收入和利润表现 - 第二季度合作收入为1420万美元，同比增长730万美元，主要受与Regeneron合作成本报销驱动[14] - 第二季度合作收入为1424.5万美元，同比增长104.8%[21] - 上半年合作收入为3087.2万美元，同比下降13.9%[21] - 第二季度净亏损为1.013亿美元，较去年同期1.47亿美元收窄[14] - 第二季度净亏损1.01255亿美元，同比收窄31.1%[21] - 上半年净亏损2.15584亿美元，同比收窄15.3%[21] - 第二季度每股亏损0.98美元，同比收窄35.5%[21] 成本和费用情况 - 第二季度研发费用为9700万美元，同比减少1720万美元，主要因员工相关费用及股权补偿减少[14] - 第二季度研发费用为9703.5万美元，同比下降15.0%[21] - 公司上半年支付6500万美元非经常性现金用于业务重组及房地产整合[14] 现金及资产状况 - 公司现金、现金等价物及有价证券为6.305亿美元，预计可支持运营至2027年上半年及首次商业发布[4][14] - 现金及等价物和可售证券为6.30506亿美元，较2024年底减少26.8%[23] - 总资产为8.98894亿美元，较2024年底减少24.5%[23] - 股东权益为7.15255亿美元，较2024年底减少18.0%[23] - 第二季度利息收入为740.2万美元，同比下降40.4%[21] 临床研发进展 - 全球Phase 3 MAGNITUDE试验预计累计招募至少650名患者，并计划将招募规模扩大至约1200人[4][9] - Phase 3 HAELO研究预计在2025年第三季度完成随机分组[4] - 单剂量lonvo-z治疗HAE在长达三年随访中月发作率平均降低98%[6] - nex-z治疗ATTR-CM患者TTR蛋白水平从222.4 μg/mL降至16.5 μg/mL（野生型）及132.0 μg/mL降至16.6 μg/mL（变异型）[9] - 33例接受≥0.3 mg/kg nex-z的ATTRv-PN患者第28天血清TTR平均降低90%（绝对值为23.8 μg/mL）[9]