财务数据关键指标变化（收入和利润） - 公司2025年上半年净亏损1.293亿美元，2024年同期净亏损1.296亿美元[83] - 公司2025年第二季度净亏损为5323万美元，同比减少21%[100] - 公司2025年第二季度合作研发收入同比增长近6倍，从51.3万美元增至357.8万美元[100][101] - 公司2025年上半年合作研发收入同比增长近4倍，从164.9万美元增至823.6万美元[109][110] - 2025年上半年其他净收入为-160万美元，较2024年同期的930万美元显著下降[116] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 公司2025年第二季度研发费用同比下降70%，从5421万美元降至1618万美元[100][102] - 公司2025年上半年研发费用同比下降58%，从1.0299亿美元降至4277万美元[109] - 研发费用从2024年上半年的1.029亿美元降至2025年上半年的4277万美元，降幅达58%[111] - 外部研发费用大幅减少3455万美元，降幅77%，主要由于reni-cel项目临床和制造成本降低[111] - 公司2025年第二季度管理费用同比下降29%，从1820.6万美元降至1285.9万美元[100][103] - 一般及行政费用从2024年上半年的3755万美元降至2025年上半年的2623万美元，降幅30%[112] - 公司2025年第二季度利息净收入同比下降51%，从429.7万美元降至208.7万美元[100][107] 重组和减值费用 - 公司2025年第二季度重组和减值费用为2608万美元，主要包括员工终止福利81.3万美元和合同终止成本2346万美元[100][106] - 公司2025年上半年重组和减值费用为6693万美元，主要与reni-cel项目终止相关[109] - 员工终止福利和合同成本导致重组及减值费用达6694万美元，2024年同期无此项支出[115] - 公司预计重组费用将持续发生至2025年底[95] 业务线表现 - 2024年12月终止reni-cel项目并裁员180人（占比65%）[94] - 计划2025年9月确定首个体内基因编辑候选药物，2026年中提交IND申请[77] - 临床前数据证实非人灵长类动物HSCs单剂量tLNP可实现治疗相关编辑水平[78] - 2025年5月公布未披露肝脏靶点的临床前概念验证数据[79] 合作协议与收入 - 与Vertex的许可协议获得5000万美元预付款（2023年Q4）及2024/2025年各1000万美元年度许可费[86] - Vertex协议可能追加5000万美元或有预付款及每年1000万至4000万美元年度许可费（至2034年）[86] - 与DRI Healthcare达成协议获得5700万美元预付款，转让Vertex部分许可费收益权[82] - 与BMS合作累计收款1.465亿美元，截至2025年Q2递延收入5020万美元[85] 现金流与资金状况 - 截至2025年6月30日累计赤字达16亿美元[83] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物和有价证券总额为1.785亿美元[117] - 通过ATM融资机制以每股2.14美元均价出售412.6万股普通股，融资860万美元[118] - 2025年上半年经营活动净现金流出9801万美元，较2024年同期的1.069亿美元有所改善[121][123][124] - 投资活动净现金流从2024年上半年的4721万美元增至2025年上半年的9904万美元，主要来自有价证券到期[125][126] - 公司预计现有资金可支持运营至2027年第二季度[131] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为1.385亿美元，主要投资于货币市场共同基金[140] - 截至2025年6月30日，公司可交易证券为4000万美元，主要为美国政府支持证券[140] 租赁与合同义务 - 公司运营租赁未来最低付款总额为2440万美元，其中2025年需支付390万美元[136] - 公司修改后的制造空间租赁协议将于2025年4月30日终止，最终固定付款为370万美元[137] - 公司终止许可和服务协议后仍需支付890万美元，协议期限延长至2026年7月[137] - 公司面临潜在里程碑付款、特许权使用费等知识产权许可义务，具体金额取决于产品开发和监管审批进展[138] 风险敞口 - 利率立即变动100个基点不会对公司投资的公允价值产生重大影响[140] - 公司认为没有重大外汇汇率风险敞口，因截至2025年6月30日负债主要以美元计价[141]