财务数据关键指标变化（收入和利润） - 公司2025年第二季度收入为1.8万美元，相比2024年同期的4989.8万美元大幅下降[34] - 2025年第二季度运营亏损为2187.7万美元，而2024年同期运营收入为2414.6万美元[34] - 2025年第二季度净亏损为2352万美元，而2024年同期净利润为3274.9万美元[34] - 2025年第二季度每股基本亏损为2.13美元，2024年同期每股基本收益为4.70美元[34] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 第二季度研发费用为1280万美元，同比减少440万美元，主要因PBGENE-HBV生产及毒理学费用降低，但PBGENE-DMD项目加速导致支出增加[24] - 公司通过削减非项目相关年度运营费用，目标在2026和2027年每年减少约2500万美元现金支出[22] 现金及资产状况 - 公司现金、现金等价物及受限现金截至2025年6月30日约为8480万美元，预计现金可支撑运营至2027年下半年[22] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为8480.6万美元，相比2024年底的1.08468亿美元有所减少[36] - 截至2025年6月30日，公司总资产为1.08928亿美元，总负债为7487.4万美元[36] - 公司预计现金储备足以支撑到2027年下半年，用于推进PBGENE-HBV和PBGENE-DMD项目的关键临床数据读取[29] PBGENE-HBV项目表现 - PBGENE-HBV在Cohort 1患者中显示出显著抗病毒活性，最佳应答使乙肝表面抗原（HBsAg）降低47%-69%，其中一名患者在初始给药7个月后仍保持约50%的HBsAg持续降低[8] - PBGENE-HBV的Cohort 1（0.2 mg/kg剂量组）三名患者均未出现2级以上治疗相关不良事件或剂量限制性毒性[7] - PBGENE-HBV的Cohort 2（0.4 mg/kg剂量组）初步安全性数据显示无严重不良事件，数据监测委员会已批准启动Cohort 3更高剂量测试[9] PBGENE-DMD项目表现 - PBGENE-DMD在临床前数据中显示，治疗9个月后小鼠肌肉细胞中抗肌萎缩蛋白阳性细胞增加三倍，腓肠肌中高达85%的细胞呈现抗肌萎缩蛋白阳性[14] - PBGENE-DMD获得FDA罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，覆盖美国约15,000名杜氏肌营养不良症患者[12] - PBGENE-DMD项目设计可覆盖超过60%的杜氏肌营养不良症患者[29] 合作伙伴及外部项目 - 合作伙伴Imugene报告其CAR-T疗法azer-cel在DLBCL患者中的最佳总体缓解率达75%，完全缓解率达55%[20] 未来计划及指引 - 公司计划在ELIMINATE-B临床试验中逐步提高剂量并进入下一队列[29] - OTC-HOPE研究预计在2026年上半年完成全部数据收集[29]