收入和利润（同比环比） - Galafold在2025年前六个月的收入为2.331亿美元，同比增长2290万美元[83] - Pombiliti + Opfolda在2025年前六个月的收入为4680万美元[83] - 2025年第二季度净产品销售额为1.54688亿美元，同比增长2801万美元[92] - 公司2025年上半年净产品销售额为2.799亿美元，同比增长4290万美元，主要得益于Galafold和Pombiliti + Opfolda在欧洲和美国的持续增长以及390万美元的有利外汇影响[96] - 2025年上半年净亏损为4610万美元，相比2024年同期的6412万美元亏损有所改善[96] - 2025年第二季度毛利率为90.2%（1.39471亿美元/1.54688亿美元）[92] 成本和费用（同比环比） - 2025年第二季度研发费用为6084.8万美元，同比增长3616万美元，其中包含支付给Dimerix的3000万美元首付款[93] - 2025年第二季度销售、一般及行政费用为8454.3万美元，同比增长1096万美元[93] - 2025年上半年研发费用为8869万美元，同比增长3567万美元，主要由于支付给Dimerix的3000万美元前期许可费用[96] - 2025年上半年销售、一般及行政费用为1.764亿美元，同比增长1480万美元，主要由于人员成本增加870万美元以支持产品供应[97] 业务线表现 - Galafold在2025年前六个月的收入为2.331亿美元，同比增长2290万美元[83] - Pombiliti + Opfolda在2025年前六个月的收入为4680万美元[83] 管理层讨论和指引 - 公司预计当前现金状况足以支持未来12个月的运营和研发项目[110] - 公司支付3000万美元首付款获得DMX-200在美国的独家商业化权利，潜在里程碑付款总额最高达5.6亿美元[81] - DMX-200针对FSGS的3期临床试验ACTION3已取得积极中期结果，并与FDA就蛋白尿作为主要终点达成一致[86] 现金流和投资活动 - 2025年上半年经营活动净现金流出为1880万美元，主要由于4610万美元净亏损及5040万美元非现金费用调整[103] - 2025年上半年投资活动净现金流出为3860万美元，主要用于5.32亿美元购买有价证券[105] - 2025年上半年库存增加3090万美元以支持商业增长[103] 现金及等价物 - 公司截至2025年6月30日的现金及等价物为2.31亿美元[88] - 截至2025年6月30日，公司现金、现金等价物及有价证券为2.31亿美元[102] 其他重要内容 - FSGS在美国影响超过4万人，60%的肾移植患者会出现疾病复发[87] - 公司ATM股权计划中仍有1.642亿美元股票可供发行[101]