收入和利润（同比环比） - 公司2025年第二季度总收入达4.52亿美元，同比增长101%（去年同期2.25亿美元）；上半年总收入5.84亿美元，同比增长69%[3][4] - 公司2025年第二季度总收入为4.52亿美元，同比增长100.9%（2024年同期为2.25亿美元）[34] - 公司2025年第二季度净利润为1.24亿美元，而2024年同期净亏损6600万美元[34] - 公司2025年上半年总收入为5.84亿美元，同比增长69.3%（2024年同期为3.45亿美元）[34] - 公司2025年上半年净亏损2300万美元，较2024年同期净亏损2.09亿美元大幅收窄[34] - 公司2025年第二季度非GAAP净利润为1.54亿美元，而2024年同期非GAAP净亏损3500万美元[36] 业务线表现 - TRYNGOLZA在2025年第二季度实现净产品销售额1900万美元，上半年累计2600万美元[1][9] - SPINRAZA在2025年第二季度产生特许权收入5400万美元，上半年累计1.02亿美元[12] - WAINUA在2025年第二季度产生特许权收入1000万美元，上半年累计2000万美元[12] - 公司2025年第二季度研发收入为3.49亿美元，同比增长128.1%（2024年同期为1.53亿美元）[34] - 公司2025年第二季度商业收入为1.03亿美元，同比增长43.1%（2024年同期为7200万美元）[34] 管理层讨论和指引 - 公司上调2025年全年收入指引至8.25-8.5亿美元（原指引7.25-7.5亿美元），非GAAP运营亏损预期收窄至3-3.25亿美元（原预期<3.75亿美元）[5][8] - 公司预计2025年将获得Donidalorsen（HAE适应症）的美国批准和TRYNGOLZA（FCS适应症）的欧盟批准[41] - 公司计划2026年提交Olezarsen（sHTG适应症）和Zilganersen（Alexander病适应症）的美国上市申请[41] 地区表现和审批进展 - TRYNGOLZA欧洲市场获批在即，CHMP已给出积极意见[9] - donidalorsen用于遗传性血管性水肿的美国PDUFA日期为2025年8月21日，预计将成为公司第二个独立上市产品[1][9] 现金及投资 - 截至2025年6月30日，公司现金及短期投资余额为23亿美元[16] - 截至2025年6月30日，公司现金及短期投资为22.9亿美元[40] - 公司获得Ono Pharmaceutical关于sapablursen的2.8亿美元首付款[14] 非GAAP运营收入 - 非GAAP运营收入从去年同期的亏损3500万美元改善为2025年第二季度盈利1.7亿美元[3]