财务数据关键指标变化（收入和利润） - 第二季度收入2140万美元，同比下降4%，主要因Zolgensma特许权使用费从2180万降至1840万美元[16] - 净亏损扩大至7090万美元，每股亏损1.38美元，去年同期为5300万美元亏损[20] - 2025年第二季度净亏损70,871千美元，较2024年同期的52,989千美元扩大33.8%[30] - 2025年上半年净亏损64,788千美元，较2024年同期的116,319千美元收窄44.3%[30] - 2025年上半年许可和特许权收入为105,514千美元，较2024年同期的37,190千美元增长183.7%[30] - 2025年第二季度每股净亏损1.38美元，较2024年同期的1.05美元扩大31.4%[30] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 研发费用同比增长21.7%至5950万美元，主要投入RGX-202和sura-vec关键试验[17][18] - 2025年第二季度研发支出为59,500千美元，较2024年同期的48,869千美元增长21.8%[30] - 2025年第二季度利息支出为10,993千美元，较2024年同期的449千美元激增2348.3%[30] 现金及资产状况 - 公司现金及等价物和可交易证券截至2025年6月30日为3.636亿美元，较2024年底的2.449亿美元增长48.5%[15] - 当前现金储备预计可支撑运营至2027年初，不包括潜在里程碑付款或PRV变现[21] - 公司总资产从2024年12月31日的465,989千美元增长至2025年6月30日的581,027千美元，增幅为24.7%[29] - 现金及现金等价物从57,526千美元增至79,558千美元，增长38.3%[29] - 可交易证券从177,161千美元增至243,740千美元，增长37.6%[29] - 股东权益从259,651千美元降至213,679千美元，减少17.7%[29] 业务线表现（研发进展） - RGX-202治疗杜氏肌营养不良症的关键试验加速，预计2025年10月完成30名患者入组[6] - RGX-121用于MPS II治疗的BLA获FDA优先审评，PDUFA目标日期为2025年11月9日[10] - sura-vec治疗糖尿病视网膜病变的II期试验显示安全性良好，所有剂量组均未出现严重不良事件[10] 管理层讨论和指引 - 公司完成与HCRx达成的2.5亿美元非稀释性特许权债券协议，首期已获得1.5亿美元[13] - 公司与艾伯维修订合作协议，糖尿病视网膜病变项目可获得2亿美元里程碑付款[17]