收入和利润（同比环比） - 公司2025年第二季度总收入为1.633亿美元，同比增长49.4%[21] - 公司2025年上半年净收入为511.7万美元，相比2024年同期的亏损4805.3万美元大幅改善[21] - 公司2025年第二季度每股基本收益为0.02美元，相比2024年同期的每股亏损0.06美元有所改善[21] - 2025年第二季度净亏损1267万美元，较第一季度净亏损3538万美元环比改善64.2%[28][41] - 公司在2025年第二季度的收入为163,353美元，同比增长49.4%（2024年同期为109,332美元）[183] - 公司在2025年上半年的收入为308,887美元，同比增长52.8%（2024年同期为202,093美元）[183] - 公司在2025年第二季度的净利润为5,085美元，而2024年同期为净亏损12,674美元[183] - 公司在2025年上半年的净利润为5,117美元，而2024年同期为净亏损48,053美元[183] 成本和费用（同比环比） - 公司2025年上半年研发支出为8066万美元，相比2024年同期下降4.1%[21] - 公司2025年上半年销售、一般及行政费用为1.699亿美元，同比增长40.7%[21] - 公司2025年上半年股票薪酬支出为4267万美元，同比增长59.1%[24] - 股票薪酬费用在2024年第二季度达到1317万美元，占同期净亏损的104%[28] - 公司2025年上半年股票激励计划费用同比增长71.6%至3860.9万美元[159] - 员工股票购买计划(ESPP)费用从2024年上半年的31.8万美元增至2025年上半年的39万美元，增幅22.6%[159] 业务线表现 - 公司2025年第二季度产品销售额为1.624亿美元，同比增长50.4%（2024年同期为1.0798亿美元）[41] - 2025年上半年累计产品销售额达3.062亿美元，同比增长55.2%（2024年同期为1.9726亿美元）[41] - ORLADEYO产品收入采用净售价确认，包含政府返利（Medicaid/Medicare）、管理式医疗返利等可变对价预留[44][46] - 产品退货储备基于专业药房提供的定量数据估算，仅接受破损/缺陷产品退货[49] - 合作收入从许可费、里程碑付款中获得，2025年第二季度同比下降31.4%至92万美元[41][50] - 2025年第二季度其他收入（主要为帕拉米韦）达651.6万美元，同比激增524%[112] - 公司与美国卫生与公众服务部（HHS）签订合同，采购95.6千剂RAPIVAB（帕拉米韦注射液），合同总金额为69,388美元，其中首期订单金额为13,878美元[174] - 公司在截至2025年6月30日的三个月和六个月内分别交付8.6千剂和16.8千剂帕拉米韦，并分别确认收入6,208美元和12,206美元[174] 各地区表现 - ORLADEYO在美国市场2025年第二季度收入为1.403亿美元，同比增长46.3%（2024年同期为9590万美元）[112] - 2025年前六个月ORLADEYO全球总收入达2.9108亿美元，其中美国以外市场贡献3058万美元，同比增长43.7%[112] - 公司欧洲业务出售交易中，Neopharmed将支付25万美元预付款，并可能基于中欧和东欧销售表现追加14万美元里程碑付款[109] - 公司与Torii修订协议后，日本市场ORLADEYO药品销售分成比例从20-40%提升至20-80%[171] - Torii协议修订后公司需承担日本市场全部商业推广活动，原协议中2210万美元首付款已全额确认收入[168][173] - ORLADEYO在荷兰获批用于12岁及以上患者HAE发作的常规预防，完成欧洲主要国家的报销覆盖[212] - 哥伦比亚批准ORLADEYO用于12岁及以上HAE患者的预防治疗，由Pint Pharma负责拉美地区商业化[213] 管理层讨论和指引 - 公司预计截至2025年6月的财务资源可支撑未来12个月运营[33] - ORLADEYO全球年净收入峰值预计可达10亿美元，其中80%来自美国市场[194] - 2025年5月调查显示，70%的美国HAE患者强烈偏好口服预防疗法（2023年为50%）[207] - FDA延长ORLADEYO儿童适应症（2-11岁）的PDUFA目标日期至2025年12月12日[209] - BCX17725（Netherton综合征）获FDA快速通道资格，预计2025年底公布初步数据[217] - Avoralstat（DME治疗）首项临床试验获澳大利亚授权，预计2025年底公布初步数据[218] - 口服C5抑制剂开发中，目标成为首个与注射疗法疗效相当的口服靶向治疗[200] - 双功能补体抑制剂开发中，可能成为首个同时抑制经典、凝集素和替代途径的疗法[202] 现金及投资 - 公司现金及现金等价物从2024年底的1.047亿美元下降至2025年6月的8803万美元，减少16.7%[20] - 公司短期投资从2024年底的2.161亿美元减少至2025年6月的1.720亿美元，下降20.4%[20] - 公司2025年上半年经营活动产生的净现金为1379万美元，相比2024年同期的净流出5505万美元显著改善[24] - 受限现金总额在2025年6月30日和2024年12月31日分别为18.92亿美元和16.1亿美元，其中14亿美元与伯明翰租约相关的信用证[56] - 公司投资政策要求购买高质量可流通证券，单个证券最长到期期限为2年，平均组合期限不超过12个月[57] - 公司将所有投资分类为可供出售证券，按公允价值报告，未实现损益计入其他综合收益，除非减值被视为非暂时性[58] - 2025年6月30日和2024年12月31日，公司没有按公允价值计量的负债，现金及现金等价物等短期资产账面价值接近公允价值[60] - 截至2025年6月30日，公司的现金、现金等价物和投资总额为285,197美元，其中15,058美元被列为持有待售资产[181] - 截至2024年12月31日，公司的现金、现金等价物和投资总额为341,173美元[181] 资产和负债 - 公司2025年6月股东权益赤字为4.216亿美元，相比2024年底的4.759亿美元有所改善[20] - 截至2024年6月30日，公司股东总赤字为4.756亿美元，较2023年底4.555亿美元扩大4.4%[28] - 长期资产持有待售时按账面价值与公允价值孰低计量，停止计提折旧[39][40] - 公司贸易应收款主要来自美国专业药房客户及欧盟、英国等第三方分销商，账期通常为30至90天[61] - 公司库存主要包括ORLADEYO和帕拉米韦，按成本与可变现净值孰低计量，采用先进先出法计价[64][65] - ORLADEYO产品应收账款从2024年12月31日的7628.2万美元增至2025年6月30日的8757.5万美元，增长14.8%[119] - 公司库存总额从2024年12月31日的3.392亿美元降至2025年6月30日的2.916亿美元，降幅14%[123] - 公司融资租赁资产净额从2024年12月31日的394.7万美元下降至2025年6月30日的363万美元，降幅8%[155] - 公司总融资租赁负债从2024年12月31日的395.9万美元降至2025年6月30日的365.9万美元，降幅7.6%[155] 特许权和融资 - 2020年RPI特许权协议规定，ORLADEYO在美国及关键欧洲市场的年净销售额≤3.5亿美元时，RPI可获得8.75%特许权使用费；3.5-5.5亿美元区间费率降至2.75%[125] - 2021年新增RPI协议规定，ORLADEYO在非核心市场的年净销售额≤1.5亿美元时，RPI可获得20%收入分成；1.5-2.3亿美元区间费率降至10%[126] - OMERS协议自2024年起调整费率结构：ORLADEYO核心市场年净销售额≤3.5亿美元时费率升至10%，3.5-5.5亿美元区间降至3%[130] - 公司通过三次特许权销售共获得4.25亿美元现金（2020年RPI 1.25亿，2021年RPI 1.5亿，OMERS 1.5亿）[127] - OMERS特许权支付上限为购买价的155%（即2.325亿美元），达到后不再支付[133] - 截至2025年6月30日，公司特许权融资义务的账面价值为483,583千美元，其中2020年RPI协议174,357千美元，2021年RPI协议178,926千美元，OMERS协议130,300千美元[139] - 2025年第二季度特许权融资义务的非现金利息支出为13,402千美元，其中2020年RPI协议9,804千美元（有效利率21.7%），OMERS协议3,598千美元（有效利率10.1%）[139] - 2025年4月18日公司提前偿还Pharmakon贷款75,000千美元，支付2,250千美元提前还款溢价和424千美元应计利息[148] - 截至2025年6月30日，Pharmakon贷款余额为248,704千美元，2025年第二季度利息支出7,526千美元（有效利率12.29%）[149] - 2025年上半年特许权融资义务的现金利息支付为36,921千美元，较2024年同期的33,069千美元增长11.6%[139] - 2025年上半年Pharmakon贷款利息支出16,679千美元，较2024年同期的20,082千美元下降17%[149] - 2025年第二季度特许权应付收入为30,737千美元，其中2020年RPI协议13,798千美元，OMERS协议15,746千美元[139] - 公司于2025年7月24日提前偿还了50,000美元的Pharmakon贷款本金，并支付了1,500美元的提前还款溢价和376美元的利息[190] 租赁和合同 - 公司2025年第二季度经营租赁费用526千美元，财务租赁总费用644千美元（含使用权资产摊销554千美元和利息费用90千美元）[154] - 经营租赁加权平均剩余期限9.9年，加权平均折现率10.71%；财务租赁剩余期限2.6年，折现率9.42%[154] - 2025年6月30日经营租赁负债总额8,881千美元，其中流动负债392千美元，长期负债8,489千美元[154] - 2025年剩余期间及2026年融资租赁到期付款额分别为108.2万美元和151.2万美元[156] - 公司租赁资产采用ASC 842准则确认使用权资产和租赁负债，折现率基于抵押借款利率，未记录残值担保负债[79][81] - 公司与Clearside Biomedical签订许可协议，支付了5,000美元的预付款，并可能支付高达30,000美元的临床和监管里程碑付款以及47,500美元的销售里程碑付款[179] 研发和临床试验 - 研发费用分为直接费用（人员薪酬、外包研究成本）和间接费用（实验室供应、设施折旧及管理成本分摊），按项目追踪[74][75] - 临床试验费用基于第三方合同估算，2025年6月30日和2024年12月31日应计费用账面价值接近公允价值[71] - ORLADEYO在350例HAE患者真实世界数据中显示发作率显著降低[215] 股权激励 - 股权激励成本按授予日公允价值计算，采用Black-Scholes模型估算期权价值，费用在服务期内直线摊销[82] - 未行使股票期权加权平均行权价从2024年底的7.96美元/股降至2025年6月30日的7.93美元/股[160] - 限制性股票单位(RSU)加权平均授予日公允价值从2024年的5.80美元/股升至2025年的9.55美元/股，增幅64.7%[161] - 诱导性股票期权计划授予数量从2024年的390万美元公允价值降至2025年的573万美元，降幅31.9%[167] 税务和会计政策 - 公司对递延所得税资产计提了几乎全额估值准备金，主要因未来利用净经营亏损存在不确定性[88] - 根据新税法规定，研发支出需资本化并按5年（美国）或15年（海外）摊销，自2022年起生效[91] - 公司应收账款主要集中于单一ORLADEYO客户，存在信用集中风险[103] 投资组合 - 公司投资组合平均到期期限控制在12个月以内以降低利率波动风险[102] - 公司以公允价值计量的金融工具主要包括固定收益投资，其估值基于活跃市场或非活跃市场中类似工具的报价[115] - 截至2025年6月30日，公司持有公允价值为18.21亿美元的美国政府及其机构债务（Level 2），较2024年12月31日的23.65亿美元下降23%[116] - 2025年6月30日，公司有6只证券处于未实现亏损状态，总公允价值为5911.7万美元，但认为这些亏损是利率变动导致的暂时性下跌[116]