财务数据关键指标变化 - 2025年第二季度净产品收入同比增长18.9%，达1.074亿美元[230] - 日本市场收入同比增长45.3%，达3067万美元[230] - 研发费用同比增长20.7%，主要因制造费用增加2521万美元[232] - TPIP外部研发费用同比增长39.8%，达2065万美元[233] - 产品销售成本占收入比例从23.2%上升至26.1%[231] - 销售及管理费用同比增长45.2%，主要因薪酬福利费用增加[229] - 公司2025年第二季度SG&A费用为1.547亿美元，较2024年同期增长4820万美元（45.2%），主要由于员工薪酬和股票薪酬增加3130万美元及专业费用增加1180万美元[234] - 2025年上半年产品净收入达2.002亿美元，同比增长3440万美元（20.7%），其中美国市场增长1280万美元（10.7%），日本市场增长1675万美元（46.5%）[240] - 研发费用2025年上半年达3.298亿美元，同比增长6190万美元（23.1%），主要因制造费用增加3300万美元及员工薪酬成本增加3630万美元[243] - 2025年上半年SG&A费用激增至3.023亿美元，同比增加1.026亿美元（51.4%），主要受员工薪酬及股票薪酬成本上升6430万美元驱动[245] - 无形资产摊销在2025年第一季度和上半年均为130万美元和250万美元，与2024年同期持平[235][246] - 递延和或有负债公允价值变动2025年上半年为7730万美元，主要因股价上涨导致[247] - 2025年第二季度投资收入1320万美元，同比增长290万美元（28.6%），因现金及证券平均余额增加[237] - 2025年上半年利息支出4280万美元，同比微增50万美元（1.2%），主要受利率互换合约利息收入减少影响[249] - 2025年第二季度产品成本（不含无形资产摊销）增长1090万美元（28.5%），占收入比例从23.2%升至24.6%[241] - 外部研发费用中，ARIKAYCE项目支出减少570万美元（19.8%），而其他项目支出激增2830万美元（100.5%）[244] 业务线表现 - ARIKAYCE在美国、欧盟和日本分别于2018年9月、2020年10月和2021年3月获批[163] - ENCORE试验已完成425名患者入组，预计2026年上半年公布顶线数据[168] - 公司计划2026年下半年提交ARIKAYCE在美国的补充新药申请，用于所有MAC肺病患者[168] - brensocatib的NDA于2025年2月获FDA优先审评，目标行动日期为2025年8月12日[171] - 公司预计2025年第三季度在美国推出brensocatib[171] - TPIP在PAH患者的2b期研究中达到主要和次要疗效终点，计划2026年初启动3期研究[171] - 公司于2025年7月在DMD患者的ASCEND试验中完成首例患者给药[169] - 公司计划2025年下半年启动TPIP在PH-ILD患者的3期研究[171] - ARIKAYCE在美国获得加速批准用于治疗难治性MAC肺部疾病，作为联合抗菌药物方案的一部分[178] - ARIKAYCE在欧洲获得批准用于治疗由MAC引起的NTM肺部感染，适用于治疗选择有限的非囊性纤维化成人患者[180] - ARIKAYCE在日本获得批准用于治疗对先前多药方案反应不足的MAC引起的NTM肺部疾病患者[181] - CONVERT研究中，ARIKAYCE加GBT组的患者中有63.1%在治疗结束后三个月保持持久培养转化，而GBT组为0%[182] - ARISE研究中，ARIKAYCE组的患者中有78.8%在第七个月实现培养转化，而对照组为47.1%[186] - ARISE研究中，ARIKAYCE组的患者中有80.6%在第六个月实现培养转化，而对照组为63.9%[188] - ENCORE研究已完成425名患者的入组，预计在2026年上半年公布顶线数据[179] - ARIKAYCE在美国获得孤儿药和QIDP designation，享有12年的市场独占期[174] - ARIKAYCE在法国、比利时、荷兰、英国和爱尔兰获得国家报销[180] - ARISE研究中，ARIKAYCE组的患者中有43.8%在QOL-B呼吸评分上达到有意义的改善，而对照组为33.3%[186] - ENCORE研究在2024年第四季度完成425名患者入组，预计2026年上半年公布顶线数据[192] - WILLOW研究中10mg brensocatib组较安慰剂组降低42%的急性加重风险（HR 0.58，p=0.029），25mg组降低38%（HR 0.62，p=0.046）[198] - ASPEN研究纳入1680名成人患者和41名青少年患者，10mg brensocatib组年化PE发生率较安慰剂降低21.1%（p=0.0019），25mg组降低19.4%（p=0.0046）[202][203] - ASPEN研究中25mg brensocatib组FEV1较基线改善38mL（p=0.0054），QOL-B呼吸评分改善3.8分（p=0.0004）[203] - TPIP在PAH患者2b期研究中显示PVR降低35%（LS均值比0.65，p<0.001），6MWD改善35.5米（p=0.003）[211] - TPIP PAH研究中84%患者剂量达到480μg/日以上，75%达到最高允许剂量640μg/日[213] - BiRCh试验（CRSsNP适应症）已完成288名患者入组，预计2025年底公布顶线数据[205] - 公司计划2025年下半年启动TPIP治疗PH-ILD的3期注册研究[210] - 公司计划2026年初启动TPIP治疗PAH的3期临床试验[212] - Brensocatib在CF患者2a期研究中显示剂量依赖性NSPs抑制，安全性数据与WILLOW研究一致[204] - TPIP治疗组中88.4%的患者出现治疗相关不良事件（TEAEs），而安慰剂组为75.8%[214] - TPIP治疗组中7.2%的患者出现严重TEAEs，安慰剂组为3.0%[214] - TPIP治疗组中5.8%的患者因TEAEs中止治疗，安慰剂组无中止病例[214] - 95%完成Phase 2b研究的患者（n=95）参与了开放标签扩展研究[215] 融资与现金流 - 2025年6月公司完成普通股公开发行8,984,375股，每股价格96美元，其中1,171,875股为承销商超额认购，扣除3940万美元费用后净收益8.231亿美元[252] - 2024年5月公司完成普通股公开发行14,514,562股，每股价格51.5美元，其中1,893,203股为承销商超额认购，扣除3430万美元费用后净收益7.132亿美元[253] - 2024年通过ATM计划以加权平均每股75.64美元出售5,022,295股普通股，净收益3.713亿美元，同年11月终止该计划[254] - 截至2025年6月30日现金及等价物12.843亿美元，较2024年底5.55亿美元增长7.293亿美元，主要来自6月股票发行净收益8.236亿美元[256] - 2025年6月底可交易证券5.724亿美元，较2024年底8.788亿美元减少3.064亿美元，主因运营活动消耗[256] - 2025年上半年运营活动净现金消耗4.677亿美元，同比增加1.607亿美元，主因ARIKAYCE商业化及brensocatib临床费用增长[257] - 2025年上半年投资活动净现金流入3.082亿美元，主因可交易证券到期[258] - 2025年上半年融资活动净现金流入8.868亿美元，来自股票发行及期权行权[259] - 公司持有5亿美元定期贷款（年利率9.6%）和1.5亿美元特许权融资协议（需支付ARIKAYCE净销售额4%-4.5%及brensocatib净销售额0.75%）[264] - 汇率波动对2025年上半年运营无重大影响，主要业务以美元结算[265] 财务状况与负债 - 公司累计赤字达49亿美元[164] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物和可交易证券预计可支撑未来至少12个月的运营[164]