研发支出 - 公司过去五年研发总支出为4.597亿美元[75] - 2025年上半年Barzolvolimab/Anti-KIT项目研发支出为8234.8万美元，较2024年同期的5425万美元增长51.8%[76] - 2025年上半年CDX-622项目研发支出为928.9万美元，较2024年同期的654.7万美元增长41.9%[76] - 2025年上半年其他项目研发支出为1517.3万美元，较2024年同期的1055.1万美元增长43.8%[76] - 2025年上半年研发总支出为1.0681亿美元，较2024年同期的7134.8万美元增长49.7%[76] - 2025年第二季度研发支出5419.6万美元，同比增长37%（2024年同期为3968.7万美元）[130] - 2025年第二季度产品开发支出3353.6万美元，同比增长48%（2024年同期为2266.7万美元）[133] - 2025年上半年产品开发支出6570.2万美元，同比增长72%（2024年同期为3819.2万美元）[143] Barzolvolimab临床进展与数据（CSU） - Barzolvolimab在CSU患者中显示76周后超过40%患者(150 mg Q4W剂量组)持续完全响应[64] - 1b期研究纳入45名患者，35名接受barzolvolimab（剂量0.5/1.5/3.0/4.5 mg/kg），10名接受安慰剂[81] - 在饱和剂量（≥1.5 mg/kg）下，4.5 mg/kg组第12周UAS7平均降低82%，第24周降低77%[83] - 4.5 mg/kg组第12周完全应答率（UAS7=0）达67%，第24周为43%[83] - 2期研究纳入208名患者，随机分配至75 mg Q4W、150 mg Q4W、300 mg Q8W或安慰剂组[88] - 所有剂量组UAS7较安慰剂显著改善（p≤0.0017），300 mg组第12周最小二乘均值变化为-23.87[91] - 300 mg组第12周完全应答率（UAS7=0）为37.5%，150 mg组达51.1%[91] - 52周时150 mg Q4W组完全应答率（UAS7=0）为71%，300 mg Q8W组为52%[95] - 150 mg Q4W组第52周血管性水肿症状较基线平均改善86%，300 mg Q8W组改善82%[96] - 在76周时，150 mg Q4W剂量组患者UAS7平均较基线变化为-20.42，300 mg Q8W剂量组为-21.10[99] - 76周时150 mg Q4W剂量组41%患者实现完全缓解（UAS7=0），300 mg Q8W剂量组为35%[99] - 76周时150 mg Q4W剂量组56%患者疾病控制良好（UAS7≤6），300 mg Q8W剂量组为47%[99] - 76周时150 mg Q4W剂量组48%患者报告CSU对生活质量无影响，300 mg Q8W剂量组为40%[99] Barzolvolimab临床进展与数据（其他适应症） - 冷诱导荨麻疹3 mg/kg剂量组95%患者（19/20）实现完全缓解，中位持续时间77+天（冷荨麻疹）和57+天（皮肤划痕症）[103] - 1.5 mg/kg冷荨麻疹剂量组100%患者（9/9）实现完全缓解，中位持续时间51+天[103] - 胆碱能荨麻疹3 mg/kg剂量组56%患者（5/9）实现完全缓解[103] - II期CIndU研究入组196例患者（冷荨麻疹97例+皮肤划痕症99例），按1:1:1随机分组[106] - Barzolvolimab在寒冷性荨麻疹（Cold Urticaria）的12周完全应答率为46.9%（150mg q4w）和53.1%（300mg q8w），显著优于安慰剂组12.5%（p≤0.0023）[109] - 在症状性皮肤划痕症（Symptomatic Dermographism）中，药物组完全或部分应答率达57.6%（150mg q4w）和42.4%（300mg q8w），安慰剂组仅3.2%（p≤0.0003）[109] - 治疗组中58.6%-68.8%患者荨麻疹控制测试（UCT）评分＞12，显著高于安慰剂组31.0%-32.0%（p≤0.0048）[109] - 在结节性痒疹（PN）研究中，3.0mg/kg剂量组57%患者在第8周实现WI-NRS评分改善≥4分，显著高于安慰剂组25%[115] - 3.0mg/kg剂量组29%患者在第8周达到IGA 0/1（皮肤基本清除），安慰剂组为0%[116] 临床试验启动与计划 - 慢性自发性荨麻疹(CSU)三期研究于2024年7月启动[64][78] - 结节性痒疹(PN)二期研究于2024年4月启动[69] - 嗜酸性食管炎(EoE)二期研究于2023年6月启动且已完成入组[69] - 特应性皮炎(AD)二期研究于2024年12月启动[69] - 两项III期研究（EMBARQ-CSU1/2）各计划入组915例患者，覆盖40个国家/250个研究中心[97] - III期研究采用150 mg Q4W（负荷剂量300 mg）和300 mg Q8W（负荷剂量450 mg）双剂量方案[97] - 嗜酸性食管炎（EoE）Phase 2研究已完成入组75例患者，数据计划于2025年下半年公布[121] - 特应性皮炎（AD）Phase 2研究计划入组120例患者，主要终点为第16周PP-NRS评分改善[123] - CDX-622 Phase 1a临床试验计划纳入56名健康参与者，预计2025年下半年公布Part 1数据[128] 市场与患者规模 - 美国慢性自发性荨麻疹（CSU）患者人数约为100万至300万，患病率占总人口的0.5%-1.0%[80] - 约50%的CSU患者通过抗组胺药实现症状控制，剩余患者中约一半对奥马珠单抗（omalizumab）有响应[80] - 美国结节性痒疹（PN）目标患者群体约75,000人，嗜酸性食管炎（EoE）约48,000人[113][120] 安全性 - 最常见治疗相关不良事件为毛发颜色改变（13%，17例）和中性粒细胞减少（10%，13例），均为轻度至中度且可逆[110] 生产与供应链 - 公司已完成Barzolvolimab生产工艺转移至CDMO并扩大生产规模，以支持后期临床试验[124] 收入与利润 - 2025年第二季度总收入73万美元，同比下降71%（2024年同期为249.8万美元）[130] - 2025年上半年净亏损1.104亿美元，同比增长61%（2024年同期为6865万美元）[139] - 2025年上半年净亏损达1.104亿美元[151] 其他财务数据 - 2025年第二季度投资及其他收入净额725.7万美元，同比下降31%（2024年同期为1047.5万美元）[130] - 2025年上半年投资及其他收入净额减少210万美元，主因现金及投资余额降低[148] - 2025年上半年行政管理费用增加300万美元，主因股权激励及员工人数增加[147] 现金流与流动性 - 截至2025年6月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为6.303亿美元[151] - 2025年上半年经营活动所用现金净额为9840万美元，较2024年同期的7000万美元增加2840万美元[153] - 2025年上半年投资活动产生净现金9280万美元，主要因有价证券净销售额及到期款项达9380万美元[155] - 2025年上半年融资活动提供净现金30万美元，较2024年同期的4.398亿美元大幅下降[156] - 2024年3月公开发行979.8万股普通股，净筹资4.323亿美元[156] - 预计现有流动性可满足营运资金需求并支撑运营至2027年[151] - 可能通过授权合作、债务发行或股权融资等方式筹集长期资金[152] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来十二个月收入将下降，主要因与洛克菲勒大学的合作协议服务减少[132] - 公司预计未来十二个月研发支出将继续增长，主要因barzolvolimab研发扩展[136] CDX-622项目进展 - CDX-622在非人灵长类毒理研究中最高无不良反应剂量水平为75 mg/kg[127]