产品获批与临床试验表现 - OJEMDA™ (tovorafenib)获得FDA加速批准，用于治疗6个月及以上患有复发或难治性pLGG且携带BRAF融合/重排或BRAF V600突变的患者[130] - FIREFLY-1试验中，Arm 1的76名可评估患者最佳ORR为52.6%（95% CI: 40.8-64.2），其中29%为部分缓解（PR），11%为轻微缓解（MR）[140] - OJEMDA在BRAF融合/重排患者中的ORR为53%（64例），BRAF V600突变患者为50%（12例）[140] - 截至2024年5月10日数据截止，中位缓解持续时间为18.0个月（95% CI: 12.0-22.8）[140] - FIREFLY-2三期试验计划在2026年上半年完成入组，目前全球125个研究中心已激活[134] - DAY301（PTK7靶向ADC）获FDA IND批准，正在开展1a/b期剂量递增试验[142] - OJEMDA是首个针对pLGG的每周一次系统性疗法（片剂或口服混悬剂）[130] 合作协议与里程碑付款 - 公司与Ipsen达成许可协议，获得7080万美元预付款及4000万美元股权投资（溢价17%）[136] - 根据Ipsen协议，公司有资格获得最高约3.8亿美元的里程碑付款及分层两位数特许权使用费（起始于中十位数百分比）[137] - 公司向Viracta支付900万美元里程碑付款，因OJEMDA获批并获得罕见儿科疾病优先审评券（PRV）[154] - 2025年3月向XOMA支付400万美元里程碑款项，因tovorafenib在EMA的营销授权申请获得验证[157] - 截至2025年6月30日，公司可能需支付高达3600万美元的额外里程碑款项，用于两个适应症的开发和监管里程碑[158] - 根据MabCare许可协议，公司2024年7月支付5500万美元预付款，并可能基于里程碑支付11.32亿美元及低至中个位数销售分成[169] - Ipsen Pharma SAS在2024年8月支付7080万美元预付款，并购买公司234.1万股普通股（价值4000万美元，溢价17%）[171] - 公司有资格获得最高3.8亿美元的tovorafenib商业里程碑付款，以及基于净销售额的分层特许权使用费（起始于15%左右）[173] 收入与利润表现 - 2025年第二季度产品净收入达3356万美元，同比增长309.7%，主要源于OJEMDA的上市[176][186] - 产品净收入从2024年6月30日止三个月的820万美元增至2025年同期的3360万美元，增长2540万美元（310%）[187] - 2025年6月30日止六个月产品净收入从820万美元增至6406万美元，增长5587万美元（682%）[194] - 2025年第二季度净亏损3032万美元，同比扩大588%，主要因运营费用调整及里程碑付款影响[186] 成本与费用变化 - 同期研发费用同比下降60.8%至3615万美元，因部分项目终止（如VRK1抑制剂）[166][186] - 研发费用从2024年6月30日止三个月的9210万美元降至2025年同期的3610万美元，减少5600万美元（60.8%）[190] - 销售、一般及行政费用从2024年6月30日止三个月的3020万美元降至2025年同期的2900万美元，减少120万美元（4%）[192] - 2025年6月30日止六个月研发费用从1.323亿美元降至7577万美元，减少5648万美元（42.7%）[198] - 2025年无形资产摊销费用150万美元，折旧费用20万美元[212] 现金流与资金状况 - 2024年出售优先审评券获得1.08亿美元收益，但2025年同期无此项收入导致非营业收入同比下降95.8%[155][186] - 截至2025年6月30日，公司现金及短期投资为4.531亿美元，累计赤字6.204亿美元[206] - 2024年7月通过私募融资获得净收益1.665亿美元，其中1.456亿美元分配给普通股，2090万美元分配给预融资认股权证[202] - 根据Ipsen许可协议，公司获得7080万美元预付款，并向Ipsen关联方发行234万股普通股，价值3260万美元[203] - 公司签订2.5亿美元ATM股权发行协议，截至2025年6月30日尚未出售任何股票[205] - 截至2025年6月30日，公司固定租赁付款义务为50万美元，需在12个月内支付[208] - 2025年上半年公司经营活动净现金流出8380万美元，较2024年同期的9886万美元减少15.2%[211][212][213] - 2025年上半年投资活动净现金流出629万美元，主要由于购买短期投资4.283亿美元和无形资产收购350万美元[214] - 2025年融资活动现金流入74.8万美元，较2024年同期的134.5万美元下降44.4%[211][216] - 截至2025年6月30日，公司持有现金及短期投资合计4.531亿美元[217] - 2025年运营现金流出包含6630万美元净亏损，被1730万美元非现金费用部分抵消[212] - 2024年投资活动净现金流入1.063亿美元，主要来自短期投资到期收益1.842亿美元和罕见儿科疾病PRV出售收益1.08亿美元[215] - 2025年应收账款增加580万美元，存货增加310万美元，预付费用增加170万美元[212] - 2024年运营资产和负债净变动导致现金流出5200万美元，其中应付账款增加390万美元[213] - 公司预计现有资金可满足至少未来12个月的资本需求[217]