财务数据关键指标变化 - 净亏损为940万美元，每股亏损2.96美元，较2024年同期的净亏损1600万美元（每股5.09美元）收窄[12] - 公司现金及现金等价物和市场证券为5760万美元，较2024年同期的9180万美元下降[12] 成本和费用 - 研发费用为580万美元，较2024年同期的1040万美元下降44.2%[12] - 一般及行政费用为450万美元，较2024年同期的650万美元下降30.8%[12] 管理层讨论和指引 - 公司预计当前现金储备可支持运营至2027年第一季度[12] - 计划在2025年下半年寻求监管机构对悬浮生产工艺可比性的反馈[6] - 计划在2026年上半年报告剂量2的更新安全性和生物标志物数据[6] 业务线表现（PBFT02治疗） - PBFT02治疗显示脑脊液PGRN水平持续升高至治疗后18个月，且所有患者均出现表达增加[6] - 接受PBFT02剂量1治疗的患者血浆NfL水平年变化率低于自然病史研究观察值[6] - 已完成upliFT-D研究中FTD-GRN队列2的给药，该队列包含4名患者（剂量1与剂量2各半）[6]