收入和利润表现 - 公司2025财年前九个月总收入为5.72976亿美元，相比2024年同期的355.1万美元大幅增长[147] - 2025年第二季度净亏损1.75241亿美元，每股稀释亏损1.26美元[147] - 2025年第二季度净亏损1.752亿美元，而九个月累计实现净利润2210万美元，相比2024年同期净亏损4.29亿美元大幅改善[172] 合作与里程碑收入 - 与Sarepta的合作带来5.703亿美元收入，包括3.25亿美元股权融资和5亿美元首付款[154] - 从Sarepta获得1亿美元里程碑付款，因ARO-DM1 1/2期研究达到预设入组目标[144] - 从GSK获得250万美元里程碑付款，因乙肝项目Phase 2试验完成第五例患者给药[153][150] - 公司与Sarepta签订协议获得首付款5亿美元及股权认购金3.25亿美元[179] - 公司有资格在未来12个月内获得最高3.5亿美元的里程碑付款[179] - 若协议终止公司仍有权获得总计3亿美元里程碑付款（扣除已支付部分）[179] 研发费用 - 研发费用主要包含临床供应制造、毒理/药效研究及临床试验外包成本[157] - 研发总费用在2025年第二季度为1.624亿美元，同比增长7%；九个月累计为4.325亿美元，同比增长17%[158] - 候选药物成本在2025年第二季度为9500万美元（占研发费用58%），同比增长4%；九个月累计为2.431亿美元（占56%），同比增长31%[158] - 研发发现成本在2025年第二季度为2100万美元（占13%），同比增长19%；但九个月累计为4880万美元（占11%），同比下降14%[159] - 薪资费用在2025年第二季度为2650万美元（占16%），同比增长8%；九个月累计为8058万美元（占19%），同比增长12%[161] 行政费用 - 行政总费用在2025年第二季度为3090万美元，同比增长31%；九个月累计为8626万美元，同比增长19%[165] - 专业服务费用在2025年第二季度为1490万美元（占行政费用47%），同比激增175%；九个月累计为3581万美元（占41%），同比增长112%[167] 研发进展与管线 - plozasiran新药申请获FDA受理，PDUFA目标日期为2025年11月18日[144] - 完成plozasiran三项Phase 3研究（SHASTA-3、SHASTA-4、MUIR-3）患者入组[144] - 启动zodasiran针对纯合子家族性高胆固醇血症的YOSEMITE Phase 3临床试验[144] - 启动肥胖治疗药物ARO-ALK7的Phase 1/2a临床试验[144] 现金及资金状况 - 公司现金及现金等价物在2025年6月30日为1.298亿美元，较2024年9月30日的1.027亿美元有所增加[176] - 可供出售证券投资在2025年6月30日为7.706亿美元，较2024年9月30日的5.783亿美元大幅增长[176] - 公司于2024年8月获得5亿美元信贷额度，其中4亿美元已在关闭日拨付[178] - 公司预计现有资金可支撑至少12个月运营[180] - 期末现金及受限现金总额为1.29793亿美元（去年同期为6939.9万美元）[180] 现金流量 - 2025年前九个月经营活动现金流净流入1.59061亿美元（去年同期净流出3.25635亿美元）[180][181] - 2025年前九个月投资活动现金流净流出2.01913亿美元（去年同期净流出1.97149亿美元）[180][181] - 2025年前九个月筹资活动现金流净流入7033.7万美元（去年同期净流入4.81431亿美元）[180][181] - 2025年投资购买支出7.746亿美元[180] - 2025年资本性支出1520万美元（去年同期1.172亿美元）[180][181]