,288千欧元[77] - 2025年3月31日衍生负债1月1日为150,670千欧元，重新计量在财务（收入）或费用中确认23,911千欧元，3月31日为174,581千欧元[77] - 2025年3月31日非衍生金融负债未折现到期分析中，借款（不包括租赁负债）合同现金流为1,031,221千欧元，账面价值为752,909千欧元[78] - 2025年3月31日租赁负债合同现金流为107,986千欧元，账面价值为94,363千欧元[78] - 2025年3月31日贸易应付款、应计费用和其他负债合同现金流和账面价值均为88,240千欧元[78] - 2025年3月31日总金融负债合同现金流为1,227,447千欧元，账面价值为935,512千欧元[78] 管理层讨论和指引 - 2025年2月12日，公司宣布董事会授权回购至多1825万美元的美国存托股票[39] - 公司愿景2030要让多个产品达到blockbuster地位（>10亿美元），成为领先的内分泌罕见病公司[87] - 公司计划通过全球商业化让TransCon PTH、TransCon hGH和TransCon CNP每个产品达到blockbuster地位（>10亿美元）[95] - 公司在肿瘤学领域正在进行注册试验以获得加速批准[95] - 2025年第三季度公司计划提交IND申请进行篮子试验评估其他适应症，同时研究TransCon hGH和TransCon CNP潜在组合[137] - 2025年第二季度预计公布2期COACH试验中软骨发育不全儿童第26周的顶线结果[191] 各条业务线表现 - 公司目前有两个上市产品和四个处于临床开发阶段的产品候选药物，分布在内分泌罕见病和肿瘤学领域[94] - SKYTROFA于2021年10月在美国上市，2023年9月在德国上市；YORVIPATH于2024年1月在德国和奥地利上市，2024年12月在美国上市，截至2025年3月31日，美国超1000名医疗保健提供者开具超1750份新处方[97] - 内分泌罕见病领域，TransCon CNP针对儿童软骨发育不全的NDA已提交，TransCon hGH针对成人生长激素缺乏症的sBLA已提交，PDUFA目标日期为2025年7月27日[98][101] - 肿瘤学领域，2024年第四季度，公司结束BelieveIT - 201临床试验的入组，并优先推进TransCon IL - 2 b/g项目[97] - 公司通过与Teijin合作在日本开发和商业化相关产品，与VISEN合作在大中华区开发和商业化相关产品[97] - 截至2025年3月31日，公司通过独家分销协议将内分泌罕见病项目拓展至超75个国家[104] - 公司的TransCon技术结合传统前药和缓释技术优势，可实现药物在体内的持续释放，目标是开发出高效、安全、耐受性好且方便的产品[107] - TransCon分子有三个组成部分：母体药物、惰性载体和连接体，注射后可按可预测方式释放活性药物[108] - TransCon技术有三种载体平台，包括全身载体和局部载体，可提供持续的全身或局部药物暴露[111] - TransCon连接体可使多种治疗药物与载体暂时结合，有大量适用的连接体库，能实现可预测的药物释放[113] - 约68%的商业保险儿科GHD患者和约63%的医疗补助儿科GHD患者接受每日生长激素治疗，约32%的商业保险患者和约37%的医疗补助患者未接受治疗；商业保险队列平均依从率约60%，医疗补助队列约50%；仅32%的商业保险和18%的医疗补助患者依从率超80%[118] - 51588名疑似成人GHD患者中，少于4%接受生长激素治疗[119] - 估计儿科适应症占hGH总市场的90%，其中约一半为儿科GHD[121] - enliGHten试验招募298名参与者，试验结束时81人完成治疗，其中59%达到或超过平均父母身高标准差评分，平均治疗时长3.2年[128] - 日本riGHt试验中，TransCon hGH（N = 15）与生长激素（N = 16）对比，第52周结果与关键试验一致，耐受性良好[129] - 2024年9月公司提交TransCon hGH补充生物制品许可申请，12月FDA接受审核，PDUFA目标日期为2025年7月27日[133] - foresiGHt试验评估259名成人GHD患者，第38周TransCon hGH在主要疗效终点上优于安慰剂，关键次要疗效终点也有优势，安全性和耐受性与每日hGH相当[134] - 2024年12月New InsiGHTS试验公布积极结果，49名Turner综合征儿童分组治疗，第26周TransCon hGH与每日生长激素生长效果相似，截至2025年3月31日45人继续试验，安全性和耐受性与每日生长激素相当[136] - 70 - 80%的甲状旁腺功能减退症患者因甲状腺手术损伤或意外切除甲状旁腺发病；374名患者调查显示72%在过去12个月经历超10种症状；常规治疗慢性甲状旁腺功能减退症肾并发症发生率高，如肾结石达36%、肾钙化达38%、慢性肾病达41%[138][139] - 美国和欧洲超25万患者受甲状旁腺功能减退症影响，其中美国约7 - 9万，德国约7万，德国以外欧洲其他地区超10万，美国曾接受PTH治疗患者约4000 - 5000人[145] - 2019年回顾性研究显示，90.7%患者12个月内有≥1次甲状旁腺功能减退症相关医疗利用事件，87.8%有≥1次门诊就诊，41%有≥1次急诊就诊，19.5%有≥1次住院[140] - 2024年8月FDA批准YORVIPATH用于成人甲状旁腺功能减退症治疗，9月授予其孤儿药排他权，在美国有7年市场独占期；2023年11月在欧盟和欧洲经济区获批，同年获欧盟孤儿药地位，有10年市场独占期[147] - 2024年5月公布的3期PaTHway试验事后分析2年结果显示，TransCon PTH治疗使成人慢性甲状旁腺功能减退症患者平均eGFR从基线在第52周增加8.9 mL/min/1.73m²（p<0.0001），第104周增加9.0 mL/min/1.73m²（p<0.0001）[145] - 截至第104周，TransCon PTH治疗组61%参与者eGFR较基线增加≥5 mL/min/1.73m²，46%增加≥10 mL/min/1.73m²；安慰剂转TransCon PTH组62%增加≥5 mL/min/1.73m²，38%增加≥10 mL/min/1.73m²[157] - 2期PaTH Forward试验59名患者中56名完成5年试验，结果显示长期使用TransCon PTH治疗可使骨重塑恢复正常范围[153] - 3期PaTHway试验82名患者中73名完成3.5年试验，3期PaTHway Japan试验13名患者中12名达到主要多组分终点[158][159] - 2020年10月欧洲委员会授予TransCon PTH孤儿药指定，2021年7月日本厚生劳动省授予其孤儿药指定[150][151] - 2022年12月FDA允许公司启动TransCon PTH美国扩大使用计划，该计划于2024年11月29日停止接收新患者[149] - 武田的NATPARA于2015年在美国获批，2019年自愿召回，2022年10月宣布2024年底全球停产[142] - 2022年3月，成人甲状旁腺功能减退症3期PaTHway试验中，78.7%（48/61）接受TransCon PTH治疗的患者达到主要终点，对照组仅4.8%（1/21），p值<0.0001[160] - 软骨发育不全发病率约为每10000 - 30000名新生儿中有1例，全球约250000人受影响[161] - 2024年9月ApproaCH试验中，84名2 - 11岁软骨发育不全儿童按2:1随机分组，接受每周一次100 µg/kg/周的TransCon CNP或安慰剂治疗52周[174] - 2025年1月，关键ApproaCH试验显示，与安慰剂组恶化情况相比，TransCon CNP改善了腿部弯曲情况[170] - 2025年3月31日，公司提交治疗软骨发育不全儿童的新药申请（NDA），计划2025年第三季度向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA）[176] - ApproaCH试验中，接受TransCon CNP治疗的儿童（n = 57）第52周年化生长速度（AGV）的LS均值为5.89 cm/年，安慰剂组（n = 27）为4.41 cm/年，LS均值差异为1.49 cm/年，p<0.0001[179] - ApproaCH试验中，接受TransCon CNP治疗的儿童（n = 57）ACH身高Z评分较基线的LS均值变化为0.30，安慰剂组（n = 27）为0.01，LS均值差异为0.28，p<0.0001[179] - ApproaCH试验中，接受TransCon CNP治疗的儿童（n = 55）CDC身高Z评分较基线的LS均值变化为0.15，安慰剂组（n = 27）为 - 0.15，LS均值差异为0.30，p = 0.0003[179] - 2023年第三季度，公司向FDA提交IND修正案，启动针对0 - <2岁软骨发育不全婴儿的reACHin试验[183] - 截至2024年7月29日，在IL - Believe试验中，接受TransCon IL - 2 β