财务数据关键指标变化：收入和利润 - 合作收入在2025年第二季度为851.3万美元，同比下降57.4%（减少1149.5万美元），主要因Moderna协议终止导致收入减少1590万美元[125][133] - 2025年上半年合作收入为1264万美元，同比下降59.5%（减少1852.7万美元），Moderna协议收入减少1874.2万美元是主因[125][134] - 净亏损在2025年第二季度为1990.8万美元，同比扩大85.4%（增加916.9万美元）[132] - 2025年上半年净亏损为4494.7万美元，同比扩大25.2%（增加906万美元）[132] - 公司净亏损2024年为6830万美元，2025年上半年为4490万美元[143] - 截至2025年6月30日累计赤字达2.679亿美元[143] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用在2025年第二季度为2250.7万美元，同比下降20.5%（减少581.3万美元），研发用品和服务费用减少238.2万美元[132][135] - 2025年上半年研发费用为4764.9万美元，同比下降20.3%（减少1211万美元），股票薪酬费用减少360.8万美元[132][136] - 行政费用在2025年第二季度为699.3万美元，同比下降18.2%（减少155.8万美元），专业服务咨询费用减少40万美元[132][137] - 2025年上半年行政费用为1379.8万美元，同比下降20.3%（减少350.5万美元），专业服务咨询费用减少170万美元[132][138] 财务数据关键指标变化：现金流和资金状况 - 公司通过IPO募集净资金约8070万美元，并通过合作授权协议获得约1.2亿美元预付款[140] - 公司现金及等价物和可售证券为2.05亿美元[145] - 2025年上半年经营活动净现金流出4409.3万美元[147][148] - 投资活动净现金流入4380万美元，主要来自可售证券到期[151] - 融资活动净现金流出24.3万美元，用于支付递延融资成本[152] - 2025年非现金费用1110万美元，包括610万美元股权激励[148] - 运营资本变动减少1020万美元，主要因递延收入减少1040万美元[148] - 2024年同期经营活动净现金流出5615.9万美元[147][149] - 现有资金预计可支持未来12个月运营支出[145] 融资活动 - 公司完成IPO以每股15.00美元发行6,250,000股普通股，净收益约8,070万美元[117] - 启动ATM计划可发行最高7,500万美元普通股，截至2025年6月30日未售出任何股份[118] - 公司设立7500万美元股权发行计划（ATM发行），截至2025年6月30日尚未出售任何股份[141] 合作与许可协议 - 与Affini-T合作触发30万美元行权付款，涉及非独家许可协议[109] - 2024年与Ionis合作四个心脏代谢疾病靶点均完成临床前概念验证[108] - cGMP基因编辑试剂完成开发并提交DMF文件，支持Affini-T的IND申请[109] 研发进展与技术平台 - 非人灵长类研究中FVIII活性维持治疗水平约19个月，与肝脏基因整合频率相关[104] - 新型腺嘌呤碱基编辑器(ABEs)靶向超过95%人类基因组位点，编辑效率超90%[114] - 新型CAST技术实现>10,000碱基对的大片段基因整合，2025年3月发表于Nature[116] - RIGS系统通过全RNA递送实现>900bp靶向整合，为首创技术[115] 临床开发与监管计划 - 公司计划2025年下半年召开pre-IND会议，2026年提交IND和CTA申请[106]