财务数据关键指标变化（收入和利润） - 2025年第二季度合作收入1530万美元，全部来自Kyowa许可协议[121][122] - 公司2025年上半年合作收入为2940万美元，主要来自Kyowa许可协议下的服务[125] - 2025年第二季度其他净收入654万美元，主要因利息收入增加[124] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度研发费用6279万美元，同比增长2306万美元，主要因ziftomenib临床试验成本增加[122] - 2025年第二季度ziftomenib相关研发费用3758万美元，同比增长1874万美元[122] - 2025年第二季度KO-2806相关研发费用614万美元，同比增长224万美元[122] - 2025年上半年研发总支出为1.18758亿美元，较2024年同期增长4276万美元，其中ziftomenib相关成本增长3419万美元至6753万美元[125] - 公司2025年上半年净运营现金流出1.007亿美元，同比增加933万美元[137] 现金及融资情况 - 截至2025年6月30日，公司现金及短期投资总额为6.307亿美元[103] - 2024年11月与Kyowa Kirin达成协议，获得3.3亿美元预付款和4500万美元里程碑付款（2025年第二季度支付）[104] - 2024年1月私募融资共发行1,376,813股普通股（每股17.25美元）及7,318,886份预融资权证，净融资额约1.458亿美元[105] - 截至2025年6月30日，私募发行的预融资权证已行使6,478,301股，剩余840,585股未行使[105] - 2023年11月设立ATM融资机制，可发行最多1.5亿美元普通股，但截至报告日未使用[106] - 公司2025年6月30日现金及短期投资为6.307亿美元，预计可支持运营至2027年[134] - 2024年1月私募融资净收入1.458亿美元，发行普通股137.6813万股及731.8886万份预融资权证[129] 债务及财务协议 - 公司贷款协议中已提取1000万美元定期贷款，年利率最低为8.65%，需支付150万美元到期费用[131][140] - 公司贷款利息率为华尔街日报公布的最优惠利率减6.25%加8.65%或8.65%中的较高者[148] - 公司贷款将于2027年11月到期[148] - 根据许可协议，公司可能需支付最高7880万美元的里程碑付款及销售分成[143] 业务线表现（ziftomenib研发进展） - 公司提交了ziftomenib的新药申请(NDA)，用于治疗复发或难治性NPM1突变AML，FDA已接受并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年11月30日[86] - KOMET-001试验Phase 2部分显示，92名NPM1突变AML患者中CR/CRh率为23%，112名患者中3%因治疗相关不良事件(TRAEs)停药[87] - KOMET-007试验Phase 1b扩展队列中，71名可评估患者中NPM1突变AML患者的CRc率为93%，KMT2A重排AML患者为89%，CR-MRD阴性率分别为71%和88%[91] - 公司计划在2025年下半年启动KOMET-017-IC和KOMET-017-NIC两项Phase 3试验，评估ziftomenib联合标准疗法治疗新诊断AML[94][95][96] - KOMET-008试验正在进行，评估ziftomenib联合gilteritinib或FLAG-IDA/LDAC治疗复发或难治性AML[93] - 儿科急性白血病Master临床试验(PedAL Subtrial)已开始评估ziftomenib联合化疗治疗儿童患者[97] 业务线表现（其他研发项目） - KOMET-015试验已开始评估ziftomenib联合伊马替尼治疗晚期GIST患者[98] - KO-2806作为单药的初步数据将在2025年10月ESMO大会上展示[100] - 公司已提名下一代menin抑制剂用于糖尿病评估[99] 合作与商业化 - 公司与Kyowa Kirin达成合作协议，共同开发和商业化ziftomenib用于AML及其他血液恶性肿瘤[81] - Kyowa许可协议中公司获得3.3亿美元首付款，并有资格获得最高9.33亿美元的里程碑付款[128] - 公司与Kyowa Kirin将平均分担美国地区ziftomenib开发成本及商业化盈亏[144] 财务状况与风险 - 公司累计赤字达10亿美元，预计未来研发和商业化支出将持续增加[133] - 公司认为利率变动10%不会对2025年6月30日的投资组合公允价值产生重大影响[147] - 公司短期投资主要包括美国国债、货币市场基金和美国机构债券[147] - 公司认为利率变动10%不会对2025年6月30日的利息费用产生重大影响[148] - 公司认为通货膨胀未对其业务、财务状况或运营结果产生重大影响[149] - 公司关键会计政策和估计与2024年12月31日年度报告中的信息相比无重大变化[146] - 公司财务报告编制需要管理层对资产、负债和费用的金额进行估计和判断[145] - 公司持续评估关键会计估计，包括合作和许可收入以及临床试验成本和应计项目[145]