财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度总收入为526万美元，同比下降52.7%，2024年同期为1113万美元[15] - 2025年第二季度净亏损3772万美元，同比改善33%，2024年同期净亏损5630万美元[15] - 2025年上半年净亏损为8135.6万美元，较2024年同期的1.219亿美元亏损有所收窄[24] - 2025年第二季度每股基本亏损为0.69美元，同比改善40.5%，2024年同期为1.16美元[15] - 2025年Q2净亏损3770万美元，同比收窄33%（2024年同期亏损5630万美元）[117][118] - 2025年上半年总收入为683万美元，较2024年同期的1961万美元下降65.2%[157] - 2025年前六个月净亏损8140万美元，较2024年同期的1.219亿美元亏损有所收窄[191] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年上半年研发费用为7152万美元，同比下降3.8%，2024年同期为7435万美元[15] - 2025年第二季度研发费用为3538.3万美元，较2024年同期的3365.5万美元增加172.8万美元[129][136] - 2025年第二季度销售、一般及行政费用为1350万美元，较2024年同期的1576.7万美元减少226.7万美元[129][125] - 2025年第二季度合同制造成本为零，较2024年同期的722.7万美元减少722.7万美元[129][135] - 公司2025年第二季度研发费用为7150万美元，较2024年同期的7430万美元下降3.8%[163] - 公司2025年第二季度销售、一般及行政费用为1350万美元，较2024年同期的1580万美元下降14.6%[146][147] - 销售、一般及行政费用在2025年上半年为2440万美元，较2024年同期的2970万美元下降17.8%[172][173] 现金及投资相关数据 - 现金及现金等价物从2024年12月31日的1.589亿美元增长至2025年6月30日的2.538亿美元，增长59.7%[13] - 当前投资证券从2024年12月31日的2.086亿美元下降至2025年6月30日的1.232亿美元，下降40.9%[13] - 2025年6月30日现金及现金等价物为2.537亿美元，较2024年底的1.603亿美元增长58.3%[24] - 2025年上半年投资活动净现金流为9317.2万美元，主要来自到期债务证券收益2.137亿美元[24] - 截至2025年6月30日，公司现金及投资证券总额为3.77亿美元，较2024年末3.675亿美元增长2.6%[118] - 公司现金及等价物、受限现金和投资证券总额为3.785亿美元，预计可维持运营至2027年下半年[183] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物期末余额为2.55272亿美元，较期初1.60329亿美元增长59.2%[189][190] 债务及融资活动 - 长期债务从2024年12月31日的5132万美元微增至2025年6月30日的5184万美元[13] - 2025年通过增发股票融资8051.1万美元[24] - 长期债务本金余额从2023年修正协议的1亿美元降至2024年修正协议的5000万美元，2024年7月提前偿还5000万美元本金及310万美元终端费用[55][56] - 特许权融资协议下，公司需向购买方支付总额上限为6.938亿美元（2032年6月前）或8.438亿美元（2038年底前），实际净融资额为3.701亿美元[61][62][65] - 截至2025年6月30日，特许权融资负债余额从4.3988亿美元增至4.6051亿美元，当期利息支出2708万美元[67] - 公司通过后续公开发行440万股普通股，每股发行价17.00美元，扣除承销折扣和佣金及其他发行费用后，净收益为7010万美元[68] - 承销商行使期权额外购买70万股普通股，公司获得净收益1040万美元[69] - 赫拉克勒斯债务本金5000万美元需在2027年1月全额偿还，未来利息及融资费用总计1290万美元[184] - 2025年1月通过增发普通股净融资7010万美元，2月因承销商行使超额配售权再融资1040万美元[193] - 公司2024年修订的债务协议要求2027年到期日偿还剩余5000万美元本金，并需支付总计300万美元后端费用[194] 业务线表现（研发项目） - 亨廷顿病候选药AMT-130获FDA突破性疗法认定，计划2025年Q3启动第四队列临床试验[97][101] - 癫痫治疗药AMT-260首例患者治疗后5个月癫痫发作频率降低92%[110] - 法布里病候选药AMT-191获FDA孤儿药和快速通道资格，独立数据监委会未发现重大安全性问题[112][113] - SOD1-ALS治疗药AMT-162首例患者给药后，独立数据监委会批准推进第二队列入组[116] - 亨廷顿病(AMT-130)研发成本在2025年上半年达1870万美元，较2024年同期的530万美元增长1340万美元，增幅达252.8%[166] - 颞叶癫痫(AMT-260)研发成本在2025年上半年为400万美元，其中临床试验支出330万美元，CMC开发支出70万美元[167] - 法布里病(AMT-191)研发成本在2025年上半年达340万美元，其中临床试验支出占比94.1%(320万美元)[168] - 肌萎缩侧索硬化症(AMT-162)研发成本在2025年上半年为290万美元，其中临床试验支出占比96.6%(280万美元)[169] 其他财务数据 - 累计赤字从2024年12月31日的11.3亿美元扩大至2025年6月30日的12.11亿美元[13] - 2025年第二季度股东权益赤字为400万美元，较2024年12月31日的675万美元赤字有所改善[13] - 2025年上半年其他综合亏损为610.3万美元，较2024年同期的276.7万美元扩大120.6%[24] - 2025年6月30日股东权益赤字为400.3万美元，较2024年底的675.2万美元赤字改善40.7%[21] - 2025年上半年基于股份的薪酬支出为949.4万美元，较2024年同期的1407.1万美元下降32.5%[24] - 公司在2025年6月30日的累计赤字达到12.113亿美元[191] - 2025年前六个月经营活动净现金流出8400万美元，投资活动净现金流入9317万美元，融资活动净现金流入8071万美元[189][200][202] 收入细分 - 2025年第二季度许可收入为526.2万美元，较2024年同期的186.9万美元增加339.3万美元[130][131] - 2025年第二季度合同制造收入为零，较2024年同期的212.4万美元减少212.4万美元[130][132] - 2025年第二季度合作收入为零，较2024年同期的713.3万美元减少713.3万美元[130][133] - 公司2025年上半年许可收入为683万美元，较2024年同期的307万美元增长122.7%[157][158] - 公司2025年上半年合同制造收入为0，较2024年同期的611万美元下降100%[157][159] - 公司2025年上半年合作收入为0，较2024年同期的1043万美元下降100%[157][160][161] 股权激励相关 - 2025年第二季度，公司基于股份的补偿费用总额为508.4万美元，2024年同期为688万美元[72] - 截至2025年6月30日，未确认的基于股份的补偿费用总额为3836.7万美元，加权平均剩余确认期为2.34年[74] - 2025年上半年，公司授予1,150,410份股票期权，加权平均行使价格为12.56美元[76] - 2025年上半年，公司授予1,367,990份限制性股票单位(RSUs)，加权平均授予日公允价值为12.24美元[78] - 2025年上半年，公司绩效股票单位(PSUs)增加115,000股，预期支付率从100%提高到200%[80] 税务及外汇 - 公司2025年Q2及上半年实际所得税率均为1.1%，远低于荷兰法定税率25.8%，主要因对荷兰递延税资产计提估值备抵[90] - 公司2025年上半年美国业务递延所得税费用分别为50万美元（Q2）和90万美元（累计），较2024年同期（90万/160万美元）显著下降[89] - 公司2025年第二季度外汇净收益为1864万美元，较2024年同期的净损失99万美元大幅改善[150][153] - 2025年上半年外汇净收益达2580万美元，而2024年同期为净损失210万美元[181] 资产及负债 - 总资产从2024年12月31日的5.565亿美元增长至2025年6月30日的5.849亿美元，增长5.1%[13] - 应付账款及其他流动负债从2024年12月31日的2923万美元增至2025年6月30日的3148万美元，其中供应商应计账款从1011万美元增至1388万美元[53] - 公司资产质押总额为5.849亿美元，扣除现金及其他流动资产后净质押资产为4.254亿美元[59] - 2025年前六个月应收账款及预付费用净增加680万美元，应付账款及应计费用净减少560万美元[197] - 公司债务证券投资1.20205亿美元，同时到期债务证券收回2.13763亿美元[200] 未来支付义务 - 因收购uniQure France SAS产生的剩余里程碑付款达1.879亿美元，预计支付时间为2029-2033年[186] - 公司与Genezen的CSA协议剩余最低采购承诺为2520万美元，其中未来12个月内需支付1360万美元[188] - 公司固定租赁付款义务2320万美元，其中440万美元需在12个月内支付[185] - 与CSL Behring协议保留的里程碑付款权利最高达13亿美元[63]