财务数据关键指标变化 - 公司截至2025年6月30日累计亏损达5.665亿美元，现金及等价物为8320万美元[82] - 2025年上半年运营活动净现金流出为2930万美元，较2024年同期的4280万美元减少31.5%[87] - 2025年上半年投资活动净现金流出为110万美元，而2024年同期为净流入540万美元[88] - 2025年上半年融资活动净现金流入为3650万美元，较2024年同期的2110万美元增长73%[89] - 其他收入（支出）净额在2025年6月30日止三个月为80万美元，2024年同期为100万美元，下降20%[109] - 其他收入净额从2024年同期的216万美元降至167万美元（降幅22.5%），主要因现金余额及利率下降[111][114] - 2024年6月30日止六个月许可与合作收入为23.5万美元，2025年同期为零[111] 成本和费用 - 2025年第二季度研发费用为1538万美元，同比增长10%，主要由于efzofitimod的BLA申报准备成本增加[107] - 2025年第二季度行政管理费用为493万美元，同比增长47%，主要源于人员相关成本和商业化准备支出[108] - 2025年6月30日止六个月研发费用为2720万美元，较2024年同期的2730万美元减少10万美元（降幅0.4%），主要因EFZO-FIT研究完成减少210万美元支出[111][112] - 临床前开发及其他共享研发费用增加80万美元（增幅18.2%），主要因临床前候选药物发现成本上升[111][112] - 非现金费用（折旧及股票薪酬）增加27万美元（增幅41.6%），主要因股票薪酬支出上升[111][112] - 2025年6月30日止六个月总务及行政费用为889万美元，较2024年同期的685万美元增加204万美元（增幅29.8%），主要因人员相关成本及预商业化支出上升[111][113] - 非现金行政费用增加72万美元（增幅61.6%），主要因股票薪酬支出增加[111][113] - Efzofitimod研发费用从2024年的2229万美元降至2025年的2109万美元（降幅5.4%）[111][112] 业务线表现 - 公司EFZO-FIT三期临床试验完成268名肺结节病患者入组，超过目标人数[74] - 公司EFZO-CONNECT二期概念验证试验计划招募25名SSc-ILD患者，中期数据显示3/4患者皮肤评分改善[76] - 公司核心产品efzofitimod获得FDA孤儿药和快速通道认定，用于治疗结节病和SSc-ILD[70] - 公司1b/2a期临床试验显示efzofitimod在1.0/3.0/5.0 mg/kg剂量下均安全且呈现剂量响应[71][73] - 公司管线产品ATYR0101靶向LTBP1调控TGFβ通路，ATYR0750靶向FGFR4受体[80][81] - 公司预计EFZO-FIT三期试验顶线数据将于2025年9月中旬公布[74] 合作与融资 - 公司与Kyorin的合作协议已产生2000万美元首付款和里程碑付款，未来潜在里程碑金额达1.55亿美元[77][86] - 公司2024年通过Jefferies ATM计划以均价2.02美元出售2065万股，净融资4030万美元[84] - 公司2025年上半年通过Jefferies ATM计划以均价4.32美元出售877万股，净融资3670万美元[85] - 与Kyorin的合作协议已产生2000万美元预付款和里程碑付款，未来可能再获1.55亿美元里程碑款项[99] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来研发和行政费用将持续增长，以推进efzofitimod的商业化进程[102][108] - 公司目前无产品销售收入，预计需要通过股权融资、战略合作等方式获取额外资金[90][92] 其他重要内容 - 公司总部租赁面积从23696平方英尺增至24866平方英尺，月租金初始为每平方英尺5.75美元，年增3%[95] - 截至2025年6月30日，融资租赁负债为120万美元，现金抵押为170万美元[96]