财务表现：亏损与累计赤字 - 公司净亏损在截至2025年6月30日的三个月和六个月内分别为3950万美元和7880万美元[106] - 公司净亏损扩大至3948万美元，同比增长57.5%[123] - 截至2025年6月30日，公司累计赤字达8.622亿美元[106] 研发费用变化 - 公司研发费用在2025年第二季度达到3241.5万美元，同比增长66.6%[123][124] - 2025年上半年研发费用达6332.9万美元，同比增长65.2%[127] - 研发费用增至6332.9万美元，同比增长65.2%，主要由于SGT-003项目成本增加1727.5万美元（397.9%）[128] - SGT-003项目研发费用大幅增长至1231.8万美元，同比增加405.9%[114][124] - SGT-003研发费用达2161.6万美元，同比激增397.9%，主要因制造和临床成本增加[128] - SGT-601项目研发费用增至226.8万美元，同比增长1119.4%[114][124] - SGT-601研发费用为442.2万美元，同比增长975.9%，主要因制造和研究成本增加[128] - SGT-212项目研发费用增至114.5万美元，同比增长816.0%[114][124] - 未分配研发费用中人事相关费用增长至816万美元，同比增加39.5%[114][124] 行政费用变化 - 公司行政费用增至927.8万美元，同比增长11.4%[123][125] - 行政费用增至1840万美元，同比增加210万美元，主要因人员相关成本增加300万美元[129] 其他收入与支出 - 衍生负债公允价值变动造成其他收入减少90万美元[123][126] - 利息收入增长至296.6万美元，同比增长15.6%[123] - 其他净收入降至300万美元，同比减少230万美元，主要因衍生负债公允价值变动[130] 现金状况与资金流动性 - 截至2025年6月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为2.681亿美元[109] - 公司预计现金储备可支撑运营至2027年上半年[109] - 公司现金及可售证券达2.681亿美元，无未偿债务[135] - 现有资金预计可支撑运营至2027年上半年[144] - 经营活动现金流出6926.2万美元，投资活动现金流出6019.5万美元[136] - 融资活动现金流入1.881亿美元，主要来自普通股发行[136] - 2025年2月发行融资获净收益约1.88亿美元[134] 投资组合与市场风险 - 公司现金等价物包括货币市场基金和国库券，合约到期日少于90天[154] - 公司投资组合包括国库券和政府债券，合约到期日少于一年[154] - 利率市场风险：即使市场利率立即变化10%，对投资组合公允价值或财务状况也无重大影响[154] - 通胀风险：劳动力成本、研发和生产成本可能受通胀影响，但过去两年未产生重大影响[155] SGT-003临床试验进展 - SGT-003在INSPIRE DUCHENNE试验中截至2025年8月12日已给药15名参与者[97] - SGT-003试验显示平均微肌营养不良蛋白表达达110%[96] - 公司预计到2025年底SGT-003试验总给药人数将达至少20人[97] - SGT-003试验目前在美国、加拿大、意大利和英国有10个活跃站点[98] 新产品管线计划 - 公司计划在2025年第四季度启动SGT-212的1b期临床试验[100] - 公司计划在2025年第四季度启动SGT-501的1b期临床试验[101] 业务风险与依赖因素 - 公司业务可能受到未来公共卫生紧急情况或疫情的影响需要调整业务[150] - 公司收入取决于候选产品获得营销批准后的商业销售[150] - 公司成本包括准备、提交和处理专利申请以及维护知识产权[150] 会计与合规事项 - 公司确认在报告期间无重大表外安排[153] - 截至2025年6月30日的六个月内，合同义务和承诺无重大变化[151] - 公司计划采用的重要近期会计公告摘要包含在合并财务报表附注1中[152]