财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度其他收入净额同比增加57.5万美元至78.6万美元，利息收入增长13.2万美元至74.3万美元[109] - 2025年上半年其他收入净额同比下降163.7万美元至128.8万美元，主要因投资摊销减少144.7万美元[113] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度研发费用同比下降170万美元至4137.5万美元，主要因CGD项目优先级调整减少330万美元研究成本及180万美元人员费用[106][107] - 2025年第二季度设施相关费用同比增加246.3万美元至1376.5万美元，源于实验室空间扩建[106][107] - 2025年上半年研发费用同比上升109.2万美元至8193.7万美元，其中设施相关费用增长609.8万美元至2473.4万美元[111][112] - 2025年第二季度行政费用同比增加51.6万美元至1311.7万美元，主要受企业法律咨询费用增长113.5万美元驱动[108] - 2025年上半年行政费用同比上升264.2万美元至2640.1万美元，人员费用增加139.8万美元是主因[112] - 设施相关费用增加610万美元，主要由于60 First Street和500 Arsenal Street实验室空间的扩建和装修[115] - 许可证和知识产权成本增加130万美元，用于推进体内肝脏特许经营和管线[115] - 研发成本减少390万美元，由于CGD项目的优先级降低，战略重点转向体内肝脏特许经营[115] - 人员费用减少200万美元，主要由于90万美元的股权激励费用减少和研发人员裁减[115] 现金流和融资活动 - 现金及等价物和投资总额为1.018亿美元（不包括限制性现金）或1.154亿美元（包括限制性现金）[117] - 2025年8月公司发行并出售4370万股普通股，每股公开发行价为3.30美元，净收益约为1.382亿美元[118] - 2025年上半年经营活动净现金流出为9026.9万美元，主要由于1.045亿美元的净亏损[119][120] - 2025年上半年投资活动净现金流出为4497.1万美元，主要用于购买有价证券和物业设备[119][124] - 2025年上半年融资活动净现金流入为619.7万美元，主要来自与囊性纤维化基金会的协议[119][122] - 公司预计现有现金及投资（包括2025年8月融资）可支撑运营至2027年[126] 研发进展和管线规划 - 公司获得囊性纤维化基金会额外2400万美元资金支持，用于加速开发针对囊性纤维化相关肺部疾病的Prime Editors[96] - 在慢性肉芽肿病(CGD)的1/2期试验中，PM359候选药物在首例患者中第15/30/60天分别实现58%/66%/71%的二氢罗丹明阳性率，第二例患者第15/30天分别达到70%/80%[97] - 公司计划在2026年上半年提交Wilson病IND/CTA申请，2026年中期提交AATD项目申请[94]