收入和利润（同比环比） - 公司2025年第二季度的总收入为21,359千美元，较2024年同期的22,295千美元下降4.2%[18] - 公司2025年上半年的总收入为110,371千美元，较2024年同期的37,917千美元增长191.1%[18] - 公司2025年第二季度的净亏损为70,871千美元，较2024年同期的52,989千美元扩大33.8%[18] - 公司2025年上半年的净亏损为64,788千美元，较2024年同期的116,319千美元收窄44.3%[18] - 公司2025年上半年净亏损为6478万美元，相比2024年同期的1.16319亿美元亏损有所收窄[26] - 2025年第二季度总营收为2135.9万美元，同比下降4.2%，2025年上半年总营收为1.1037亿美元，同比增长191.2%[99] - 2025年上半年净亏损6478.8万美元，较2024年同期的1.16319亿美元亏损收窄44.3%[137] 成本和费用（同比环比） - 公司2025年上半年的股票薪酬费用为17,190千美元，较2024年同期的19,037千美元下降9.7%[24] - 公司2025年第二季度的研发费用为59,500千美元，较2024年同期的48,869千美元增长21.8%[18] - 公司2025年上半年的研发费用为112,587千美元，较2024年同期的103,713千美元增长8.6%[18] - 2025年上半年股票薪酬费用为1719万美元，较2024年同期的1903万美元有所下降[26] - 公司2025年上半年折旧和摊销费用为786万美元，较2024年同期的823万美元略有下降[26] - 2025年第二季度研发总支出为5950万美元，同比增长22%（2024年同期为4886.9万美元）[177] - 2025年上半年研发总支出为1.12587亿美元，同比增长8.6%（2024年同期为1.03713亿美元）[177] - ABBV-RGX-314项目2025年第二季度直接支出1269.1万美元，同比增长34%（2024年同期为948.3万美元）[177] - 2025年第二季度平台和早期研究支出805万美元，同比增长62.2%（2024年同期为496.2万美元）[177] - 2025年第二季度人员相关研发支出1804.7万美元，同比增长12.5%（2024年同期为1603.9万美元）[177] - 2025年第二季度股票薪酬支出398.9万美元，同比下降15.1%（2024年同期为469.9万美元）[177] - 2025年第二季度折旧摊销支出367万美元，同比下降3.2%（2024年同期为379.2万美元）[177] - 研发费用从2024年第二季度的4886.9万美元增加至2025年第二季度的5950万美元，主要由于临床供应和原材料采购增加570万美元[206] - 利息支出从2024年第二季度的44.9万美元激增至2025年第二季度的1099.3万美元，主要由于特许权融资负债增加[207] - 六个月期间利息支出从242.2万美元增加至1956.3万美元，增幅达1714.1万美元[212] 现金及现金等价物 - 公司2025年6月30日的现金及现金等价物为79,558千美元，较2024年12月31日的57,526千美元增长38.3%[17] - 公司2025年6月30日现金及现金等价物和限制性现金总额为8158.8万美元，较2024年同期的5979.5万美元增长36%[26][37] - 公司累计亏损已达9.969亿美元，但管理层认为现有3.636亿美元现金及有价证券足以支持未来12个月运营[30] - 2025年6月30日现金等价物和可交易证券总公允价值为338,980千美元，全部归类为Level 2资产，其中可交易证券占比83.8%（284,036千美元），美国政府证券占132,019千美元[65] - 2025年6月30日现金及等价物与有价证券总额为3.636亿美元，较2024年12月31日的2.449亿美元增长48.5%[136] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物为3.636亿美元，主要来自2025年5月的特许权融资和2025年3月与Nippon Shinyaku合作的前期付款[213] 业务线表现 - 公司主要从诺华基因疗法公司获得Zolgensma（脊髓性肌萎缩症治疗药物）的销售特许权使用费，并在产品实际销售当期确认收入[56] - Zolgensma特许权使用费在2025年第二季度为1842.3万美元，同比下降15.3%，2025年上半年为3541.6万美元，同比下降4.2%[99][104] - 公司与Nippon Shinyaku的许可协议在2025年上半年带来6997.9万美元收入，2024年同期为零[99] - 公司与AbbVie的合作协议包含3.7亿美元首付款，潜在开发里程碑5.625亿美元和销售里程碑8.2亿美元[108] - 截至2025年6月30日，公司应收AbbVie净成本补偿1700万美元，用于ABBV-RGX-314开发[110] - 2025年第二季度公司从AbbVie获得净成本补偿1650.5万美元，2025年上半年为3058.9万美元[111] - ABBV-RGX-314项目2025年上半年获得AbbVie净成本补偿3170万美元[178] - 2025年上半年公司从日本新药合作中确认7450万美元收入[165] - Zolgensma特许权收入主要来自Novartis Gene Therapies销售的Zolgensma产品，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)[171] - Zolgensma特许权使用费收入从2024年第二季度的2180万美元下降至2025年第二季度的1840万美元，减少了340万美元[203] - Novartis报告Zolgensma在2025年第二季度的销售额为2.97亿美元，较2024年同期下降15%[203] - 服务收入从2024年第二季度的44.9万美元增加至2025年第二季度的289.4万美元，主要由于与Nippon Shinyaku合作产生的270万美元开发服务收入[204] - 2025年六个月期间，特许权使用费收入从3719万美元大幅增加至1.05514亿美元，主要由于与Nippon Shinyaku合作确认的7000万美元前期许可收入[208] 管理层讨论和指引 - 公司累计亏损已达9.969亿美元，但管理层认为现有3.636亿美元现金及有价证券足以支持未来12个月运营[30] - 公司与AbbVie修订合作协议，修改ABBV-RGX-314 DR项目的开发计划和里程碑付款结构，AbbVie将在DR SCS治疗的IIb/III期试验首例患者给药时支付1亿美元，并在随后的III期试验首例患者给药时再支付1亿美元[112] - AbbVie将主导一项新的IIIb期随机对照研究（ACHIEVE研究），评估ABBV-RGX-314在新生血管性AMD成人患者中的注射负担、不良事件、疾病活动变化和长期视力保护[112] - 2025年8月公司与艾伯维修订合作协议，调整里程碑支付结构，分阶段支付2亿美元（原为一次性支付）[163] 研发进展 - ABBV-RGX-314在AAVIATE试验中剂量水平3（1.0x10e12 GC/眼）表现出良好耐受性，无药物相关严重不良事件（SAEs），且无眼内炎症病例（n=15）[152] - ALTITUDE试验显示20.8%的患者在一年内表现出>2步糖尿病视网膜病变严重程度量表（DRSS）改善，无需额外治疗[151] - ABBV-RGX-314在剂量水平4（1.5x10e12 GC/眼）的新队列中完成招募，用于治疗中心性糖尿病黄斑水肿（DME）[153] - RGX-202在AFFINITY DUCHENNE试验中，截至2025年5月已报告12名患者的阳性微肌营养不良蛋白数据和5名患者的初始功能数据，无严重不良事件（n=13）[155] - RGX-121在CAMPSIITE试验中达到主要终点，脑脊液硫酸乙酰肝素D2S6水平显著降低，并于2025年3月提交BLA申请，获FDA优先审查[159] - 公司NAV技术平台已应用于商业化产品Zolgensma及多个临床前和临床开发项目[167] 融资活动 - 2025年上半年投资活动净现金流出为9569万美元，主要由于2.30298亿美元的可交易债务证券购买[26] - 2025年上半年融资活动净现金流入为1.33438亿美元，主要来自1.44526亿美元的专利权债券发行[26] - 2025年5月，公司与HCR签订贷款协议，获得最高2.5亿美元的有限追索权贷款（2025年特许权债券），初始融资1.5亿美元，净融资1.445亿美元[82] - 2025年特许权债券的利率为9.75%加上3个月SOFR，最低利率为14.0%，到期日为2035年5月，可延长至2037年5月[84][85] - 2025年5月，公司向HCR发行268,096份认股权证，行权价为每股14.92美元，认股权证公允价值为170万美元[86][96] - 2024年3月，公司完成公开发行，发行4,565,260股普通股和1,521,740份预融资认股权证，净融资1.311亿美元[93] - 2024年12月，公司与Leerink Partners签订销售协议，可通过ATM计划发行最高1.5亿美元的普通股，截至2025年6月30日尚未发行任何股票[97] - 2025年5月，公司与HCR达成2.5亿美元有限追索贷款协议，首期1.5亿美元已到位，净融资额为1.445亿美元[214] - 2025年Royalty Bond贷款年利率为9.75%加上SOFR，最低利率为14.0%，2035年到期[214] 资产和负债 - 公司2025年6月30日的总资产为581,027千美元，较2024年12月31日的465,989千美元增长24.7%[17] - 公司2025年6月30日的股东权益为213,679千美元，较2024年12月31日的259,651千美元下降17.7%[17] - 公司递延收入在2025年上半年增加3766万美元，而2024年同期减少127万美元[26] - 公司2025年6月30日应收账款净额为790万美元，较期初减少[26][38] - 公司可售债务证券的摊余成本在2025年6月30日为2.839亿美元，公允价值为2.840亿美元，未实现收益16.6万美元，未实现损失5.6万美元[62] - 2025年6月30日美国政府及机构证券公允价值为1.320亿美元，较摊余成本1.320亿美元存在1.7万美元未实现收益和3万美元未实现损失[62] - 公司债券在2025年6月30日公允价值为1.518亿美元，较摊余成本1.516亿美元存在14.9万美元未实现收益和2.6万美元未实现损失[62] - 2024年12月31日可售债务证券摊余成本为1.872亿美元，公允价值为1.873亿美元，未实现收益24.5万美元，未实现损失12.6万美元[62] - 截至2025年6月30日，所有可售债务证券剩余期限均不超过两年[62] - 截至2025年6月30日，公司持有公允价值为125,699千美元的待售债务证券，未实现亏损总额为56千美元，其中美国政府证券占83,728千美元（亏损30千美元），公司债券占41,726千美元（亏损26千美元）[64] - 2025年6月30日财产和设备净值为111,017千美元，较2024年12月31日（117,589千美元）下降5.6%，主要由于累计折旧增加至80,056千美元[69] - 2024年3月公司因纽约办公室转租计提长期资产减值210万美元，其中使用权资产减值140万美元，财产和设备减值70万美元[73] - 2025年6月30日特许权融资负债总额达193,995千美元，较2024年末增长225%，新增2025年特许权债券145,764千美元[74] - 2020年特许权购买协议剩余负债48,231千美元，较2024年末减少19.2%，原购买价格1.96亿美元对应上限金额3亿美元[75][76] - 纽约转租协议预计未来最低收款总额为90万美元，2025年上半年确认转租收入20万美元[71] - 2025年6月30日Level 2可交易证券中公司债券达151,772千美元，较2024年末增长7.1%（141,663千美元）[65][67] - 2024年末待售证券未实现亏损126千美元，其中持有超12个月的美国政府证券亏损77千美元（公允价值22,917千美元）[64] - 公司确认截至2025年6月30日待售证券未发生信用损失，未计提任何减值准备[64] - 截至2025年6月30日，2020年特许权购买协议的有效利率为71.4%，而2024年12月31日为65.5%，预计整个协议期间的有效利率为16.2%[80] - 2020年特许权购买协议下的负债余额从2024年12月31日的5.9687亿美元降至2025年6月30日的4.8231亿美元，其中当期部分为3.6996亿美元，非当期部分为1.1235亿美元[81] - 2025年特许权债券的负债余额从2024年12月31日的0美元增至2025年6月30日的1.4576亿美元，其中当期部分为330.6万美元，非当期部分为1.4246亿美元[88] - 截至2025年6月30日，2025年特许权债券的有效利率为15.2%[87] - 截至2025年6月30日，公司GSK许可下的应付金额为490万美元，而2024年12月31日为630万美元[91] - 截至2025年6月30日，公司递延收入为3778.1万美元，未履行履约义务的交易价格为4340万美元[101] - 截至2025年6月30日，公司记录的应收账款总额为230万美元（用于制造相关开发成本和其他服务的报销），递延收入总额为3780万美元（用于尚未完成的开发服务和材料权利）[122] - 应收AbbVie的净成本补偿款在2025年6月30日为1698.9万美元，较2024年底增长50.3%[141] 股票薪酬 - 公司2025年第二季度股票薪酬费用为865.3万美元（其中股票期权477.8万美元，限制性股票单位371.3万美元，员工股票购买计划16.2万美元）[127] - 截至2025年6月30日，公司未确认的股票薪酬费用为6560万美元，预计将在2.5年的加权平均期限内确认[127] - 公司2025年第二季度研发部门的股票薪酬费用为398.9万美元，一般及行政部门的股票薪酬费用为466.4万美元[128] - 公司股票期权在2025年6月30日的未行使数量为11,810,000份，加权平均行权价格为25.19美元，剩余合约期限为6.5年，内在价值为737,000美元[129] - 2025年上半年授予的股票期权加权平均授予日公允价值为每股4.96美元，期间行使的股票期权总数为60,554份，总收益为20万美元，内在价值为30万美元[130] - 限制性股票单位在2025年6月30日的未归属数量为2,982,000份，加权平均授予日公允价值为13.35美元，期间归属的内在价值为470万美元[131] - 截至2025年6月30日，员工股票购买计划(ESPP)剩余可发行股份为866,258份，期间发行了46,706份[132] - 公司因经营亏损历史对递延税资产全额计提了估值准备[133] 合作协议 - 公司与艾伯维合作ABBV-RGX-314，获得3.7亿美元预付款，并有资格获得高达13.8亿美元的开发和销售里程碑付款[162] - 公司与日本新药（Nippon Shinyaku）合作RGX-121和RGX-111，获得1.1亿美元预付款，并有资格获得高达7亿美元的里程碑付款[164] - 公司与Nippon Shinyaku达成合作协议，Nippon Shinyaku在协议生效日（2025年3月）支付公司1.1亿美元预付款，并可能支付高达7亿美元的开发和销售里程碑付款（其中开发里程碑4亿美元，销售里程碑6.6亿美元）[115] - Nippon Shinyaku需支付公司RGX-121和RGX-111在授权区域内净销售额的两位数特许权使用费[115] - 截至2025年6月30日，公司从Nippon Shinyaku合作协议中确认的固定交易价格为1.1亿美元，可变对价为690万美元（用于估计可报销的制造费用）[118] - 公司2025年第二季度从Nippon Shinyaku合作协议中确认的许可和特许权使用费收入为0美元，服务收入为272万美元；2025年上半年许可和特许权使用费收入为6997.9万美元，服务收入为449.4万美元[122] 潜在里程碑付款 - 截至2025年6月30日，公司潜在里程碑付款总额达21.8亿美元，包括5.482亿美元