财务数据关键指标变化：亏损与赤字 - 公司净亏损在2025年第二季度为7050万美元，2024年同期为5600万美元[132] - 公司2024年全年净亏损为2.521亿美元，2023年为1.518亿美元[132] - 截至2025年6月30日，公司累计赤字为9.674亿美元[132] - 公司2025年第二季度净亏损7050万美元，同比增长26%[148] - 2025年上半年净亏损1.412亿美元，同比增长29%[153] 财务数据关键指标变化：现金与资金状况 - 截至2025年6月30日，公司拥有现金及有价证券共10.862亿美元[136] - 公司现金及短期投资总额为10.862亿美元[160] - 公司预计当前资金可支持运营至2028年[136] - 公司通过后续公开发行募集4.025亿美元，并通过ATM发行募集1060万美元[159] 财务数据关键指标变化：研发费用 - 研发费用为6925万美元，同比增长25%，主要由EFX项目直接成本增加1279万美元驱动[149] - 上半年研发费用1.388亿美元，其中EFX项目直接成本增加3009万美元达33%[154] 财务数据关键指标变化：行政管理费用 - 行政管理费用为1162万美元，同比增长12%，主要因工资和股权薪酬增加[150] 财务数据关键指标变化：利息及其他收入 - 利息及其他收入净额为1154万美元，同比增长5%，主要来自4.025亿美元融资的投资收益[152] 财务数据关键指标变化：现金流与借款 - 上半年经营活动现金流为净流出1.159亿美元[161] - 公司现有赫拉克勒斯贷款3500万美元，可额外借款8500万美元[168] 业务线表现：EFX临床试验结果 - 在SYMMETRY试验中，50mg EFX组39%的患者实现肝硬化逆转，安慰剂组为15%[127] - 在HARMONY试验中，50mg EFX组在96周时纤维化改善应答率为75%，28mg组为46%，安慰剂组为24%[128] - 因治疗出现不良事件而停药率在F1-F3患者中低于5%，在F4肝硬化患者中低于10%[129] - 二期试验中已有超过300名患者接受长达96周的治疗[125] 业务线表现：EFX项目进展 - 三期SYNCHRONY项目预计总共招募约3500名患者[125] - 公司预计需要额外资金完成EFX的临床开发、商业化及获取其他产品候选权利[170] 其他财务数据：采购义务 - 公司非可取消采购和其他安排从2024年12月31日的2560万美元增加至2025年6月30日的6210万美元，主要归因于支持临床试验和产品制造活动的采购义务增加[173] 其他财务数据：投资与风险 - 公司持有现金、现金等价物及短期和长期有价证券总额为10.862亿美元，主要投资于美国国债支持证券、公司债务证券和货币市场基金[178] - 公司面临利率风险，若市场利率上升可能导致投资组合价值下跌[179] - 可变利率定期贷款受利率上升影响，但10%的利率变动假设不会对合并财务报表产生重大影响[180] - 公司主要交易以美元进行，但存在欧元和英镑计价的交易，面临外汇风险[181] - 10%的外汇汇率变动假设对截至2025年6月30日的六个月合并财务报表无重大影响[181] - 通胀可能通过临床试验成本、制造供应成本、劳动力成本和其他运营成本影响公司业务[182] 管理层讨论和指引：资金需求与策略 - 资金需求可能通过股权发行、债务融资、合作及许可安排等方式满足[171] - 若无法及时获得资金，可能导致产品开发延迟或被迫出让产品权利[171]