财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度收入为530万美元，同比下降580万美元，主要由于合作收入减少710万美元和合同制造收入减少210万美元，部分被许可收入增加340万美元所抵消 [18] - 研发费用为3540万美元，同比增加170万美元，主要由于外部项目支出增加630万美元和或有对价公允价值变动增加400万美元 [19] - 现金及投资证券总额为3.77亿美元，较2024年底增加950万美元，主要得益于第一季度增发融资净收入8050万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - AMT-130治疗亨廷顿舞蹈症取得突破性进展，获得FDA突破性疗法认定，并完成两项GMP批次生产 [7][8] - AMT-260治疗颞叶癫痫的首例患者数据显示癫痫发作频率降低92%，且无严重不良事件 [9][10] - AMT-191治疗法布里病和AMT-162治疗SOD1 ALS的临床试验持续推进，预计2025年9月公布初步数据 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进AMT-130的商业化准备，包括BLA提交和2026年潜在上市计划 [8][22] - 通过任命首席客户与战略官和扩大团队，加强市场准入和商业化能力 [9] - 在神经退行性疾病和罕见病领域，公司通过差异化基因疗法策略占据竞争优势 [6][10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对AMT-130的加速审批路径表示乐观，强调与FDA的明确沟通和临床结果数据的稳健性 [26][27] - 预计现金储备足以支持运营至2027年，为AMT-130的商业化提供充足资金 [21] - 行业对基因疗法的监管环境变化保持关注，但公司认为其临床数据策略具有差异化优势 [78][80] 其他重要信息 - AMT-130的第四队列研究将纳入纹状体体积较小的患者，以扩大治疗人群 [14][50] - 公司计划在2025年9月公布AMT-130的36个月随访数据，包括CUHDRS和TFC等关键指标 [15] - 癫痫和法布里病的早期数据显示出积极的疗效信号，进一步验证了公司的技术平台 [16][17] 问答环节所有的提问和回答 问题: FDA是否要求AMT-130在CUHDRS上显示最小临床获益阈值 - FDA未要求最小临床效果阈值，但公司预计数据将显示足够的证据支持加速审批 [26] 问题: AMT-130的手术流程和患者恢复时间 - 手术为微创性，患者通常在24小时内出院，几天内恢复日常活动 [31][32][33] 问题: 倾向评分匹配与加权分析方法的差异 - FDA倾向于倾向评分匹配，但两种方法的结果相似，公司已提交两种分析计划 [41][42] 问题: AMT-130的商业化患者人群估计 - 美国约有3.5万确诊患者，其中早期症状患者（Stage 2-3）为主要目标人群 [69] 问题: 欧洲与美国监管路径的差异 - 公司尚未与EMA讨论审批路径，优先聚焦美国市场 [62] 问题: NFL生物标志物的支持性数据要求 - FDA未明确要求NFL数据的具体标准，但公司预计数据将支持主要临床终点 [97] 问题: 自然历史对照数据库的选择 - ENROLL HD数据库被选为主要对照，因其与试验患者基线特征最匹配 [103][104]