临床项目进展 - 公司计划在2026年上半年提交威尔逊病(PM577)的IND和/或CTA申请，并在2027年公布初始临床数据[8][33] - 公司预计在2026年中期提交AATD(α-1抗胰蛋白酶缺乏症)的IND和/或CTA申请，并在2027年公布初始临床数据[8][33] - PM577针对威尔逊氏症的IND和/或CTA预计在2026年上半年提交，AATD的IND和/或CTA预计在2026年中期提交[103] 临床数据表现 - PM359治疗慢性肉芽肿病(CGD)显示：患者中性粒细胞NADPH氧化酶活性恢复达治疗阈值的3-4倍(71% DHR阳性)，炎症标志物改善[15] - 肝脏铜含量减少约75%，尿铜减少约80%，粪便铜增加约100%[50] - 校正后AAT蛋白水平恢复至健康范围约20μM[61] 技术平台优势 - 公司专有LNP在非人灵长类动物中实现>50%肝细胞编辑，且耐受性良好[33][37] - Prime编辑技术在550个潜在脱靶位点检测中未发现脱靶编辑[23] - 公司LNP由8个组件构成，其中6个在肝脏项目中通用[35] - 在非人灵长类动物实验中，LNP单次给药后44周仍保持安全性[37][39] - Prime Editing技术可进行小编辑（1-20 bp插入或删除）、中等编辑（高达1 kb删除或250 bp插入）和大编辑（多kb重复切除或外显子删除）[106] - PASSIGE技术可实现非病毒多kb大小的基因编辑，无双链断裂[108] - Prime Editing技术可进行靶向全基因替换（如血友病A）和体内蛋白质工厂（如法布里病）[109] 市场规模与患者群体 - 公司预计威尔逊病在美国和欧盟患者超2万人，AATD患者达20万[33] - 威尔逊病在美国和欧洲患者超过20,000人，其中30-50%携带H1069Q突变[45] - 日本威尔逊病患者约7,500-15,000人，R778L是亚洲人群主要突变[45] - α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）在欧美患者约200,000人，仅10-15%被诊断[57] - 囊性纤维化（CF）在美国影响约40,000人，每年新增1,000例[72] - Prime Editing可覆盖93%以上CF患者[70] 资金与合作 - 公司与囊性纤维化基金会签订协议，获得总计3900万美元资金支持(2024年1500万+2025年2400万)[30] - 公司与BMS合作获得1.1亿美元预付款，潜在里程碑超35亿美元[86] - 与BMS合作开发Prime Edited ex vivo CAR-T产品[103] - 囊性纤维化基金会提供资金支持Prime Editors用于囊性纤维化的研究[103] 业务战略 - 公司计划利用威尔逊病项目的经验加速AATD项目开发[33] - Prime Medicine专注于大型遗传疾病项目，具有明确的增值路径和数十亿美元的市场机会[103] - Prime Medicine的基因编辑技术有潜力解决约90%的遗传疾病和非遗传疾病机会[103] 财务数据 - Prime Medicine现金等价物、投资和受限现金为1.583亿美元，现金储备可持续至2026年上半年[103] 技术应用领域 - Prime Editing技术在CAR-T疗法、囊性纤维化、X连锁慢性肉芽肿病等领域有应用[109] - CAR-T编辑中TRAC位点整合效率超过80%[87] 治疗潜力评估 - 肝细胞校正效率达到20-30%可能治愈威尔逊病[45]